Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar behandelingsfactor X bij mensen met een factor X-tekort

8 december 2014 bijgewerkt door: Bio Products Laboratory

Een open, multicentrische fase III-studie om de farmacokinetiek, veiligheid en werkzaamheid van BPL's hoogzuivere factor X bij de behandeling van ernstige en matige factor X-deficiëntie te onderzoeken.

Het hoofddoel van de studie is het beoordelen van de farmacokinetiek van FACTOR X na een enkelvoudige dosis van 25 IE/kg.

De secundaire doelstellingen van de studie zijn het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van FACTOR X bij de behandeling van bloedingsepisoden gedurende ten minste 6 maanden.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

16

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Bremen, Duitsland
        • Dr Gunter Auerswald
  • Kalkoen
      • Istanbul, Kalkoen
        • Istanbul University Cerrahpaşa School of Medicine
      • Istanbul, Kalkoen
        • Kanuni Sultan Suleyman Training and Research Hospital
      • Izmir, Kalkoen
        • Prof. Kavakli
      • Van, Kalkoen
        • Prof. Oner
    • Adana
      • Balcali, Adana, Kalkoen
        • Çukurova University Hospital
    • Istanbul
      • Goztepe, Istanbul, Kalkoen
        • Ministry of Health Istanbul Goztepe Training & Research Hospital
  • Spanje
      • Caceres, Spanje
        • Dr. Bermejo
      • Madrid, Spanje
        • Dr Maite Alvarez
  • Verenigd Koninkrijk
      • Leicester, Verenigd Koninkrijk
        • Dr. Sue Pavord
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Dr. Steve Austin
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94117
        • UCSF School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Dr. William Mitchell New York Blood Center, Weill Cornell Medical College

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven, of voor proefpersonen van 12-17 jaar, hebben schriftelijke toestemming gegeven en wiens ouder/voogd schriftelijke geïnformeerde toestemming heeft gegeven
  • Ten minste 12 jaar oud op het moment van schriftelijke geïnformeerde toestemming
  • Erfelijke ernstige of matige FX-deficiëntie hebben
  • Momenteel behandeld met Fresh Frozen Plasma FFP, Prothrombin Complex Concentrate PCC of factor IX/X concentraat
  • Moet in de afgelopen 12 maanden minimaal één spontane of menorragische bloeding hebben gehad waarvoor behandeling met FFP, PCC of factor IX/X-concentraat nodig was. Nieuw gediagnosticeerde proefpersonen die zich met een bloeding in het ziekenhuis presenteren, kunnen worden opgenomen
  • Moet ten minste 7 dagen, en idealiter 10-14 dagen, zijn geweest sinds een infusie van FFP, PCC of factor IX/X-concentraat bij het basisbezoek
  • Vrouwtjes in de vruchtbare leeftijd moeten een negatief resultaat hebben op een op HCG gebaseerde zwangerschapstest. Als ze seksueel actief zijn of worden, moeten ze voor de duur van het onderzoek anticonceptie toepassen door een methode van bewezen betrouwbaarheid te gebruiken

Uitsluitingscriteria:

  • Een geschiedenis hebben van ontwikkeling van remmers voor FX of een positief resultaat bij het screeningsbezoek
  • Bloeden bij de afspraak voor de PK-keuring
  • Onderwerpen die trombocytopenie hebben
  • Een klinisch significante leveraandoening hebben
  • Bekend met andere coagulopathie of trombofilie
  • Bekende of vermoede overgevoeligheid voor het onderzoeksgeneesmiddel of zijn hulpstoffen
  • Heeft in de afgelopen 12 maanden misbruik gemaakt van chemicaliën of drugs
  • Heb een geschiedenis van onbetrouwbaarheid of niet-medewerking
  • Deelnemen aan of hebben deelgenomen aan een ander onderzoek in de afgelopen 30 dagen, met uitzondering van BPL FX-chirurgieonderzoek - Protocol Ten03. In dergelijke gevallen zouden de proefpersonen hun Einde Studiebezoek moeten hebben afgerond vóór of op de dag van het Screeningsbezoek voor dit onderzoek
  • Vrouwelijke proefpersonen die zwanger zijn of borstvoeding geven
  • Proefpersonen plannen een afwezigheid van meer dan 4 weken van de locatie van de onderzoekslocatie, tussen het screeningbezoek en de herhaalde PK-beoordeling

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Menselijke stollingsfactor X
Biologisch: Menselijke stollingsfactor X
Standaarddosis 25 IE/kg toe te dienen bij het baselinebezoek (eerste PK-beoordeling) en bij de herhaalde PK-beoordeling. Ook toegediend om een ​​bloeding te behandelen of om een ​​bloeding te voorkomen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
FX:C incrementeel herstel
Tijdsspanne: Bij baseline (gedurende de eerste 60 minuten na de dosis) en 6 maanden na de baseline (gedurende de eerste 60 minuten na de dosis)

Incrementeel herstel wordt gedefinieerd als de piekstijging in plasma-FX-spiegels (IE/dL), zoals gemeten 15, 30 en 60 minuten na de dosis, gedeeld door de dosis (IE/kg).

De gegeven waarde is het gemiddelde van 31 resultaten: 16 voor basislijnbezoek + 15 voor herhaalde PK-beoordeling
Bij baseline (gedurende de eerste 60 minuten na de dosis) en 6 maanden na de baseline (gedurende de eerste 60 minuten na de dosis)
FX:C Halfwaardetijd
Tijdsspanne: Bij baseline en 6 maanden na baseline
De gegeven waarde is het gemiddelde van 31 resultaten: 16 voor basislijnbezoek + 15 voor herhaalde PK-beoordeling
Bij baseline en 6 maanden na baseline

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bio Products Laboratory

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Amy Shapiro, Dr, Co-Medical Director, Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, 8402 Harcourt Road, Suite 420, Indianapolis, IN46260, USA

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2010

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 november 2013

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 november 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 juni 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 juni 2009

Eerst geplaatst (SCHATTING)

30 juni 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

12 december 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 december 2014

Laatst geverifieerd

1 december 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Ten01

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Factor X-tekort

Klinische onderzoeken op Menselijke stollingsfactor X

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in El Salvador

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren