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Studie zu ACT-293987 (NS-304) bei pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH)

11. September 2025 aktualisiert von: Actelion

Eine multizentrische, multinationale, offene, akute hämodynamische Einzeldosisstudie, gefolgt von einer multizentrischen, multinationalen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und vorläufigen Wirksamkeit ( Proof-of-Concept) von ACT-293987 (NS-304) bei der Behandlung von pulmonaler arterieller Hypertonie bei Personen ab 18 Jahren

Dies ist eine multizentrische, multinationale, unverblindete akute hämodynamische Studie mit Einzeldosis, gefolgt von einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Parallelgruppenstudie. Geeignete Probanden werden einer unverblindeten akuten hämodynamischen Einzeldosisstudie mit ACT-293987 (NS-304) und einer 21-wöchigen doppelblinden Behandlung unterzogen, in der die Probanden entweder ACT-293987 (NS-304) oder Placebo b.i.d. erhalten. Probanden, die die doppelblinde Studie abgeschlossen haben, können an der offenen Verlängerungsstudie teilnehmen (separates Protokoll) und erhalten die Verabreichung von ACT-293987 (NS-304), wenn der Proband dies wünscht und der Prüfarzt dies für angemessen hält.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, multinationale, unverblindete akute hämodynamische Studie mit Einzeldosis, gefolgt von einer randomisierten, doppelblinden, Placebo-kontrollierten Parallelgruppenstudie. Geeignete Probanden werden einem Screening unterzogen, gefolgt von einer randomisierten Zuweisung zu einer Behandlungsgruppe für die Doppelblindstudie, gefolgt von einer sofortigen Aufnahme in eine unverblindete akute hämodynamische Einzeldosisstudie mit ACT-293987 (NS-304) und 21 Wochen doppelblinde Behandlung, während der die Probanden entweder ACT-293987 (NS-304) oder Placebo zweimal täglich (b.i.d.) erhalten. Probanden, die die doppelblinde Studie abgeschlossen haben, können an der offenen Verlängerungsstudie teilnehmen und erhalten die Verabreichung von ACT-293987 (NS-304) (separates Protokoll), wenn der Proband dies wünscht und der Prüfarzt dies für angemessen hält.

Die Entblindung erfolgt von Patient zu Patient, wenn die Daten der Woche 17 für den Patienten festgelegt wurden.

Ungefähr 44 Probanden sollen in einem Verhältnis von 3:1 auf die beiden Behandlungsgruppen ACT-293987 (NS-304) und Placebo randomisiert werden (33 Probanden auf ACT-293987 (NS-304) und 11 Probanden auf Placebo).

Die Probanden werden nach dem Screening für die Studie randomisiert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

43

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Gasthuisberg University Hospital, Pneumology
  • Deutschland
      • Hanover, Deutschland, 30625
        • Department of Respiratory Medicine, Hannover Medical School
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • Hopital Antoine Beclere, Pneumologie
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Hospital Sant'Orsola Malpighi, Cardiology's Department
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 01-138
        • Instytut Gruzilcy i Chorob Pluc, Klinika Chorob Wewnetrznych Klatki Piersiowej
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1125
        • Semmelweis University, Clinic of Pulmonology
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital
  • Österreich
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Medizinische Universitat Wien, Universitatsklinik fur Innere Medizin II, Kardiologie

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche und weibliche Probanden ab 18 Jahren mit symptomatischer PAH trotz Behandlung mit Antikoagulanzien, Kalziumkanalblockern, Diuretika, Herzglykosiden, zusätzlichem Sauerstoff, Endothelin-Rezeptor-Antagonisten und/oder Phosphodiesterase-Inhibitoren. Endothelin-Rezeptor-Antagonisten und Phosphodiesterase-Inhibitoren müssen vor dem Screening in einer stabilen Dosis für mehr als 12 Wochen verwendet worden sein.
  2. Patienten mit idiopathischer PAH, familiärer pulmonaler arterieller Hypertonie und PAH in Verbindung mit Kollagenosen, korrigiertem angeborenem Vitium (angeborene systemische pulmonale Shunts, die vor mindestens fünf Jahren chirurgisch repariert wurden) oder Anwendung von Anorexigen.

  3. Diagnose von PAH nach den Standardkriterien gestellt:

    1. Mittlerer pulmonalarterieller Ruhedruck > 25 mmHg.
    2. PVR > 240 dyn s/cm5.
    3. Pulmonalkapillarkeildruck oder linksventrikulärer enddiastolischer Druck < 15 mmHg.
  4. PVR > 400 dyn s/cm5.

  5. Zwei 6MGTs zwischen 150 und 500 m (einschließlich) mit einer Schwankung der 6MGTs innerhalb von ± 15 % zwischen den beiden Tests trotz anderer Behandlungen für PAH.

