第X因子欠乏症患者の第X因子治療に関する研究
2014年12月8日 更新者：Bio Products Laboratory
重度および中等度の第 X 因子欠乏症の治療における BPL の高純度第 X 因子の薬物動態、安全性、および有効性を調査するための第 III 相オープン多施設試験。
この研究の主な目的は、25IU/kgの単回投与後のFACTOR Xの薬物動態を評価することです。
この研究の第 2 の目的は、少なくとも 6 か月にわたる出血エピソードの治療における FACTOR X の有効性と安全性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
16
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94117
- UCSF School of Medicine
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
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New York
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New York、New York、アメリカ、10065
- Dr. William Mitchell New York Blood Center, Weill Cornell Medical College
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Leicester、イギリス
- Dr. Sue Pavord
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London、イギリス
- Dr. Steve Austin
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Caceres、スペイン
- Dr. Bermejo
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Madrid、スペイン
- Dr Maite Alvarez
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Bremen、ドイツ
- Dr Gunter Auerswald
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Istanbul、七面鳥
- Istanbul University Cerrahpaşa School of Medicine
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Istanbul、七面鳥
- Kanuni Sultan Suleyman Training and Research Hospital
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Izmir、七面鳥
- Prof. Kavakli
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Van、七面鳥
- Prof. Oner
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Adana
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Balcali、Adana、七面鳥
- Çukurova University Hospital
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Istanbul
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Goztepe、Istanbul、七面鳥
- Ministry of Health Istanbul Goztepe Training & Research Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -書面によるインフォームドコンセントが与えられている、または12〜17歳の被験者の場合、書面による同意があり、その親/保護者が書面によるインフォームドコンセントを与えている
- -書面によるインフォームドコンセントの日付で少なくとも12歳
- 遺伝性の重度または中等度のFX欠乏症がある
- 現在、新鮮凍結血漿 FFP、プロトロンビン複合体濃縮 PCC、または第 IX/X 因子濃縮物で治療中
- -FFP、PCC、または第IX / X因子濃縮物の治療が必要な、過去12か月間に最低1回の自然出血または月経出血が必要です。 出血で病院に来ている新たに診断された被験者が含まれる場合があります
- ベースライン来院時に FFP、PCC、または第 IX/X 因子濃縮液のいずれかを注入してから、少なくとも 7 日、理想的には 10 ～ 14 日経過している必要があります
- 出産の可能性のある女性は、HCG ベースの妊娠検査で陰性の結果を示さなければなりません。 彼らが性的に活発である、または性的に活発になった場合、研究期間中、信頼性が証明されている方法を使用して避妊を実践する必要があります
除外基準:
- -FXに対する阻害剤開発の歴史があるか、スクリーニング訪問で肯定的な結果が得られた
- PK評価の予約時の出血
- 血小板減少症の患者
- 臨床的に重大な肝疾患がある
- -他の凝固障害または血栓症があることが知られている
- -治験薬またはその賦形剤に対する過敏症が知られている、または疑われている
- 過去 12 か月以内に化学物質または薬物を乱用したことがある
- 信頼性が低い、または協力的でない過去がある
- -過去30日以内に別の試験に参加した、または参加したことがありますが、例外は BPL FX外科研究 - プロトコルTen03。 このような場合、被験者は、この研究のスクリーニング訪問の前または当日に、研究終了時の訪問を完了している必要があります。
- 妊娠中または授乳中の女性被験者
- -スクリーニング訪問と反復PK評価の間に、調査サイトの地域から4週間以上欠席する予定の被験者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヒト凝固因子X
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ベースライン来院時（1回目のPK評価）および反復PK評価時に投与される標準用量25IU / kg。
また、出血を治療するため、または出血を予防するために投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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FX:C 増分回復
時間枠：ベースライン時（投与後最初の 60 分間）およびベースライン後 6 か月時（投与後最初の 60 分間）
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増分回復は、投与後 15、30、および 60 分で測定した血漿 FX レベルのピーク上昇 (IU/dL) を投与量 (IU/kg) で割った値として定義されます。 与えられた値は 31 の結果の平均です: ベースライン訪問の 16 + 反復 PK 評価の 15 |
ベースライン時（投与後最初の 60 分間）およびベースライン後 6 か月時（投与後最初の 60 分間）
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FX:C 半減期
時間枠：ベースライン時およびベースライン後 6 か月
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与えられた値は 31 の結果の平均です: ベースライン訪問の 16 + 反復 PK 評価の 15
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ベースライン時およびベースライン後 6 か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Amy Shapiro, Dr、Co-Medical Director, Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, 8402 Harcourt Road, Suite 420, Indianapolis, IN46260, USA
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2010年1月1日
一次修了 (実際)
2013年11月1日
研究の完了 (実際)
2013年11月1日
試験登録日
最初に提出
2009年6月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2009年6月29日
最初の投稿 (見積もり)
2009年6月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年12月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年12月8日
最終確認日
2014年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。