인자 X 결핍 환자의 치료 인자 X를 조사하는 연구
2014년 12월 8일 업데이트: Bio Products Laboratory
중증 및 중등도 인자 X 결핍 치료에서 BPL의 고순도 인자 X의 약동학, 안전성 및 효능을 조사하기 위한 3상 공개 다기관 연구.
연구의 주요 목적은 25IU/kg의 단일 투여 후 FACTOR X의 약동학을 평가하는 것입니다.
이 연구의 2차 목표는 최소 6개월에 걸쳐 출혈 에피소드 치료에서 FACTOR X의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
16
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Bremen, 독일
- Dr Gunter Auerswald
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California
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San Francisco, California, 미국, 94117
- UCSF School of Medicine
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
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New York
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New York, New York, 미국, 10065
- Dr. William Mitchell New York Blood Center, Weill Cornell Medical College
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Caceres, 스페인
- Dr. Bermejo
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Madrid, 스페인
- Dr Maite Alvarez
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Leicester, 영국
- Dr. Sue Pavord
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London, 영국
- Dr. Steve Austin
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Istanbul, 칠면조
- Istanbul University Cerrahpaşa School of Medicine
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Istanbul, 칠면조
- Kanuni Sultan Suleyman Training and Research Hospital
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Izmir, 칠면조
- Prof. Kavakli
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Van, 칠면조
- Prof. Oner
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Adana
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Balcali, Adana, 칠면조
- Çukurova University Hospital
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Istanbul
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Goztepe, Istanbul, 칠면조
- Ministry of Health Istanbul Goztepe Training & Research Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 서면 동의서 제공, 또는 12-17세 피험자의 경우 서면 동의를 제공하고 부모/보호자가 서면 동의서를 제공한 경우
- 서면 동의서 날짜 기준으로 12세 이상
- 유전성 중증 또는 중등도 FX 결핍
- 현재 신선 냉동 혈장 FFP, 프로트롬빈 복합 농축물 PCC 또는 인자 IX/X 농축물로 치료 중
- FFP, PCC 또는 factor IX/X 농축액의 치료가 필요한 지난 12개월 동안 최소 한 번의 자연 출혈 또는 월경 출혈이 있어야 합니다. 출혈로 병원에 내원한 새로 진단된 피험자가 포함될 수 있습니다.
- 기준선 방문에서 FFP, PCC 또는 인자 IX/X 농축물을 주입한 후 최소 7일, 이상적으로는 10-14일이 경과해야 합니다.
- 임신 가능성이 있는 여성은 HCG 기반 임신 검사에서 음성 결과가 나와야 합니다. 성생활을 하고 있거나 하게 될 경우 연구 기간 동안 입증된 신뢰성이 있는 방법을 사용하여 피임법을 시행해야 합니다.
제외 기준:
- FX에 대한 억제제 개발 이력이 있거나 스크리닝 방문에서 긍정적인 결과가 있는 경우
- PK 평가 예약 시 출혈
- 혈소판감소증이 있는 피험자
- 임상적으로 유의한 간 질환이 있는 경우
- 기타 응고병증 또는 혈전성향증이 있는 것으로 알려진
- 시험용 의약품 또는 그 첨가제에 대해 알려졌거나 의심되는 과민증이 있는 자
- 지난 12개월 이내에 화학 물질이나 약물을 남용했습니다.
- 신뢰할 수 없거나 협력하지 않은 이력이 있습니다.
- BPL FX 수술 연구(프로토콜 Ten03)를 제외하고 지난 30일 이내에 다른 임상시험에 참여했거나 참여했습니다. 그러한 경우, 피험자는 본 연구를 위한 스크리닝 방문 이전 또는 당일에 연구 종료 방문을 완료해야 합니다.
- 임신 또는 수유 중인 여성 피험자
- 스크리닝 방문과 반복 PK 평가 사이에 조사 장소의 지역에서 4주 이상 부재를 계획하는 피험자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 인간 응고 인자 X
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기준선 방문(1차 PK 평가) 및 반복 PK 평가에서 투여될 표준 용량 25IU/kg.
또한 출혈을 치료하거나 출혈을 예방하기 위해 투여합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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FX:C 증분 복구
기간: 기준선(투약 후 처음 60분 동안) 및 기준선 후 6개월(투약 후 처음 60분 동안)
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증분 회복은 투여 후 15분, 30분 및 60분에 측정된 혈장 FX 수준(IU/dL)의 피크 상승을 투여량(IU/kg)으로 나눈 값으로 정의됩니다. 주어진 값은 31개 결과의 평균입니다: 기준선 방문의 경우 16 + 반복 PK 평가의 경우 15 |
기준선(투약 후 처음 60분 동안) 및 기준선 후 6개월(투약 후 처음 60분 동안)
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FX:C 반감기
기간: 기준선 및 기준선 이후 6개월
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주어진 값은 31개 결과의 평균입니다: 기준선 방문의 경우 16 + 반복 PK 평가의 경우 15
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기준선 및 기준선 이후 6개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Amy Shapiro, Dr, Co-Medical Director, Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, 8402 Harcourt Road, Suite 420, Indianapolis, IN46260, USA
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2010년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2013년 11월 1일
연구 완료 (실제)
2013년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2009년 6월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2009년 6월 29일
처음 게시됨 (추정)
2009년 6월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 12월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 12월 8일
마지막으로 확인됨
2014년 12월 1일
추가 정보
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