肺動脈性肺高血圧症（PAH）におけるACT-293987（NS-304）の研究
安全性、忍容性、薬物動態および予備的有効性を評価するための、多施設、多国籍、非盲検、単回投与急性血行動態研究、その後の多施設、多国籍、無作為化、二重盲検、並行群間、プラセボ対照試験 ( 18歳以上の被験者の肺動脈性肺高血圧症の治療におけるACT-293987（NS-304）の概念実証）
調査の概要
詳細な説明
これは、多施設、多国籍、非盲検、単回投与の急性血行動態研究であり、その後に無作為化、二重盲検、並行群、プラセボ対照研究が続きます。 適格な被験者はスクリーニングを受け、続いて二重盲検試験の治療群に無作為に割り付けられ、続いてACT-293987（NS-304）を用いた非盲検の単回投与急性血行動態試験に直ちに登録され、21週間被験者がACT-293987（NS-304）またはプラセボのいずれかを1日2回（b.i.d.）受ける二重盲検治療。 二重盲検試験を完了した被験者は、被験者が希望し、治験責任医師が適切と判断した場合、オープン延長試験に参加し、ACT-293987 (NS-304) (別のプロトコル) の投与を受けることができます。
被験者の第 17 週のデータが修正されると、被験者ごとに盲検解除が行われます。
ACT-293987 (NS-304) とプラセボの 2 つの治療群 (ACT-293987 (NS-304) の被験者 33 人、プラセボの被験者 11 人) に、約 44 人の被験者を 3:1 の比率で無作為化します。
被験者は、スクリーニング後に研究に無作為に割り付けられます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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London、イギリス、W12 0HS
- Hammersmith Hospital
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Bologna、イタリア、40138
- Hospital Sant'Orsola Malpighi, Cardiology's Department
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Vienna、オーストリア、1090
- Medizinische Universitat Wien, Universitatsklinik fur Innere Medizin II, Kardiologie
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Hanover、ドイツ、30625
- Department of Respiratory Medicine, Hannover Medical School
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Budapest、ハンガリー、H-1125
- Semmelweis University, Clinic of Pulmonology
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Paris、フランス
- Hopital Antoine Beclere, Pneumologie
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Leuven、ベルギー、3000
- Gasthuisberg University Hospital, Pneumology
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Warsaw、ポーランド、01-138
- Instytut Gruzilcy i Chorob Pluc, Klinika Chorob Wewnetrznych Klatki Piersiowej
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- -抗凝固剤、カルシウムチャネル遮断薬、利尿薬、強心配糖体、酸素補給、エンドセリン受容体拮抗薬、および/またはホスホジエステラーゼ阻害薬による治療にもかかわらず、症候性PAHを有する18歳以上の男性および女性被験者。 エンドセリン受容体拮抗薬およびホスホジエステラーゼ阻害薬は、スクリーニング前に 12 週間以上安定した用量で使用されている必要があります。
- -特発性PAH、家族性肺動脈性高血圧症、およびコラーゲン血管疾患に関連するPAH、修正された先天性ビタミン（少なくとも5年前に外科的に修復された肺シャントへの先天性全身性）またはアノレキシゲンの使用を伴う被験者。
標準的な基準に従って確立されたPAHの診断：
- -安静時の平均肺動脈圧> 25 mmHg。
- PVR > 240 ダイン s/cm5。
- -肺毛細血管楔入圧または左心室拡張終期圧 < 15 mmHg。
- PVR > 400 ダイン s/cm5。
150 ～ 500 m (両端を含む) の 2 つの 6MWT で、PAH の他の処理にもかかわらず、2 つのテスト間の 6MWT の変動が ± 15% 以内。
- 2 つの 6MWT 値が必要です。 6MWT がスクリーニング訪問の 6 週間以内に以前に実施されている場合は、被験者が別の治験薬を服用しているか、以前のテスト時に特定のトレーニングおよび運動プログラムに参加していた場合を除き、適格性の確認のためにスクリーニングで 6MWT を 1 回だけ実施する必要があります。
- -日光浴、長時間の日光浴、およびソラリウムの使用を控え、適切な予防措置（防護服、日焼け止め、サングラス）を使用して日光への皮膚と目の露出を制限することができ、喜んでできる被験者 最初の投与から治験薬中止後14日まで.
除外基準:
被験者は、次のいずれかの理由で研究に登録されません。
- -過去3か月以内に臨床的に不安定な右心不全の被験者（NYHAクラスIV）。
- -スクリーニング前の3か月以内にエポプロステノールによる長期治療を受けた、または受ける予定の被験者。
- -低血圧の被験者（全身収縮期血圧<85 mmHg）。
- -門脈圧亢進症、ヒト免疫不全ウイルス感染症、または未修復の先天性全身性肺シャントに関連するPAHを有する被験者。
- -血栓塞栓性疾患を示す換気灌流肺スキャンまたは肺血管造影のある被験者。
- -重大な閉塞性（1秒あたりの強制呼気量[FEV1] /強制肺活量[FVC] <予測70％）または拘束性（総肺容量<予測70％）の被験者 肺疾患。
- 膠原病では、重大な間質性疾患（FVC < 70% 予測）を有する被験者。
- -左心疾患の証拠がある被験者。
- -中等度または重度の肝障害のある被験者（Child-Pugh BおよびC）。
- -臨床的に重大な慢性腎不全の被験者（推定クレアチニンクリアランス<30 mL /分、または血清クレアチニン> 2.5 mg / dL）。
- -スクリーニング前の30日以内に治験薬を受け取っている、または受け取っている被験者。
- -歩行を制限する筋骨格障害のある被験者。
- -授乳中、妊娠中、または研究中に妊娠する予定の女性、およびインプラント、注射剤、併用経口避妊薬などの非常に効果的な避妊方法（年間1％未満の失敗率）を使用していない女性子宮内器具、性的禁欲または精管切除されたパートナー。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ACT-293987 (NS-304) と一致するプラセボ
被験者は、スクリーニング後に研究に無作為に割り付けられます。 次に、各被験者は、0日目にACT-293987（NS-304）を1回経口投与した後、右心カテーテル法による急性血行動態研究を受けます。目的は、右心血行動態パラメーター（PVR、計算された SVR および PVR/SVR) は、NS-304 の単回経口投与後に右心カテーテル検査によって測定され、NS-304 の単回経口投与の安全性と忍容性を評価します。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ACT-293987の単回経口投与後の血行動態パラメーターの評価。
時間枠：17週間
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17週間
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プラセボと比較した 17 週目の PVR のベースラインからの変化を測定することによる、PAH を有する被験者における ACT-293987 の有効性の概念実証評価。
時間枠：17週間
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17週間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ACT-293987 の単回経口投与の安全性と忍容性。
時間枠：17週間
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17週間
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ACT-293987 の 6 分間歩行テスト (6MWT)、PAH の悪化を伴う被験者の割合、PVR 以外の血行動態パラメータに関する予備的な有効性の評価
時間枠：17週間
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17週間
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協力者と研究者
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出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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