Um estudo investigando o tratamento do fator X em pessoas com deficiência do fator X
8 de dezembro de 2014 atualizado por: Bio Products Laboratory
Um estudo multicêntrico aberto de fase III para investigar a farmacocinética, a segurança e a eficácia do fator X de alta pureza de BPL no tratamento da deficiência grave e moderada do fator X.
O principal objetivo do estudo é avaliar a farmacocinética do FATOR X após dose única de 25UI/kg.
Os objetivos secundários do estudo são avaliar a eficácia e a segurança do FATOR X no tratamento de episódios hemorrágicos durante pelo menos 6 meses.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
16
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bremen, Alemanha
- Dr Gunter Auerswald
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Caceres, Espanha
- Dr. Bermejo
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Madrid, Espanha
- Dr Maite Alvarez
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94117
- UCSF School of Medicine
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Dr. William Mitchell New York Blood Center, Weill Cornell Medical College
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Istanbul, Peru
- Istanbul University Cerrahpaşa School of Medicine
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Istanbul, Peru
- Kanuni Sultan Suleyman Training and Research Hospital
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Izmir, Peru
- Prof. Kavakli
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Van, Peru
- Prof. Oner
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Adana
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Balcali, Adana, Peru
- Çukurova University Hospital
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Istanbul
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Goztepe, Istanbul, Peru
- Ministry of Health Istanbul Goztepe Training & Research Hospital
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Leicester, Reino Unido
- Dr. Sue Pavord
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London, Reino Unido
- Dr. Steve Austin
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado por escrito dado, ou para indivíduos com idade entre 12 e 17 anos, deram consentimento por escrito e cujos pais/responsáveis deram consentimento informado por escrito
- Pelo menos 12 anos de idade na data de consentimento informado por escrito
- Têm deficiência hereditária grave ou moderada de FX
- Atualmente tratado com plasma fresco congelado FFP, concentrado de complexo de protrombina PCC ou concentrado de fator IX/X
- Deve ter pelo menos um sangramento espontâneo ou menorrágico nos últimos 12 meses que requereu tratamento com FFP, PCC ou concentrado de fator IX/X. Indivíduos recém-diagnosticados que se apresentam no hospital com sangramento podem ser incluídos
- Deve ter tido pelo menos 7 dias e, idealmente, 10-14 dias, desde uma infusão de FFP, PCC ou concentrado de fator IX/X na visita inicial
- As mulheres com potencial para engravidar devem ter um resultado negativo em um teste de gravidez baseado em HCG. Se forem ou se tornarem sexualmente ativos, devem praticar contracepção usando um método de confiabilidade comprovada durante o estudo
Critério de exclusão:
- Ter um histórico de desenvolvimento de inibidor para FX ou um resultado positivo na visita de triagem
- Sangramento na consulta para avaliação farmacocinética
- Sujeitos que têm trombocitopenia
- Tem doença hepática clinicamente significativa
- Conhecido por ter outra coagulopatia ou trombofilia
- Têm hipersensibilidade conhecida ou suspeita ao medicamento experimental ou aos seus excipientes
- Abusou de produtos químicos ou drogas nos últimos 12 meses
- Tem um histórico de falta de confiabilidade ou não cooperação
- Participar ou ter participado de outro estudo nos últimos 30 dias, com exceção do estudo de cirurgia BPL FX - Protocolo Dez03. Nesses casos, os indivíduos devem ter concluído sua visita de fim de estudo antes ou no dia da visita de triagem para este estudo
- Indivíduos do sexo feminino que estão grávidas ou amamentando
- Indivíduos planejando mais de 4 semanas de ausência da localidade do centro de investigação, entre a visita de triagem e a avaliação farmacocinética repetida
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Coagulação Humana FATOR X
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Dose padrão de 25 UI/kg a ser administrada na visita inicial (1ª avaliação farmacocinética) e na avaliação farmacocinética repetida.
Também administrado para tratar um sangramento ou para prevenir um sangramento.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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FX:C Recuperação Incremental
Prazo: Na linha de base (durante os primeiros 60 minutos após a dose) e 6 meses após a linha de base (durante os primeiros 60 minutos após a dose)
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A recuperação incremental é definida como o aumento máximo dos níveis plasmáticos de FX (IU/dL), conforme medido aos 15, 30 e 60 minutos após a dose, dividido pela dose (UI/kg). O valor dado é a média de 31 resultados: 16 para visita inicial + 15 para avaliação farmacocinética repetida |
Na linha de base (durante os primeiros 60 minutos após a dose) e 6 meses após a linha de base (durante os primeiros 60 minutos após a dose)
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FX:C Meia-vida
Prazo: Na linha de base e 6 meses após a linha de base
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O valor dado é a média de 31 resultados: 16 para visita inicial + 15 para avaliação farmacocinética repetida
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Na linha de base e 6 meses após a linha de base
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Amy Shapiro, Dr, Co-Medical Director, Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, 8402 Harcourt Road, Suite 420, Indianapolis, IN46260, USA
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2010
Conclusão Primária (REAL)
1 de novembro de 2013
Conclusão do estudo (REAL)
1 de novembro de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de junho de 2009
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de junho de 2009
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
30 de junho de 2009
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
12 de dezembro de 2014
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de dezembro de 2014
Última verificação
1 de dezembro de 2014
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Ten01
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