Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zkoumající léčebný faktor X u lidí s nedostatkem faktoru X

8. prosince 2014 aktualizováno: Bio Products Laboratory

Otevřená multicentrická studie fáze III pro zkoumání farmakokinetiky, bezpečnosti a účinnosti faktoru X vysoké čistoty BPL při léčbě těžkého a středního nedostatku faktoru X.

Hlavním cílem studie je posoudit farmakokinetiku FAKTORU X po jednorázové dávce 25 IU/kg.

Sekundárními cíli studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost FAKTORU X při léčbě krvácivých epizod po dobu alespoň 6 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

16

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Krocan
      • Istanbul, Krocan
        • Istanbul University Cerrahpaşa School of Medicine
      • Istanbul, Krocan
        • Kanuni Sultan Suleyman Training and Research Hospital
      • Izmir, Krocan
        • Prof. Kavakli
      • Van, Krocan
        • Prof. Oner
    • Adana
      • Balcali, Adana, Krocan
        • Çukurova University Hospital
    • Istanbul
      • Goztepe, Istanbul, Krocan
        • Ministry of Health Istanbul Goztepe Training & Research Hospital
  • Německo
      • Bremen, Německo
        • Dr Gunter Auerswald
  • Spojené království
      • Leicester, Spojené království
        • Dr. Sue Pavord
      • London, Spojené království
        • Dr. Steve Austin
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94117
        • UCSF School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Dr. William Mitchell New York Blood Center, Weill Cornell Medical College
  • Španělsko
      • Caceres, Španělsko
        • Dr. Bermejo
      • Madrid, Španělsko
        • Dr Maite Alvarez

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Poskytnutý písemný informovaný souhlas nebo pro subjekty ve věku 12–17 let, které daly písemný souhlas a jejichž rodič/zákonný zástupce dal písemný informovaný souhlas
  • Minimálně 12 let věku na základě písemného informovaného souhlasu
  • Máte dědičný těžký nebo střední nedostatek FX
  • Aktuálně ošetřeno Fresh Frozen Plasma FFP, koncentrátem protrombinového komplexu PCC nebo koncentrátem faktoru IX/X
  • Musí mít minimálně jedno spontánní nebo menoragické krvácení za posledních 12 měsíců, které vyžadovalo léčbu FFP, PCC nebo koncentrátem faktoru IX/X. Mohou být zahrnuti nově diagnostikovaní jedinci, kteří se dostaví v nemocnici s krvácením
  • Od infuze koncentrátu FFP, PCC nebo faktoru IX/X při základní návštěvě musí mít alespoň 7 dní, ideálně 10–14 dní
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní výsledek těhotenského testu založeného na HCG. Pokud jsou sexuálně aktivní nebo se stanou sexuálně aktivními, musí po dobu studie používat metodu osvědčené spolehlivosti.

Kritéria vyloučení:

  • Mít historii vývoje inhibitoru na FX nebo pozitivní výsledek při screeningové návštěvě
  • Krvácení v termínu na posouzení PK
  • Jedinci, kteří mají trombocytopenii
  • Mají klinicky významné onemocnění jater
  • Je známo, že má jinou koagulopatii nebo trombofilii
  • Máte známou nebo suspektní přecitlivělost na hodnocený léčivý přípravek nebo jeho pomocné látky
  • Užili jste chemikálie nebo drogy během posledních 12 měsíců
  • Mít v minulosti nespolehlivost nebo nespolupráci
  • Účast nebo jste se účastnili jiné studie během posledních 30 dnů, s výjimkou chirurgické studie BPL FX - Protokol Ten03. V takových případech by subjekty měly dokončit svou návštěvu na konci studie buď před nebo v den screeningové návštěvy pro tuto studii
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  • Subjekty plánující mezi screeningovou návštěvou a opakovaným hodnocením PK nepřítomnost v lokalitě vyšetřovaného místa delší než 4 týdny

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Lidský koagulační FAKTOR X
Biologický: Lidský koagulační FAKTOR X
Standardní dávka 25 IU/kg, která má být podána při základní návštěvě (1. hodnocení PK) a při opakovaném hodnocení PK. Podává se také k léčbě krvácení nebo k prevenci krvácení.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
FX:C Incremental Recovery
Časové okno: Na začátku (během prvních 60 minut po dávce) a 6 měsíců po výchozím stavu (během prvních 60 minut po dávce)

Přírůstkové zotavení je definováno jako maximální vzestup hladin FX v plazmě (IU/dl), měřeno 15, 30 a 60 minut po dávce, děleno dávkou (IU/kg).

Uvedená hodnota je průměrem 31 výsledků: 16 pro základní návštěvu + 15 pro opakované hodnocení PK
Na začátku (během prvních 60 minut po dávce) a 6 měsíců po výchozím stavu (během prvních 60 minut po dávce)
FX:C Poločas rozpadu
Časové okno: Na základní linii a 6 měsíců po základní linii
Uvedená hodnota je průměrem 31 výsledků: 16 pro základní návštěvu + 15 pro opakované hodnocení PK
Na základní linii a 6 měsíců po základní linii

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bio Products Laboratory

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Amy Shapiro, Dr, Co-Medical Director, Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, 8402 Harcourt Road, Suite 420, Indianapolis, IN46260, USA

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2010

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. listopadu 2013

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. listopadu 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. června 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. června 2009

První zveřejněno (ODHAD)

30. června 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

12. prosince 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. prosince 2014

Naposledy ověřeno

1. prosince 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Ten01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nedostatek faktoru X

Klinické studie na Lidský koagulační FAKTOR X

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Austria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit