Badanie oceniające leczenie czynnika X u osób z niedoborem czynnika X
8 grudnia 2014 zaktualizowane przez: Bio Products Laboratory
Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy III mające na celu zbadanie farmakokinetyki, bezpieczeństwa i skuteczności czynnika X o wysokiej czystości BPL w leczeniu ciężkiego i umiarkowanego niedoboru czynnika X.
Głównym celem badania jest ocena farmakokinetyki czynnika X po podaniu pojedynczej dawki 25IU/kg.
Celem drugorzędowym badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa czynnika X w leczeniu epizodów krwawień w okresie co najmniej 6 miesięcy.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
16
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Caceres, Hiszpania
- Dr. Bermejo
-
Madrid, Hiszpania
- Dr Maite Alvarez
-
-
-
-
-
Istanbul, Indyk
- Istanbul University Cerrahpaşa School of Medicine
-
Istanbul, Indyk
- Kanuni Sultan Suleyman Training and Research Hospital
-
Izmir, Indyk
- Prof. Kavakli
-
Van, Indyk
- Prof. Oner
-
-
Adana
-
Balcali, Adana, Indyk
- Çukurova University Hospital
-
-
Istanbul
-
Goztepe, Istanbul, Indyk
- Ministry of Health Istanbul Goztepe Training & Research Hospital
-
-
-
-
-
Bremen, Niemcy
- Dr Gunter Auerswald
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94117
- UCSF School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- Dr. William Mitchell New York Blood Center, Weill Cornell Medical College
-
-
-
-
-
Leicester, Zjednoczone Królestwo
- Dr. Sue Pavord
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Dr. Steve Austin
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wyrażono pisemną świadomą zgodę lub osoby w wieku 12-17 lat wyraziły pisemną zgodę i których rodzic/opiekun wyraził pisemną świadomą zgodę
- Co najmniej 12 lat w dniu wyrażenia pisemnej świadomej zgody
- Mają dziedziczny ciężki lub umiarkowany niedobór FX
- Obecnie leczone świeżo mrożonym osoczem FFP, koncentratem kompleksu protrombiny PCC lub koncentratem czynnika IX/X
- Musi mieć co najmniej jedno samoistne lub krwotoczne krwawienie miesiączkowe w ciągu ostatnich 12 miesięcy, które wymagało podania FFP, PCC lub koncentratu czynnika IX/X. Nowo zdiagnozowani pacjenci, którzy zgłosili się do szpitala z krwawieniem, mogą zostać włączeni
- Musi upłynąć co najmniej 7 dni, a najlepiej 10-14 dni, od wlewu koncentratu FFP, PCC lub czynnika IX/X podczas wizyty wyjściowej
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego opartego na HCG. Jeśli są lub staną się aktywne seksualnie, muszą stosować antykoncepcję przy użyciu sprawdzonej metody przez cały czas trwania badania
Kryteria wyłączenia:
- Mieć historię rozwoju inhibitora FX lub pozytywny wynik podczas wizyty przesiewowej
- Krwawienie podczas wizyty w celu oceny farmakokinetycznej
- Pacjenci z trombocytopenią
- Masz klinicznie istotną chorobę wątroby
- Wiadomo, że ma inną koagulopatię lub trombofilię
- Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na badany produkt leczniczy lub jego substancje pomocnicze
- Nadużywałeś chemikaliów lub narkotyków w ciągu ostatnich 12 miesięcy
- Mieć historię zawodności lub braku współpracy
- Uczestnictwo lub branie udziału w innym badaniu w ciągu ostatnich 30 dni, z wyjątkiem badania operacji BPL FX – Protokół Ten03. W takich przypadkach uczestnicy powinni odbyć wizytę końcową badania przed lub w dniu wizyty przesiewowej w ramach tego badania
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Osoby planujące dłuższą niż 4-tygodniową nieobecność w rejonie ośrodka badawczego, pomiędzy wizytą przesiewową a ponowną oceną PK
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Ludzki czynnik krzepnięcia X
|
Standardowa dawka 25 j.m./kg do podania podczas wizyty wyjściowej (1. ocena PK) i podczas powtórnej oceny PK.
Podawany również w celu leczenia krwawienia lub zapobiegania krwawieniu.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odzyskiwanie przyrostowe FX:C
Ramy czasowe: Na linii podstawowej (podczas pierwszych 60 minut po podaniu dawki) i 6 miesięcy po linii podstawowej (podczas pierwszych 60 minut po podaniu dawki)
|
Narastający powrót do zdrowia definiuje się jako szczytowy wzrost poziomów FX w osoczu (j.m./dl), mierzony po 15, 30 i 60 minutach po podaniu dawki, podzielony przez dawkę (j.m./kg). Podana wartość jest średnią z 31 wyników: 16 dla wizyty początkowej + 15 dla powtórnej oceny PK |
Na linii podstawowej (podczas pierwszych 60 minut po podaniu dawki) i 6 miesięcy po linii podstawowej (podczas pierwszych 60 minut po podaniu dawki)
|
|
FX:C Okres półtrwania
Ramy czasowe: Na linii bazowej i 6 miesięcy po linii bazowej
|
Podana wartość jest średnią z 31 wyników: 16 dla wizyty początkowej + 15 dla powtórnej oceny PK
|
Na linii bazowej i 6 miesięcy po linii bazowej
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Amy Shapiro, Dr, Co-Medical Director, Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, 8402 Harcourt Road, Suite 420, Indianapolis, IN46260, USA
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 stycznia 2010
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
1 listopada 2013
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
1 listopada 2013
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
10 czerwca 2009
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 czerwca 2009
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
30 czerwca 2009
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)
12 grudnia 2014
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
8 grudnia 2014
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2014
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- Ten01
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .