Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Sildenafil w celu poprawy zdolności wysiłkowych u osób z talasemią i nadciśnieniem płucnym

2 stycznia 2014 zaktualizowane przez: HealthCore-NERI

Pilotaż doustnego syldenafilu w leczeniu nadciśnienia płucnego w talasemii w porównaniu z grupą kontrolną

Talasemia jest dziedziczną chorobą krwi, która może powodować łagodną do ciężkiej anemię. Wiele osób z talasemią ma również nadciśnienie płucne, czyli wysokie ciśnienie krwi w tętnicach w płucach. Niniejsze badanie oceni bezpieczeństwo i skuteczność leku sildenafil w obniżaniu ciśnienia krwi w płucach osób z talasemią i nadciśnieniem płucnym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Talasemia jest dziedzicznym zaburzeniem krwi, w którym organizm wytwarza nieprawidłową postać hemoglobiny – białka w czerwonych krwinkach, które przenosi tlen. Potencjalnym powikłaniem talasemii jest nadciśnienie płucne, które jest stanem charakteryzującym się nieprawidłowo wysokim ciśnieniem krwi w tętnicach płucnych. Osoby z talasemią, które mają nadciśnienie płucne, mają zwykle więcej powikłań zdrowotnych, w tym duszność i zmniejszoną wydolność wysiłkową, niż osoby z talasemią, które nie mają nadciśnienia płucnego. Sildenafil to lek stosowany w leczeniu nadciśnienia płucnego; jednak nie badano go jeszcze u osób z talasemią. Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności sildenafilu w obniżaniu ciśnienia krwi w płucach osób z talasemią i nadciśnieniem płucnym. Badacze będą również dalej porównywać różnice między osobami z talasemią, które mają nadciśnienie płucne, a tymi, które nie mają nadciśnienia płucnego.

To badanie obejmie osoby z talasemią, które mają nadciśnienie płucne, oraz grupę kontrolną osób z talasemią, które nie mają nadciśnienia płucnego. Osoby z talasemią i nadciśnieniem płucnym wezmą udział w podstawowej wizycie studyjnej, podczas której zostaną poddane następującym procedurom: przegląd historii medycznej i dokumentacji medycznej; fizyczny egzamin; 6-minutowy test marszu, który zmierzy, jak daleko uczestnicy mogą przejść w ciągu 6 minut; echokardiogram w celu uzyskania obrazów serca; pobieranie krwi; a dla kobiet zbiórka moczu. Następnie uczestnicy zaczną przyjmować syldenafil trzy razy dziennie przez 12 tygodni. Podczas wizyt studyjnych w tygodniach 2, 4 i 8 uczestnicy zostaną poddani powtórnym testom wyjściowym, a niektórzy uczestnicy wezmą udział w teście tlenku azotu w wydychanym powietrzu. W 12. tygodniu uczestnicy zostaną również poddani badaniu funkcji płuc i badaniu rezonansu magnetycznego klatki piersiowej (MRI).

Uczestnicy z grupy kontrolnej wezmą udział w jednej do trzech wizyt badawczych na początku badania, które będą obejmować te same podstawowe procedury badawcze wymienione powyżej, a także badanie czynności płuc, rezonans magnetyczny klatki piersiowej, tomografię komputerową klatki piersiowej (CAT) i badanie tlenku azotu w wydychanym powietrzu. Nie będą otrzymywać żadnych leków ani żadnych dalszych wizyt studyjnych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

27

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital and Research Institute Oakland

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria włączenia dla wszystkich uczestników:

  • Talasemia alfa, beta lub E-beta potwierdzona przez elektroforezę hemoglobiny (Hb) lub diagnostykę molekularną

Kryteria włączenia dla uczestników z nadciśnieniem płucnym:

  • Nadciśnienie płucne, zdefiniowane jako prędkość strumienia zwrotnego zastawki trójdzielnej (TRjet) w badaniu echokardiograficznym dopplerowskim większa niż 2,5 m/s

Kryteria włączenia dla uczestników bez nadciśnienia płucnego:

  • Brak nadciśnienia płucnego, zdefiniowany jako prędkość TRjet w echokardiografii dopplerowskiej mniejsza niż 2,5 m/s

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Nadwrażliwość na argininę lub sildenafil, na podstawie wcześniejszego stosowania

  • Dowolne z następujących schorzeń:

    1. Ciężka niewydolność nerek, zdefiniowana jako stosowanie hemodializy lub stężenia kreatyniny w surowicy powyżej 2,5 mg/dl w czasie badania przesiewowego
    2. Choroba serca z dostosowaniem leków nasercowych w ciągu 60 dni przed włączeniem do badania
    3. Objawowa choroba wieńcowa, na co wskazuje ból w klatce piersiowej, dławica piersiowa, chromanie przestankowe lub operacja w ciągu 1 roku przed włączeniem do badania
    4. Udar, zdefiniowany jako nowy ogniskowy deficyt neurologiczny trwający ponad 24 godziny w ciągu 45 dni przed rozpoczęciem badania
    5. Nowa diagnoza zatorowości płucnej za pomocą skanu wentylacyjno-perfuzyjnego, angiografii lub innej techniki w ciągu 90 dni przed włączeniem do badania
    6. Historia odwarstwienia siatkówki lub krwotoku siatkówkowego w ciągu 180 dni przed rozpoczęciem badania
    7. Stosowanie leków rozszerzających naczynia krwionośne na bazie azotanów, prostacyklin (wziewnych, podskórnych lub dożylnych), antagonistów endoteliny lub innych leków na nadciśnienie płucne
    8. Ostre zaostrzenie astmy wymagające zastosowania prednizonu w ciągu 60 dni przed włączeniem do badania
    9. Rozpoczęcie lub zwiększenie dawki blokerów kanału wapniowego w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem badania
    10. Rozpoczęcie jakiegokolwiek innego leczenia serca lub płuc w ciągu 90 dni przed włączeniem do badania
  • Obecność jakiegokolwiek innego stanu, który w opinii badacza uniemożliwiłby włączenie danej osoby do badania lub mógłby zakłócić przestrzeganie zaleceń w badaniu, w tym między innymi nadużywanie alkoholu lub narkotyków
  • Brak mierzalnego TRjet w echokardiografii dopplerowskiej (tj. obecność nadciśnienia płucnego nie może być potwierdzona ani wykluczona)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Interwencja
Uczestnicy z talasemią i nadciśnieniem płucnym będą otrzymywać syldenafil przez 12 tygodni.
Lek: Sildenafil

