Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az X-es faktor kezelését vizsgáló tanulmány X-es faktorhiányban szenvedőknél

2014. december 8. frissítette: Bio Products Laboratory

III. fázisú nyílt, többközpontú vizsgálat a BPL nagy tisztaságú X-es faktorának farmakokinetikájának, biztonságosságának és hatékonyságának vizsgálatára súlyos és mérsékelt X-es faktorhiány kezelésében.

A vizsgálat fő célja az X faktor farmakokinetikájának értékelése egyszeri 25 NE/kg dózis után.

A vizsgálat másodlagos célja az X faktor hatékonyságának és biztonságosságának felmérése a vérzéses epizódok kezelésében legalább 6 hónapon keresztül.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

16

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Leicester, Egyesült Királyság
        • Dr. Sue Pavord
      • London, Egyesült Királyság
        • Dr. Steve Austin
  • Egyesült Államok
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94117
        • UCSF School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • Dr. William Mitchell New York Blood Center, Weill Cornell Medical College
  • Németország
      • Bremen, Németország
        • Dr Gunter Auerswald
  • Pulyka
      • Istanbul, Pulyka
        • Istanbul University Cerrahpaşa School of Medicine
      • Istanbul, Pulyka
        • Kanuni Sultan Suleyman Training and Research Hospital
      • Izmir, Pulyka
        • Prof. Kavakli
      • Van, Pulyka
        • Prof. Oner
    • Adana
      • Balcali, Adana, Pulyka
        • Çukurova University Hospital
    • Istanbul
      • Goztepe, Istanbul, Pulyka
        • Ministry of Health Istanbul Goztepe Training & Research Hospital
  • Spanyolország
      • Caceres, Spanyolország
        • Dr. Bermejo
      • Madrid, Spanyolország
        • Dr Maite Alvarez

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • írásos beleegyezés megadása, vagy a 12-17 éves alanyok esetében, akik írásos beleegyezést adtak, és akinek szülője/gondviselője írásos beleegyezését adta.
  • Legalább 12 éves, írásos beleegyező nyilatkozattal
  • Örökletes, súlyos vagy mérsékelt FX-hiánya van
  • Jelenleg Fresh Frozen Plasma FFP-vel, Prothrombin Complex Concentrate PCC-vel vagy IX/X faktor koncentrátummal kezelik
  • Legalább egy spontán vagy menorrhagiás vérzésnek kell lennie az elmúlt 12 hónapban, amely FFP, PCC vagy IX/X faktor koncentrátum kezelést igényelt. Azok az újonnan diagnosztizált alanyok, akik vérzéssel érkeznek a kórházba, beszámíthatók
  • Legalább 7 napnak kell eltelnie, ideális esetben 10-14 napnak az FFP, PCC vagy IX/X faktor koncentrátum infúziója óta az alaplátogatás alkalmával.
  • A fogamzóképes nőknél negatív eredményt kell adni a HCG alapú terhességi tesztnek. Ha szexuálisan aktívak vagy azzá válnak, a vizsgálat időtartama alatt bizonyítottan megbízható módszert alkalmazva kell fogamzásgátlást gyakorolniuk.

Kizárási kritériumok:

  • A kórelőzményében szerepel gátló FX-kifejlődés, vagy pozitív eredménnyel rendelkezik a szűrővizsgálaton
  • Vérzés a PK vizsgálat időpontjában
  • Thrombocytopeniában szenvedő alanyok
  • Klinikailag jelentős májbetegsége van
  • Ismert, hogy egyéb koagulopátiája vagy thrombophiliája van
  • Ha ismert vagy feltételezett túlérzékenységet a vizsgálati készítménnyel vagy segédanyagaival szemben
  • Az elmúlt 12 hónapban visszaélt vegyszerekkel vagy drogokkal
  • Megbízhatatlanság vagy együttműködés hiánya volt
  • Részt vett vagy részt vett egy másik vizsgálatban az elmúlt 30 napon belül, a BPL FX műtéti vizsgálat kivételével – Protocol Ten03. Ilyen esetekben az alanyoknak be kell fejezniük a Tanulmányvégi Látogatást a vizsgálat szűrőlátogatása előtt vagy annak napján.
  • Terhes vagy szoptató női alanyok
  • Azok az alanyok, akik 4 hétnél hosszabb távollétet terveznek a vizsgálati helyszín helyéről, a szűrési látogatás és az ismételt PK értékelés között

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Humán koagulációs faktor X
Biológiai: Humán koagulációs faktor X
A standard dózis 25 NE/kg, amelyet a kiindulási vizit alkalmával (1. PK értékelés) és az ismételt PK értékeléskor kell beadni. Vérzés kezelésére vagy vérzés megelőzésére is alkalmazzák.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
FX:C fokozatos helyreállítás
Időkeret: Kiinduláskor (az adagolás utáni első 60 percben) és a kiindulási állapot után 6 hónappal (az adagolás utáni első 60 percben)

A növekményes felépülés a plazma FX-szintjének (NE/dL) csúcsértékének emelkedése, az adagolás után 15, 30 és 60 perccel mérve, elosztva a dózissal (NE/kg).

A megadott érték 31 eredmény átlaga: 16 az alaplátogatásnál + 15 az ismételt PK értékelésnél
Kiinduláskor (az adagolás utáni első 60 percben) és a kiindulási állapot után 6 hónappal (az adagolás utáni első 60 percben)
FX:C Felezési idő
Időkeret: Kiinduláskor és 6 hónappal az alaphelyzet után
A megadott érték 31 eredmény átlaga: 16 az alaplátogatásnál + 15 az ismételt PK értékelésnél
Kiinduláskor és 6 hónappal az alaphelyzet után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Bio Products Laboratory

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Amy Shapiro, Dr, Co-Medical Director, Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, 8402 Harcourt Road, Suite 420, Indianapolis, IN46260, USA

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2010. január 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2013. november 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2013. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. június 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. június 29.

Első közzététel (BECSLÉS)

2009. június 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)

2014. december 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. december 8.

Utolsó ellenőrzés

2014. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Ten01

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a X faktor hiánya

Klinikai vizsgálatok a Humán koagulációs faktor X

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Venezuela

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel