Eine Studie zur Untersuchung des Behandlungsfaktors X bei Menschen mit Faktor-X-Mangel
8. Dezember 2014 aktualisiert von: Bio Products Laboratory
Eine offene, multizentrische Phase-III-Studie zur Untersuchung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Wirksamkeit des hochreinen Faktors X von BPL bei der Behandlung von schwerem und mittelschwerem Faktor-X-Mangel.
Das Hauptziel der Studie ist die Beurteilung der Pharmakokinetik von FAKTOR X nach einer Einzeldosis von 25 IE/kg.
Die sekundären Ziele der Studie sind die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von FACTOR X bei der Behandlung von Blutungsepisoden über mindestens 6 Monate.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
16
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Bremen, Deutschland
- Dr Gunter Auerswald
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Caceres, Spanien
- Dr. Bermejo
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Madrid, Spanien
- Dr Maite Alvarez
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Istanbul, Truthahn
- Istanbul University Cerrahpaşa School of Medicine
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Istanbul, Truthahn
- Kanuni Sultan Suleyman Training and Research Hospital
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Izmir, Truthahn
- Prof. Kavakli
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Van, Truthahn
- Prof. Oner
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Adana
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Balcali, Adana, Truthahn
- Çukurova University Hospital
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Istanbul
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Goztepe, Istanbul, Truthahn
- Ministry of Health Istanbul Goztepe Training & Research Hospital
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California
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San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94117
- UCSF School of Medicine
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
- Dr. William Mitchell New York Blood Center, Weill Cornell Medical College
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Leicester, Vereinigtes Königreich
- Dr. Sue Pavord
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London, Vereinigtes Königreich
- Dr. Steve Austin
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
12 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Schriftliche Einverständniserklärung gegeben, oder für Probanden im Alter von 12-17 Jahren, die schriftlich eingewilligt haben und deren Eltern/Erziehungsberechtigte eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben haben
- Mindestens 12 Jahre alt zum Zeitpunkt der schriftlichen Einverständniserklärung
- Haben Sie einen erblichen schweren oder mittelschweren FX-Mangel
- Wird derzeit mit gefrorenem Frischplasma FFP, Prothrombinkomplex-Konzentrat PCC oder Faktor-IX/X-Konzentrat behandelt
- Muss in den letzten 12 Monaten mindestens eine spontane oder menorrhagische Blutung gehabt haben, die eine Behandlung mit FFP, PCC oder Faktor IX/X-Konzentrat erforderte. Neu diagnostizierte Probanden, die sich mit einer Blutung im Krankenhaus vorstellen, können eingeschlossen werden
- Muss mindestens 7 Tage und idealerweise 10-14 Tage seit einer Infusion von entweder FFP, PCC oder Faktor IX/X-Konzentrat beim Baseline-Besuch vergangen sein
- Frauen im gebärfähigen Alter müssen ein negatives Ergebnis bei einem Schwangerschaftstest auf HCG-Basis haben. Wenn sie sexuell aktiv sind oder werden, müssen sie für die Dauer der Studie eine nachweislich zuverlässige Verhütungsmethode anwenden
Ausschlusskriterien:
- Haben Sie eine Geschichte der Inhibitorentwicklung zu FX oder ein positives Ergebnis beim Screening-Besuch
- Blutung zum Termin für die PK-Beurteilung
- Patienten mit Thrombozytopenie
- Haben Sie eine klinisch signifikante Lebererkrankung
- Bekannte andere Koagulopathie oder Thrombophilie
- Bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen das Prüfpräparat oder seine Hilfsstoffe
- innerhalb der letzten 12 Monate Chemikalien oder Drogen missbraucht haben
- Haben Sie eine Vorgeschichte von Unzuverlässigkeit oder Nichtkooperation
- Teilnahme oder Teilnahme an einer anderen Studie innerhalb der letzten 30 Tage, mit Ausnahme der BPL FX-Operationsstudie – Protokoll Ten03. In solchen Fällen sollten die Probanden ihren Studienbesuch entweder vor oder am Tag des Screening-Besuchs für diese Studie abgeschlossen haben
- Weibliche Probanden, die schwanger sind oder stillen
- Probanden, die zwischen dem Screening-Besuch und der erneuten PK-Beurteilung eine Abwesenheit von mehr als 4 Wochen vom Ort des Untersuchungszentrums planen
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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EXPERIMENTAL: Menschlicher Gerinnungsfaktor X
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Standarddosis 25 IE/kg, zu verabreichen beim Baseline-Besuch (erste PK-Beurteilung) und bei der wiederholten PK-Beurteilung.
Wird auch zur Behandlung einer Blutung oder zur Vorbeugung einer Blutung verabreicht.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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FX:C Inkrementelle Wiederherstellung
Zeitfenster: Zu Studienbeginn (während der ersten 60 Minuten nach der Einnahme) und 6 Monate nach Studienbeginn (während der ersten 60 Minuten nach der Einnahme)
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Die inkrementelle Erholung ist definiert als der Spitzenanstieg der Plasma-FX-Spiegel (I.E./dl), gemessen 15, 30 und 60 Minuten nach der Einnahme, dividiert durch die Dosis (I.E./kg). Der angegebene Wert ist der Mittelwert von 31 Ergebnissen: 16 für Baseline Visit + 15 für Repeat PK Assessment |
Zu Studienbeginn (während der ersten 60 Minuten nach der Einnahme) und 6 Monate nach Studienbeginn (während der ersten 60 Minuten nach der Einnahme)
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FX:C Halbwertszeit
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und 6 Monate nach Studienbeginn
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Der angegebene Wert ist der Mittelwert von 31 Ergebnissen: 16 für Baseline Visit + 15 für Repeat PK Assessment
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Zu Studienbeginn und 6 Monate nach Studienbeginn
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Amy Shapiro, Dr, Co-Medical Director, Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, 8402 Harcourt Road, Suite 420, Indianapolis, IN46260, USA
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Januar 2010
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
1. November 2013
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
1. November 2013
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
10. Juni 2009
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
29. Juni 2009
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
30. Juni 2009
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)
12. Dezember 2014
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
8. Dezember 2014
Zuletzt verifiziert
1. Dezember 2014
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- Ten01
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