Uczestnicy będą otrzymywać sildenafil przez 12 tygodni z następującą terapią:

50 mg syldenafilu doustnie trzy razy na dobę (trzy razy na dobę) zwiększone do 100 mg trzy razy na dobę, zgodnie z tolerancją u dorosłych i dzieci o masie ciała powyżej 50 kg; 1 mg/kg syldenafilu trzy razy na dobę bez zwiększania dawki u dzieci o masie ciała poniżej 50 kg

Inne nazwy:
  • Wiagra
  • Revatio
Brak interwencji: Kontrola
Uczestnicy z talasemią, którzy nie mają nadciśnienia płucnego, będą częścią grupy kontrolnej i będą przechodzić jedynie badania przesiewowe/oceny wyjściowe.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana odległości w sześciominutowym teście marszu (6MWT) od punktu początkowego do tygodnia 12 w grupie syldenafilu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
Zmianę odległości w teście 6-minutowego marszu (6MWT) obliczono jako 6MWT w 12. tygodniu minus 6MWT na początku badania.
Wartość bazowa i tydzień 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana prędkości przepływu strumienia zwrotnego zastawki trójdzielnej (TRV) od wartości początkowej do tygodnia 12 w grupie syldenafilu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
Zmianę szybkości strumienia zwrotnego zastawki trójdzielnej (TRV) obliczono jako TRV w 12. tygodniu minus TRV na początku badania. TRV zapewnia oszacowanie ciśnienia w tętnicy płucnej.
Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana echa końcowoskurczowej objętości lewej komory (LVESV) od wartości początkowej do tygodnia 12 w grupie syldenafilu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
Zmianę echa końcowej objętości skurczowej lewej komory (LVESV) obliczono jako LVESV w 12. tygodniu minus LVESV na początku badania.
Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana echa objętości końcoworozkurczowej lewej komory (LVEDV) od wartości wyjściowej do tygodnia 12 w grupie syldenafilu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
Zmianę echa objętości końcoworozkurczowej lewej komory (LVEDV) obliczono jako LVEDV w 12. tygodniu minus LVEDV na początku badania.
Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana stężenia argininy w osoczu od wartości początkowej do tygodnia 12 w grupie Sildenafilu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
Zmianę poziomu argininy w osoczu obliczono jako poziom argininy w osoczu w tygodniu 12 minus poziom argininy w osoczu na początku badania.
Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana argininy w czerwonych krwinkach (RBC) od wartości początkowej do tygodnia 12 w grupie Sildenafilu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana poziomu argininy w krwinkach czerwonych (RBC) została obliczona jako arginina w krwinkach czerwonych (RBC) w 12. tygodniu minus arginina w krwinkach czerwonych (RBC) na początku badania.
Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana rozpuszczalnej selektyny płytkowej (sP-SELECTIN) od wartości wyjściowej do tygodnia 12 w grupie syldenafilu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
Zmianę rozpuszczalnej selektyny płytkowej (sP-SELECTIN) obliczono jako sP-SELECTIN w 12. tygodniu minus sP-SELECTIN na początku badania.
Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana dehydrogenazy mleczanowej (LDH) od wartości początkowej do tygodnia 12 w grupie Sildenafilu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
Zmianę dehydrogenazy mleczanowej (LDH) obliczono jako LDH w 12. tygodniu minus LDH na początku badania.
Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana stężenia hemoglobiny wolnej od komórek od wartości początkowej do tygodnia 12 w grupie Sildenafilu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana poziomu hemoglobiny wolnej w komórkach została obliczona jako hemoglobina wolna w komórkach w 12. tygodniu minus hemoglobina wolna w komórkach na początku badania.
Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana stężenia arginazy od wartości początkowej do tygodnia 12 w grupie Sildenafilu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
Zmianę stężenia arginazy obliczono jako stężenie arginazy w 12. tygodniu minus stężenie arginazy na początku badania.
Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana aktywności arginazy od wartości początkowej do tygodnia 12 w grupie Sildenafilu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
Zmianę aktywności arginazy obliczono jako aktywność arginazy w tygodniu 12 minus aktywność arginazy na początku badania.
Wartość bazowa i tydzień 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

HealthCore-NERI

Współpracownicy

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Patricia Giardina, MD, Weill Medical College of Cornell
  • Główny śledczy: Janet Kwiatkowski, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Główny śledczy: Nancy Olivieri, MD, Toronto General Hospital
  • Główny śledczy: John Porter, MD, University College, London
  • Główny śledczy: Charles Quinn, MD, University of Texas, Southwestern Medical Center at Dallas
  • Krzesło do nauki: Claudia Morris, MD, Children's Hospital and Research Institute Oakland
  • Główny śledczy: Ali Taher, MD, American University of Beirut Medical Center- Lebannon

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 marca 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 marca 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

31 marca 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

21 lutego 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 stycznia 2014

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 638
  • U01HL065238 (Grant/umowa NIH USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nadciśnienie, Płuc

Badania kliniczne na Sildenafil

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Suriname

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj