Tutkimus, jossa selvitetään hoitotekijä X:n hoitoa ihmisillä, joilla on tekijä X:n puutos
maanantai 8. joulukuuta 2014 päivittänyt: Bio Products Laboratory
Vaiheen III avoin, monikeskustutkimus BPL:n erittäin puhtaan tekijän X:n farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja tehokkuutta tutkimiseksi vaikean ja kohtalaisen tekijä X:n puutteen hoidossa.
Tutkimuksen päätavoitteena on arvioida tekijä X:n farmakokinetiikkaa kerta-annoksen 25 IU/kg jälkeen.
Tutkimuksen toissijaisena tavoitteena on arvioida FACTOR X:n tehoa ja turvallisuutta verenvuotojaksojen hoidossa vähintään 6 kuukauden ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
16
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Caceres, Espanja
- Dr. Bermejo
-
Madrid, Espanja
- Dr Maite Alvarez
-
-
-
-
-
Bremen, Saksa
- Dr Gunter Auerswald
-
-
-
-
-
Istanbul, Turkki
- Istanbul University Cerrahpaşa School of Medicine
-
Istanbul, Turkki
- Kanuni Sultan Suleyman Training and Research Hospital
-
Izmir, Turkki
- Prof. Kavakli
-
Van, Turkki
- Prof. Oner
-
-
Adana
-
Balcali, Adana, Turkki
- Çukurova University Hospital
-
-
Istanbul
-
Goztepe, Istanbul, Turkki
- Ministry of Health Istanbul Goztepe Training & Research Hospital
-
-
-
-
-
Leicester, Yhdistynyt kuningaskunta
- Dr. Sue Pavord
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Dr. Steve Austin
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94117
- UCSF School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Dr. William Mitchell New York Blood Center, Weill Cornell Medical College
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kirjallinen tietoinen suostumus annettu tai 12–17-vuotiaille koehenkilöille, jotka ovat antaneet kirjallisen suostumuksen ja joiden vanhempi/huoltaja on antanut kirjallisen tietoisen suostumuksen
- Vähintään 12-vuotias kirjallisen suostumuksen perusteella
- Sinulla on perinnöllinen vakava tai kohtalainen FX-puutos
- Tällä hetkellä käsitelty Fresh Frozen Plasma FFP:llä, Prothrombin Complex Concentrate PCC:llä tai tekijä IX/X konsentraatilla
- Sinulla on oltava vähintään yksi spontaani tai menorraginen verenvuoto viimeisen 12 kuukauden aikana, mikä vaati hoitoa FFP-, PCC- tai tekijä IX/X-konsentraatilla. Vastadiagnoosoidut henkilöt, jotka ovat sairaalassa verenvuotoa, voidaan ottaa mukaan
- Vähintään 7 päivää ja mieluiten 10–14 päivää on täytynyt kulua joko FFP:n, PCC:n tai tekijä IX/X-konsentraatin infuusion jälkeen peruskäynnin aikana
- Naisilla, jotka voivat tulla raskaaksi, tulee saada negatiivinen tulos HCG-pohjaisesta raskaustestistä. Jos he ovat tai tulevat seksuaalisesti aktiiviseksi, heidän on harjoitettava ehkäisyä käyttämällä todistetusti luotettavaa menetelmää tutkimuksen ajan
Poissulkemiskriteerit:
- Sinulla on aiempia inhibiittoreiden kehittymistä FX:lle tai positiivinen tulos seulontakäynnillä
- Verenvuoto PK-arvioinnin ajan
- Potilaat, joilla on trombosytopenia
- Sinulla on kliinisesti merkittävä maksasairaus
- Tiedetään muita koagulopatiaa tai trombofiliaa
- Sinulla on tiedossa tai epäilty yliherkkyyttä tutkittavalle lääkkeelle tai sen apuaineille
- olet käyttänyt väärin kemikaaleja tai huumeita viimeisten 12 kuukauden aikana
- Sinulla on ollut epäluotettavuutta tai yhteistyökyvyttömyyttä
- Osallistut tai ovat osallistuneet toiseen kokeeseen viimeisten 30 päivän aikana, lukuun ottamatta BPL FX -kirurgiatutkimusta - Protocol Ten03. Tällaisissa tapauksissa koehenkilöiden tulisi olla suorittaneet opintojaksonsa päättymiskäynnin joko ennen tämän tutkimuksen seulontakäyntiä tai päivänä
- Naishenkilöt, jotka ovat raskaana tai imettävät
- Koehenkilöt, jotka suunnittelevat yli 4 viikon poissaoloa tutkimuspaikan paikkakunnalta seulontakäynnin ja toistuvan PK-arvioinnin välillä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Ihmisen hyytymistekijä X
|
Vakioannos 25 IU/kg, joka annetaan lähtötilanteen käynnillä (ensimmäinen farmakokineettinen arviointi) ja toistuvan farmakokineettisen arvioinnin yhteydessä.
Käytetään myös verenvuodon hoitoon tai verenvuodon ehkäisyyn.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
FX:C:n asteittainen palautus
Aikaikkuna: Lähtötasolla (ensimmäisten 60 minuutin aikana annoksen jälkeen) ja 6 kuukauden kuluttua lähtötilanteesta (ensimmäisten 60 minuutin aikana annoksen jälkeen)
|
Inkrementaalinen palautuminen määritellään plasman FX-tasojen huippunousuksi (IU/dL), mitattuna 15, 30 ja 60 minuuttia annoksen jälkeen, jaettuna annoksella (IU/kg). Annettu arvo on 31 tuloksen keskiarvo: 16 lähtötilanteessa käynnille + 15 toistuvassa PK-arvioinnissa |
Lähtötasolla (ensimmäisten 60 minuutin aikana annoksen jälkeen) ja 6 kuukauden kuluttua lähtötilanteesta (ensimmäisten 60 minuutin aikana annoksen jälkeen)
|
|
FX:C Puoliintumisaika
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 6 kuukautta perustilanteen jälkeen
|
Annettu arvo on 31 tuloksen keskiarvo: 16 lähtötilanteessa käynnille + 15 toistuvassa PK-arvioinnissa
|
Lähtötilanteessa ja 6 kuukautta perustilanteen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Amy Shapiro, Dr, Co-Medical Director, Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, 8402 Harcourt Road, Suite 420, Indianapolis, IN46260, USA
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. tammikuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Perjantai 1. marraskuuta 2013
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Perjantai 1. marraskuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 10. kesäkuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 29. kesäkuuta 2009
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tiistai 30. kesäkuuta 2009
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Perjantai 12. joulukuuta 2014
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 8. joulukuuta 2014
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2014
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Ten01
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .