Uno studio che indaga sul trattamento del fattore X nelle persone con carenza di fattore X
8 dicembre 2014 aggiornato da: Bio Products Laboratory
Uno studio multicentrico aperto di fase III per indagare la farmacocinetica, la sicurezza e l'efficacia del fattore X ad alta purezza di BPL nel trattamento della carenza di fattore X grave e moderata.
L'obiettivo principale dello studio è valutare la farmacocinetica del FACTOR X dopo una singola dose di 25 UI/kg.
Gli obiettivi secondari dello studio sono valutare l'efficacia e la sicurezza del FATTORE X nel trattamento degli episodi emorragici per almeno 6 mesi.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
16
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Bremen, Germania
- Dr Gunter Auerswald
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Leicester, Regno Unito
- Dr. Sue Pavord
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London, Regno Unito
- Dr. Steve Austin
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Caceres, Spagna
- Dr. Bermejo
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Madrid, Spagna
- Dr Maite Alvarez
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California
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94117
- UCSF School of Medicine
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10065
- Dr. William Mitchell New York Blood Center, Weill Cornell Medical College
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Istanbul, Tacchino
- Istanbul University Cerrahpaşa School of Medicine
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Istanbul, Tacchino
- Kanuni Sultan Suleyman Training and Research Hospital
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Izmir, Tacchino
- Prof. Kavakli
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Van, Tacchino
- Prof. Oner
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Adana
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Balcali, Adana, Tacchino
- Çukurova University Hospital
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Istanbul
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Goztepe, Istanbul, Tacchino
- Ministry of Health Istanbul Goztepe Training & Research Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
12 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Consenso informato scritto dato, o per i soggetti di età compresa tra 12 e 17 anni, hanno dato il consenso scritto e il cui genitore/tutore ha dato il consenso informato scritto
- Almeno 12 anni di età alla data del consenso informato scritto
- Avere un deficit ereditario di FX grave o moderato
- Attualmente trattato con plasma fresco congelato FFP, concentrato di complesso protrombinico PCC o concentrato di fattore IX/X
- Deve avere almeno un sanguinamento spontaneo o menorragico negli ultimi 12 mesi che ha richiesto il trattamento di FFP, PCC o concentrato di fattore IX/X. Possono essere inclusi soggetti di nuova diagnosi che si presentano in ospedale con un'emorragia
- Deve aver trascorso almeno 7 giorni, e idealmente 10-14 giorni, da un'infusione di FFP, PCC o concentrato di fattore IX/X alla visita basale
- Le donne in età fertile devono avere un risultato negativo su un test di gravidanza basato su HCG. Se sono o diventano sessualmente attivi, devono praticare la contraccezione utilizzando un metodo di comprovata affidabilità per la durata dello studio
Criteri di esclusione:
- Avere una storia di sviluppo di inibitori per FX o un risultato positivo alla visita di screening
- Sanguinamento all'appuntamento per la valutazione PK
- Soggetti che hanno trombocitopenia
- Avere una malattia epatica clinicamente significativa
- Noto per avere altre coagulopatie o trombofilia
- Avere ipersensibilità nota o sospetta al medicinale sperimentale o ai suoi eccipienti
- Aver abusato di sostanze chimiche o droghe negli ultimi 12 mesi
- Avere una storia di inaffidabilità o non collaborazione
- Partecipare o aver preso parte a un altro studio negli ultimi 30 giorni, ad eccezione dello studio di chirurgia BPL FX - Protocollo Ten03. In tali casi, i soggetti dovrebbero aver completato la loro visita di fine studio prima o il giorno della visita di screening per questo studio
- Soggetti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento
- Soggetti che pianificano un'assenza superiore a 4 settimane dalla località del sito sperimentale, tra la visita di screening e la valutazione farmacocinetica ripetuta
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: FATTORE X della coagulazione umana
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Dose standard 25 UI/kg da somministrare alla visita basale (1a valutazione farmacocinetica) e alla valutazione farmacocinetica ripetuta.
Somministrato anche per trattare un'emorragia o per prevenire un'emorragia.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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FX:C Recupero incrementale
Lasso di tempo: Al basale (durante i primi 60 minuti post-dose) e a 6 mesi post-basale (durante i primi 60 minuti post-dose)
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Il recupero incrementale è definito come l'aumento di picco dei livelli plasmatici di FX (UI/dL), misurato a 15, 30 e 60 minuti dopo la somministrazione, diviso per la dose (UI/kg). Il valore fornito è la media di 31 risultati: 16 per la visita al basale + 15 per la valutazione PK ripetuta |
Al basale (durante i primi 60 minuti post-dose) e a 6 mesi post-basale (durante i primi 60 minuti post-dose)
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FX:C Emivita
Lasso di tempo: Al basale e 6 mesi dopo il basale
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Il valore fornito è la media di 31 risultati: 16 per la visita al basale + 15 per la valutazione PK ripetuta
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Al basale e 6 mesi dopo il basale
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Amy Shapiro, Dr, Co-Medical Director, Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, 8402 Harcourt Road, Suite 420, Indianapolis, IN46260, USA
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 gennaio 2010
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 novembre 2013
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 novembre 2013
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 giugno 2009
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
29 giugno 2009
Primo Inserito (STIMA)
30 giugno 2009
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
12 dicembre 2014
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
8 dicembre 2014
Ultimo verificato
1 dicembre 2014
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- Ten01
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