Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af ACT-293987 (NS-304) i pulmonal arteriel hypertension (PAH)

11. september 2025 opdateret af: Actelion

Et multicenter, multinationalt, åbent, enkeltdosis akut hæmodynamisk studie efterfulgt af multicenter, multinationalt, randomiseret, dobbeltblindt, parallelgruppe, placebokontrolleret undersøgelse for at vurdere sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og foreløbig effektivitet ( Proof-of-concept) af ACT-293987 (NS-304) i behandling af pulmonal arteriel hypertension hos forsøgspersoner i alderen 18 år og derover

Dette er et multicenter, multinationalt, åbent, enkeltdosis akut hæmodynamisk studie efterfulgt af randomiseret, dobbeltblindet, parallelgruppe, placebokontrolleret undersøgelse. Kvalificerede forsøgspersoner vil gennemgå et åbent, enkeltdosis akut hæmodynamisk studie med ACT-293987(NS-304) og 21 ugers dobbeltblind behandling, hvor forsøgspersoner vil modtage enten ACT-293987 (NS-304) eller placebo b.i.d. Forsøgspersoner, der har gennemført den dobbeltblindede undersøgelse, kan gå ind i det åbne forlængelsesstudie (særskilt protokol) og modtage administration af ACT-293987 (NS-304), hvis forsøgspersonen ønsker det, og investigator finder det passende.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, multinationalt, åbent, enkeltdosis akut hæmodynamisk studie efterfulgt af et randomiseret, dobbeltblindt, parallelgruppe, placebokontrolleret studie. Kvalificerede forsøgspersoner vil gennemgå screening efterfulgt af randomiseret tildeling til behandlingsgruppe for det dobbeltblindede studie, efterfulgt af øjeblikkelig optagelse i et åbent, enkeltdosis akut hæmodynamisk studie med ACT-293987 (NS-304) og 21 ugers dobbeltblind behandling, hvor forsøgspersoner vil modtage enten ACT-293987 (NS-304) eller placebo to gange dagligt (b.i.d.). Forsøgspersoner, der har gennemført det dobbeltblindede studie, kan gå ind i det åbne forlængelsesstudie og modtage administration af ACT-293987 (NS-304) (særskilt protokol), hvis forsøgspersonen ønsker det, og investigator finder det passende.

Afblindning vil ske på et emne-for-emne-basis, når uge 17-data for emnet er blevet fastsat.

Ca. 44 forsøgspersoner skal randomiseres i forholdet 3:1 til de to behandlingsgrupper, ACT-293987 (NS-304) og placebo (33 forsøgspersoner til ACT-293987 (NS-304) og 11 forsøgspersoner til placebo).

Forsøgspersoner vil blive randomiseret til undersøgelsen efter screening.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

43

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Gasthuisberg University Hospital, Pneumology
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Antoine Beclere, Pneumologie
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Hospital Sant'Orsola Malpighi, Cardiology's Department
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 01-138
        • Instytut Gruzilcy i Chorob Pluc, Klinika Chorob Wewnetrznych Klatki Piersiowej
  • Tyskland
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Department of Respiratory Medicine, Hannover Medical School
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1125
        • Semmelweis University, Clinic of Pulmonology
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Medizinische Universitat Wien, Universitatsklinik fur Innere Medizin II, Kardiologie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige forsøgspersoner 18 år eller ældre med symptomatisk PAH trods behandling med antikoagulantia, calciumkanalblokkere, diuretika, hjerteglykosider, supplerende oxygen, endotelinreceptorantagonister og/eller fosfodiesterasehæmmere. Endotelinreceptorantagonister og phosphodiesterasehæmmere skal have været brugt i en stabil dosis i mere end 12 uger før screening.
  2. Personer med idiopatisk PAH, familiær pulmonal arteriel hypertension og PAH forbundet med kollagen vaskulær sygdom, korrigeret medfødt vitium (medfødte systemiske til pulmonale shunts kirurgisk repareret mindst fem år før) eller brug af anorexigen.

  3. Diagnose af PAH fastsat i henhold til standardkriterierne:

    1. Hvilegennemsnitligt pulmonalt arterielt tryk > 25 mmHg.
    2. PVR > 240 dyn s/cm5.
    3. Pulmonært kapillært kiletryk eller venstre ventrikel-endediastolisk tryk < 15 mmHg.
  4. PVR > 400 dyn s/cm5.

  5. To 6MWT'er mellem 150 og 500 m (inklusive) med variationen i 6MWT inden for ± 15% mellem de to tests på trods af andre behandlinger for PAH.

    - To 6MWT-værdier er nødvendige. Kun én 6MWT bør udføres ved screening for bekræftelse af egnethed, hvis 6MWT tidligere er blevet udført inden for seks uger efter screeningsbesøget, medmindre forsøgspersonen tog et andet forsøgslægemiddel eller deltog i et specifikt trænings- og træningsprogram på tidspunktet for den forrige test.

  6. Forsøgspersoner, der er i stand til og villige til at afstå fra solbadning, langvarig soleksponering og brug af solarium, og til at begrænse hud- og øjeeksponering for sollys ved brug af passende forholdsregler (beskyttende beklædning, solcreme og solbriller) fra den første dosis til 14 dage efter seponering af undersøgelseslægemidlet. .

Ekskluderingskriterier:

Emner vil ikke blive optaget i undersøgelsen af ​​nogen af ​​følgende årsager:

  1. Personer med klinisk ustabil højre hjertesvigt inden for de sidste tre måneder (NYHA klasse IV).
  2. Forsøgspersoner, der har modtaget eller har været planlagt til at modtage langtidsbehandling med epoprostenol inden for tre måneder før screening.
  3. Hypotensive personer (systemisk systolisk blodtryk < 85 mmHg).
  4. Personer med PAH forbundet med portal hypertension, human immundefektvirusinfektion eller ikke-reparerede medfødte systemiske til pulmonale shunts.
  5. Personer med ventilation-perfusion lungescanning eller pulmonal angiografi, der tyder på tromboembolisk sygdom.
  6. Personer med signifikant obstruktiv (tvungen ekspiratorisk volumen på et sekund [FEV1]/tvungen vital kapacitet [FVC] < 70 % forudsagt) eller restriktiv (samlet lungekapacitet < 70 % forudsagt) lungesygdom.
  7. I kollagen vaskulære sygdomme, forsøgspersoner med signifikant interstitiel sygdom (FVC < 70% forudsagt).
  8. Personer med tegn på venstresidig hjertesygdom.
  9. Personer med moderat eller svær leverinsufficiens (Child-Pugh B og C).
  10. Personer med klinisk signifikant kronisk nyreinsufficiens (estimeret kreatininclearance < 30 ml/minut eller serumkreatinin > 2,5 mg/dL).
  11. Forsøgspersoner, der modtager eller har modtaget forsøgslægemidler inden for 30 dage før screening.
  12. Personer med muskuloskeletale lidelser, der begrænser ambulation.
  13. Kvinder, der ammer, er gravide eller planlægger at blive gravide i løbet af undersøgelsen, og kvinder, der ikke bruger en yderst effektiv præventionsmetode (fejlrate mindre end 1 % om året) såsom implantater, injicerbare præparater, kombinerede orale præventionsmidler, nogle intrauterine anordninger, seksuel afholdenhed eller en vasektomiseret partner.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ACT-293987 (NS-304) og matchende placebo

Forsøgspersoner vil blive randomiseret til undersøgelsen efter screening.

Hvert forsøgsperson vil derefter gennemgå en akut hæmodynamisk undersøgelse med højre hjertekateterisering efter en enkelt oral administration af ACT-293987 (NS-304) på ​​dag 0. Formålet er at indsamle data om lægemiddeleffekten på højre hjertehæmodynamiske parametre (PVR, beregnet SVR og PVR/SVR) målt ved højre hjertekateterisering efter indgivelse af enkelt oral dosis af NS-304 og for at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​en enkelt oral dosis af NS-304.
Enhed: ACT-293987 (NS-304)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Vurdering af hæmodynamiske parametre efter en enkelt oral dosis af ACT-293987.
Tidsramme: 17 uger
17 uger
Proof-of-concept vurdering af effekten af ​​ACT-293987 hos patienter med PAH ved at måle ændringen fra baseline i PVR i uge 17 sammenlignet med placebo.
Tidsramme: 17 uger
17 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet af en enkelt oral dosis ACT-293987.
Tidsramme: 17 uger
17 uger
Vurderinger af foreløbig effekt af ACT-293987 vedrørende 6 minutters gangtest (6MWT), andel af forsøgspersoner med forværring af PAH, andre hæmodynamiske parametre end PVR
Tidsramme: 17 uger
17 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Actelion

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. april 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juni 2009

Studieafslutning (Faktiske)

30. juni 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. oktober 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. oktober 2009

Først opslået (Anslået)

12. oktober 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

12. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NS-304/-02

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner