En undersøgelse, der undersøger behandlingsfaktor X hos mennesker med faktor X-mangel
8. december 2014 opdateret af: Bio Products Laboratory
Et fase III åbent, multicenter-studie for at undersøge farmakokinetikken, sikkerheden og effektiviteten af BPL's højrenhedsfaktor X i behandlingen af svær og moderat faktor X-mangel.
Hovedformålet med undersøgelsen er at vurdere farmakokinetikken af FACTOR X efter en enkelt dosis på 25IU/kg.
Undersøgelsens sekundære mål er at vurdere effektiviteten og sikkerheden af FACTOR X til behandling af blødningsepisoder over mindst 6 måneder.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
16
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Leicester, Det Forenede Kongerige
- Dr. Sue Pavord
-
London, Det Forenede Kongerige
- Dr. Steve Austin
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94117
- UCSF School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10065
- Dr. William Mitchell New York Blood Center, Weill Cornell Medical College
-
-
-
-
-
Istanbul, Kalkun
- Istanbul University Cerrahpaşa School of Medicine
-
Istanbul, Kalkun
- Kanuni Sultan Suleyman Training and Research Hospital
-
Izmir, Kalkun
- Prof. Kavakli
-
Van, Kalkun
- Prof. Oner
-
-
Adana
-
Balcali, Adana, Kalkun
- Çukurova University Hospital
-
-
Istanbul
-
Goztepe, Istanbul, Kalkun
- Ministry of Health Istanbul Goztepe Training & Research Hospital
-
-
-
-
-
Caceres, Spanien
- Dr. Bermejo
-
Madrid, Spanien
- Dr Maite Alvarez
-
-
-
-
-
Bremen, Tyskland
- Dr Gunter Auerswald
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Skriftligt informeret samtykke givet, eller for forsøgspersoner i alderen 12-17 år, har givet skriftligt samtykke, og hvis forælder/værge har givet skriftligt informeret samtykke
- Mindst 12 år ved dtae af skriftligt informeret samtykke
- Har arvelig svær eller moderat FX-mangel
- I øjeblikket behandlet med Fresh Frozen Plasma FFP, Prothrombin Complex Concentrate PCC eller faktor IX/X koncentrat
- Skal have mindst én spontan eller menoragisk blødning inden for de sidste 12 måneder, som krævede behandling af FFP, PCC eller faktor IX/X koncentrat. Nydiagnosticerede forsøgspersoner, der møder på hospitalet med en blødning, kan inkluderes
- Skal have haft mindst 7 dage, og ideelt set 10-14 dage, siden en infusion af enten FFP, PCC eller faktor IX/X koncentrat ved baseline besøg
- Kvinder i den fødedygtige alder skal have et negativt resultat på en HCG-baseret graviditetstest. Hvis de er eller bliver seksuelt aktive, skal de praktisere prævention ved at bruge en metode med dokumenteret pålidelighed i hele undersøgelsens varighed
Ekskluderingskriterier:
- Har en historie med inhibitorudvikling til FX eller et positivt resultat ved screeningsbesøget
- Blødning ved tidsbestilling til PK vurdering
- Forsøgspersoner, der har trombocytopeni
- Har en klinisk signifikant leversygdom
- Kendt for at have anden koagulopati eller trombofili
- Har kendt eller mistænkt overfølsomhed over for forsøgslægemidlet eller dets hjælpestoffer
- Har misbrugt kemikalier eller stoffer inden for de seneste 12 måneder
- Har en historie med upålidelighed eller manglende samarbejde
- Deltager eller har deltaget i et andet forsøg inden for de sidste 30 dage, med undtagelse af BPL FX kirurgi undersøgelse - Protokol Ten03. I sådanne tilfælde skal forsøgspersoner have gennemført deres afslutningsbesøg enten før eller på dagen for screeningsbesøget for denne undersøgelse
- Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide eller ammende
- Forsøgspersoner planlægger mere end 4 ugers fravær fra undersøgelsesstedet mellem screeningsbesøget og den gentagne PK-vurdering
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: Menneskelig koagulationsfaktor X
|
Standarddosis 25IU/kg, der skal administreres ved baselinebesøget (1. PK vurdering) og ved den gentagne PK vurdering.
Indgives også for at behandle en blødning eller for at forhindre en blødning.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
FX:C Incremental Recovery
Tidsramme: Ved baseline (i løbet af de første 60 minutter efter dosis) og ved 6 måneder efter baseline (i løbet af de første 60 minutter efter dosis)
|
Inkrementel restitution er defineret som den maksimale stigning i plasma FX-niveauer (IE/dL), målt 15, 30 og 60 minutter efter dosis, divideret med dosis (IE/kg). Den angivne værdi er gennemsnittet af 31 resultater: 16 for baselinebesøg + 15 for gentagen PK vurdering |
Ved baseline (i løbet af de første 60 minutter efter dosis) og ved 6 måneder efter baseline (i løbet af de første 60 minutter efter dosis)
|
|
FX:C Halveringstid
Tidsramme: Ved baseline og 6 måneder efter baseline
|
Den angivne værdi er gennemsnittet af 31 resultater: 16 for baselinebesøg + 15 for gentagen PK vurdering
|
Ved baseline og 6 måneder efter baseline
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Amy Shapiro, Dr, Co-Medical Director, Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, 8402 Harcourt Road, Suite 420, Indianapolis, IN46260, USA
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. januar 2010
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
1. november 2013
Studieafslutning (FAKTISKE)
1. november 2013
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
10. juni 2009
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
29. juni 2009
Først opslået (SKØN)
30. juni 2009
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (SKØN)
12. december 2014
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
8. december 2014
Sidst verificeret
1. december 2014
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- Ten01
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .