DDAVP無反応におけるIL-11の有効性と安全性 (IL-11DDAVP)

これは、中等度または軽度の血友病 A 患者における組換えインターロイキン 11 (rhIL-11、Neumega) の前向き単一施設第 II 相生物学的効果研究です。またはフォン・ヴィレブランド病の患者は、反応がない、アレルギーがある、または DDAVP が禁忌であるため、酢酸デスモプレシン (DDAVP) を服用できません。 この研究の目的は、DDAVP を服用できない人における rhIL-11 の生物学的有効性と安全性を確立することです。 研究対象には、成人、年齢>= 18歳、血友病A、中等度、第VIII因子0.01-0.04と定義された人が含まれます 第 VIII 因子 >= 0.05 U/ml として定義される U/ml、または軽度。または低 VWF:RCo および/または低 VWF:Ag、過去の出血歴、および/または VWD の家族歴によって定義される VWD を伴う。 10人が確実に研究を完了するために、合計10～16人の被験者が登録されます。 この研究の具体的な目的は次のとおりです。 ２）中等度または軽度の血友病Ａの被験者に使用した場合のｒｈＩＬ－１１の安全性を決定すること；またはVWDが反応しない、またはDDAVPを服用できない; 3) rhIL-11の止血効果のメカニズムを決定する。 生物学的有効性の結果は、rhIL-11注射の前後にVWD関連の凝固試験（VWF：RCo、FVIII：C、VWF：Ag、閉鎖時間）によって測定されます。 安全性の結果は、発熱、頭痛、疲労、筋肉痛、関節痛、体液貯留、または浮腫などの有害事象の数と頻度によって測定されます。 rhIL-11 の止血効果のメカニズムは、rhIL-11 応答の前後で VWFmRNA によって測定されます。 rhIL-11 後の DDAVP に対する反応も、DDAVP が禁忌でない患者で評価されます。 研究は、被験者ごとに最大 1 か月、研究全体で 24 か月続きます。