Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ACT-293987 (NS-304) u plicní arteriální hypertenze (PAH)

11. září 2025 aktualizováno: Actelion

Multicentrická, nadnárodní, otevřená, jednodávková akutní hemodynamická studie, po níž následuje multicentrická, nadnárodní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a předběžné účinnosti ( Proof-of-concept) ACT-293987 (NS-304) v léčbě plicní arteriální hypertenze u subjektů ve věku 18 let a více

Jedná se o multicentrickou, nadnárodní, otevřenou, jednodávkovou akutní hemodynamickou studii, po níž následuje randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami. Vhodní jedinci podstoupí otevřenou, jednorázovou akutní hemodynamickou studii s ACT-293987 (NS-304) a 21 týdnů dvojitě zaslepené léčby, během které budou jedinci dostávat buď ACT-293987 (NS-304) nebo placebo b.i.d. Subjekty, které dokončily dvojitě zaslepenou studii, mohou vstoupit do otevřené rozšířené studie (samostatný protokol) a obdržet podání ACT-293987 (NS-304), pokud si to subjekt přeje a zkoušející to považuje za vhodné.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou, nadnárodní, otevřenou, jednodávkovou akutní hemodynamickou studii, po níž následuje randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami. Vhodní jedinci podstoupí screening následovaný randomizovaným rozdělením do léčebné skupiny pro dvojitě zaslepenou studii, následovanou okamžitým zařazením do otevřené, jednodávkové akutní hemodynamické studie s ACT-293987 (NS-304) a 21 týdnů dvojitě zaslepenou léčbu, během které budou subjekty dostávat buď ACT-293987 (NS-304) nebo placebo dvakrát denně (b.i.d.). Subjekty, které dokončily dvojitě zaslepenou studii, mohou vstoupit do otevřené rozšířené studie a obdržet podání ACT-293987 (NS-304) (samostatný protokol), pokud si to subjekt přeje a zkoušející to považuje za vhodné.

K odslepení dojde u jednotlivých subjektů, jakmile budou pro daný subjekt opraveny údaje ze 17. týdne.

Přibližně 44 subjektů má být randomizováno v poměru 3:1 do dvou léčebných skupin, ACT-293987 (NS-304) a placeba (33 subjektů do ACT-293987 (NS-304) a 11 subjektů do placeba).

Subjekty budou randomizovány do studie po screeningu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

43

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Gasthuisberg University Hospital, Pneumology
  • Francie
      • Paris, Francie
        • Hopital Antoine Beclere, Pneumologie
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40138
        • Hospital Sant'Orsola Malpighi, Cardiology's Department
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, H-1125
        • Semmelweis University, Clinic of Pulmonology
  • Německo
      • Hanover, Německo, 30625
        • Department of Respiratory Medicine, Hannover Medical School
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 01-138
        • Instytut Gruzilcy i Chorob Pluc, Klinika Chorob Wewnetrznych Klatki Piersiowej
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Medizinische Universitat Wien, Universitatsklinik fur Innere Medizin II, Kardiologie
  • Spojené království
      • London, Spojené království, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži a ženy ve věku 18 let nebo starší se symptomatickou PAH navzdory léčbě antikoagulancii, blokátory kalciového kanálu, diuretiky, srdečními glykosidy, doplňkovým kyslíkem, antagonisty endotelinových receptorů a/nebo inhibitory fosfodiesterázy. Antagonisté endotelinového receptoru a inhibitory fosfodiesterázy musí být používány ve stabilní dávce déle než 12 týdnů před screeningem.
  2. Subjekty s idiopatickou PAH, familiární plicní arteriální hypertenzí a PAH spojenou s kolagenovým vaskulárním onemocněním, korigovaným kongenitálním vitiem (vrozené systémové až plicní zkraty chirurgicky opravené alespoň před pěti lety) nebo užíváním anorexigenu.

  3. Diagnóza PAH stanovená podle standardních kritérií:

    1. Klidový průměrný plicní arteriální tlak > 25 mmHg.
    2. PVR > 240 dynů s/cm5.
    3. Plicní kapilární tlak v zaklínění nebo koncový diastolický tlak levé komory < 15 mmHg.
  4. PVR > 400 dynů s/cm5.