    - Es werden zwei 6MWT-Werte benötigt. Beim Screening zur Bestätigung der Eignung sollte nur ein 6MWT durchgeführt werden, wenn zuvor innerhalb von sechs Wochen nach dem Screening-Besuch ein 6MWT durchgeführt wurde, es sei denn, der Proband nahm zum Zeitpunkt des vorherigen Tests ein anderes Prüfpräparat ein oder nahm an einem bestimmten Trainings- und Trainingsprogramm teil.

  6. Probanden, die in der Lage und bereit sind, von der ersten Dosis bis 14 Tage nach dem Absetzen des Studienmedikaments auf Sonnenbaden, längere Sonneneinstrahlung und Solariumnutzung zu verzichten und die Exposition von Haut und Augen gegenüber Sonnenlicht durch geeignete Vorsichtsmaßnahmen (Schutzkleidung, Sonnencreme und Sonnenbrille) zu begrenzen .

Ausschlusskriterien:

Die Probanden werden aus einem der folgenden Gründe nicht in die Studie aufgenommen:

  1. Patienten mit klinisch instabiler Rechtsherzinsuffizienz innerhalb der letzten drei Monate (NYHA-Klasse IV).
  2. Patienten, die innerhalb von drei Monaten vor dem Screening eine Langzeitbehandlung mit Epoprostenol erhalten haben oder für die eine geplant war.
  3. Patienten mit Hypotonie (systemischer systolischer Blutdruck < 85 mmHg).
  4. Patienten mit PAH im Zusammenhang mit portaler Hypertonie, Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus oder nicht reparierten kongenitalen systemischen pulmonalen Shunts.
  5. Patienten mit Beatmungs-Perfusions-Lungenscan oder Lungenangiographie, die auf eine thromboembolische Erkrankung hinweisen.
  6. Patienten mit signifikanter obstruktiver (forciertes Exspirationsvolumen in einer Sekunde [FEV1]/forcierte Vitalkapazität [FVC] < 70 % des Sollwerts) oder restriktiver (gesamte Lungenkapazität < 70 % des Sollwerts) Lungenerkrankung.
  7. Bei kollagenen Gefäßerkrankungen, Patienten mit signifikanter interstitieller Erkrankung (FVC < 70 % vorhergesagt).
  8. Patienten mit Anzeichen einer linksseitigen Herzerkrankung.
  9. Patienten mit mäßiger oder schwerer Leberfunktionsstörung (Child-Pugh B und C).
  10. Patienten mit klinisch signifikanter chronischer Niereninsuffizienz (geschätzte Kreatinin-Clearance < 30 ml/Minute oder Serum-Kreatinin > 2,5 mg/dl).
  11. Probanden, die innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening Prüfpräparate erhalten oder erhalten haben.
  12. Personen mit Erkrankungen des Bewegungsapparates, die die Gehfähigkeit einschränken.
  13. Frauen, die stillen, schwanger sind oder planen, während der Studie schwanger zu werden, und Frauen, die keine hochwirksame Methode zur Empfängnisverhütung anwenden (Versagensrate weniger als 1 % pro Jahr), wie Implantate, Injektionen, kombinierte orale Kontrazeptiva, einige Intrauterinpessaren, sexuelle Abstinenz oder Vasektomie des Partners.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ACT-293987 (NS-304) und passendes Placebo

Die Probanden werden nach dem Screening für die Studie randomisiert.

Jeder Proband wird dann nach einer einzelnen oralen Verabreichung von ACT-293987 (NS-304) am Tag 0 einer akuten hämodynamischen Studie mit Rechtsherzkatheterisierung unterzogen. Ziel ist es, Daten über die Arzneimittelwirkung auf die hämodynamischen Parameter des rechten Herzens (PVR, berechneter SVR und PVR/SVR), gemessen durch Rechtsherzkatheterisierung nach Verabreichung einer oralen Einzeldosis von NS-304, und um die Sicherheit und Verträglichkeit einer oralen Einzeldosis von NS-304 zu beurteilen.
Gerät: ACT-293987 (NS-304)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewertung der hämodynamischen Parameter nach oraler Einzeldosis von ACT-293987.
Zeitfenster: 17 Wochen
17 Wochen
Proof-of-Concept-Bewertung der Wirksamkeit von ACT-293987 bei Patienten mit PAH durch Messung der Veränderung des PVR gegenüber dem Ausgangswert in Woche 17 im Vergleich zu Placebo.
Zeitfenster: 17 Wochen
17 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit einer oralen Einzeldosis von ACT-293987.
Zeitfenster: 17 Wochen
17 Wochen
Bewertungen der vorläufigen Wirksamkeit von ACT-293987 in Bezug auf den 6-Minuten-Gehtest (6MWT), den Anteil der Probanden mit Verschlimmerung von PAH, andere hämodynamische Parameter als PVR
Zeitfenster: 17 Wochen
17 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Actelion

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. April 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2009

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2009

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Oktober 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Oktober 2009

Zuerst gepostet (Geschätzt)

12. Oktober 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

12. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NS-304/-02

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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