폐동맥고혈압(PAH)에서의 ACT-293987(NS-304) 연구

포함 기준:

1. 항응고제, 칼슘 채널 차단제, 이뇨제, 강심 배당체, 산소 보충, 엔도텔린-수용체 길항제 및/또는 포스포다이에스테라제 억제제로 치료했음에도 불구하고 증상이 있는 PAH가 있는 18세 이상의 남녀 피험자. 엔도텔린 수용체 길항제 및 포스포디에스테라제 억제제는 스크리닝 전 12주 이상 동안 안정적인 용량으로 사용되어야 합니다.
2. 특발성 PAH, 가족성 폐동맥 고혈압 및 교원성 혈관 질환과 관련된 PAH, 교정된 선천성 유리막(적어도 5년 전에 외과적으로 수리된 선천성 전신-폐 션트) 또는 식욕 부진 사용을 가진 피험자.

3. 표준 기준에 따라 설정된 PAH 진단:

   1. 휴식 평균 폐동맥압 > 25 mmHg.
   2. PVR > 240 dynes s/cm5.
   3. 폐모세혈관 쐐기압 또는 좌심실 확장기말압 < 15 mmHg.
4. PVR > 400 dynes s/cm5.

5. PAH에 대한 다른 처리에도 불구하고 두 테스트 사이에 ±15% 이내의 6MWT 변동이 있는 150~500m(포함) 사이의 2개의 6MWT.

   - 두 개의 6MWT 값이 필요합니다. 6MWT가 스크리닝 방문 6주 이내에 이전에 수행된 적이 있는 경우, 대상자가 이전 테스트 시점에 다른 연구 약물을 복용하거나 특정 훈련 및 운동 프로그램에 참여하지 않는 한 적격성 확인을 위한 스크리닝에서 6MWT 하나만 수행해야 합니다.

6. 첫 번째 용량부터 연구 약물 중단 후 14일까지 적절한 예방 조치(보호복, 자외선 차단제 및 선글라스)를 사용하여 일광욕, 장기간의 태양 노출 및 일광욕실 사용을 자제하고 햇빛에 대한 피부와 눈의 노출을 제한할 수 있고 의지가 있는 피험자 .

제외 기준:

피험자는 다음과 같은 이유로 연구에 입력되지 않습니다.

1. 지난 3개월 이내에 임상적으로 불안정한 우심부전이 있는 피험자(NYHA Class IV).
2. 스크리닝 전 3개월 이내에 에포프로스테놀로 장기 치료를 받았거나 받을 예정인 피험자.
3. 저혈압 피험자(전신 수축기 혈압 < 85 mmHg).
4. 문맥압항진증, 인간 면역결핍 바이러스 감염 또는 복구되지 않은 선천성 전신-폐 션트와 관련된 PAH가 있는 피험자.
5. 혈전 색전증을 나타내는 환기-관류 폐 스캔 또는 폐 혈관 조영술이 있는 피험자.
6. 상당한 폐쇄성(1초간 강제 호기량[FEV1]/강제 폐활량[FVC] < 70% 예측) 또는 제한성(예상 총 폐활량 < 70%) 폐 질환이 있는 피험자.
7. 콜라겐 혈관 질환에서 유의한 간질 질환(FVC < 70% 예측)이 있는 피험자.
8. 좌심장병의 증거가 있는 피험자.
9. 중등도 또는 중증 간 장애가 있는 피험자(Child-Pugh B 및 C).
10. 임상적으로 유의미한 만성 신부전이 있는 피험자(추정 크레아티닌 청소율 < 30mL/분 또는 혈청 크레아티닌 > 2.5mg/dL).
11. 스크리닝 전 30일 이내에 연구용 약물을 받고 있거나 받고 있는 피험자.
12. 보행을 제한하는 근골격 장애가 있는 피험자.
13. 수유 중이거나 임신 중이거나 연구 기간 동안 임신할 계획이 있는 여성 및 임플란트, 주사제, 복합 경구 피임약, 일부 자궁 내 장치, 성적 금욕 또는 정관 수술 파트너.