  5. Dva 6MWT mezi 150 a 500 m (včetně) s odchylkou 6MWT v rámci ± 15 % mezi dvěma testy navzdory jiné léčbě PAH.

    - Jsou zapotřebí dvě hodnoty 6MWT. Při screeningu pro potvrzení způsobilosti by měl být proveden pouze jeden 6MWT, pokud byl 6MWT dříve proveden do šesti týdnů od screeningové návštěvy, pokud subjekt v době předchozího testu neužíval jiný zkoumaný lék nebo se neúčastnil specifického tréninkového a cvičebního programu.

  6. Subjekty, které jsou schopné a ochotné zdržet se opalování, dlouhodobého pobytu na slunci a používání solária a omezit vystavení kůže a očí slunečnímu záření pomocí vhodných opatření (ochranný oděv, opalovací krém a sluneční brýle) od první dávky až do 14 dnů po vysazení studovaného léku .

Kritéria vyloučení:

Subjekty nebudou zařazeny do studie z některého z následujících důvodů:

  1. Subjekty s klinicky nestabilním pravostranným srdečním selháním během posledních tří měsíců (třída IV NYHA).
  2. Jedinci, kteří dostávali nebo u kterých byla plánována dlouhodobá léčba epoprostenolem během tří měsíců před screeningem.
  3. Osoby s hypotenzí (systémový systolický krevní tlak < 85 mmHg).
  4. Subjekty s PAH spojenou s portální hypertenzí, infekcí virem lidské imunodeficience nebo neopravenými vrozenými systémovými až plicními zkraty.
  5. Subjekty s ventilačně-perfuzním plicním skenem nebo plicní angiografií svědčící pro tromboembolické onemocnění.
  6. Subjekty se signifikantně obstrukčním (silný výdechový objem za jednu sekundu [FEV1]/usilovaná vitální kapacita [FVC] < 70 % předpokládané hodnoty) nebo restriktivním (celková kapacita plic < 70 % předpokládané hodnoty) plicním onemocněním.
  7. Při kolagenových vaskulárních onemocněních, subjekty s významným intersticiálním onemocněním (FVC < 70 % předpokládané).
  8. Subjekty s prokázanou levostrannou srdeční chorobou.
  9. Jedinci se středně těžkou nebo těžkou poruchou funkce jater (Child-Pugh B a C).
  10. Subjekty s klinicky významnou chronickou renální insuficiencí (odhadovaná clearance kreatininu < 30 ml/min nebo sérový kreatinin > 2,5 mg/dl).
  11. Subjekty, které dostávají nebo dostávaly jakékoli hodnocené léky během 30 dnů před screeningem.
  12. Osoby s poruchou pohybového aparátu omezující chůzi.
  13. Ženy, které kojí, těhotné nebo plánují otěhotnět během studie, a ženy, které nepoužívají vysoce účinnou metodu antikoncepce (míra selhání méně než 1 % ročně), jako jsou implantáty, injekční přípravky, kombinovaná perorální antikoncepce, některé nitroděložní tělíska, sexuální abstinence nebo vazektomie partnera.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ACT-293987 (NS-304) a odpovídající placebo

Subjekty budou randomizovány do studie po screeningu.

Každý subjekt poté podstoupí akutní hemodynamickou studii s katetrizací pravého srdce po jednorázovém perorálním podání ACT-293987 (NS-304) v den 0. Cílem je shromáždit data o účinku léku na hemodynamické parametry pravého srdce (PVR, vypočítané SVR a PVR/SVR) měřené katetrizací pravého srdce po podání jedné perorální dávky NS-304 a pro posouzení bezpečnosti a snášenlivosti jednotlivé perorální dávky NS-304.
Přístroj: ACT-293987 (NS-304)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Hodnocení hemodynamických parametrů po jednorázové perorální dávce ACT-293987.
Časové okno: 17 týdnů
17 týdnů
Hodnocení důkazu koncepce účinnosti ACT-293987 u subjektů s PAH měřením změny PVR od výchozí hodnoty v týdnu 17 ve srovnání s placebem.
Časové okno: 17 týdnů
17 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost jednotlivé perorální dávky ACT-293987.
Časové okno: 17 týdnů
17 týdnů
Hodnocení předběžné účinnosti ACT-293987, pokud jde o test 6minutové chůze (6MWT), podíl subjektů se zhoršením PAH, hemodynamické parametry jiné než PVR
Časové okno: 17 týdnů
17 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Actelion

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. dubna 2008

Primární dokončení (Aktuální)

30. června 2009

Dokončení studie (Aktuální)

30. června 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. října 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. října 2009

První zveřejněno (Odhadovaný)

12. října 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

12. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NS-304/-02

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit