Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost IL-11 v DDAVP nereaguje (IL-11DDAVP)

3. února 2016 aktualizováno: Margaret Ragni, University of Pittsburgh

Fáze II studie biologických účinků rekombinantního interleukinu-11 (rhIL-11, Neumega) u subjektů se středně těžkou nebo mírnou hemofilií A nebo von Willebrandovou chorobou, kteří nemohou použít DDAVP

Účelem této studie je stanovit biologickou účinnost a bezpečnost rhIL-11 při subkutánním podání u dospělých se střední nebo mírnou hemofilií A nebo von Willebrandovou chorobou nereagující na DDAVP. Biologická účinnost bude měřena počtem a procentem zvýšení koagulačních testů VWD (FVIII:C, VWF: Ag, VWF: RCo, uzavírací doba, APTT a multimery VWF) na normální rozsah nebo alespoň na 1,5-3násobek základní linie, po dávkování rhIL-11, když se podává denně po 4 dny, a posílena infuzí DDAVP v den 4, u těch, u kterých DDAVP není kontraindikován. Bezpečnost bude měřena četností nežádoucích účinků, včetně horečky, bolesti hlavy, únavy, myalgií, artralgií, zadržování tekutin nebo edému.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je prospektivní studie biologických účinků rekombinantního interleukinu-11 (rhIL-11, Neumega) s jedním centrem fáze II u subjektů s hemofilií A, střední nebo mírnou; nebo s Von Willebrandovou chorobou, kteří nemohou užívat desmopresin acetát (DDAVP), protože nereagují, jsou alergičtí nebo je DDAVP kontraindikováno. Účelem studie je stanovit biologickou účinnost a bezpečnost rhIL-11 u těch, kteří nejsou schopni užívat DDAVP. Předměty studie budou zahrnovat dospělé, věk >= 18 let, s hemofilií A, středně těžkou, definovanou jako faktor VIII 0,01-0,04 U/ml nebo mírné, definované jako faktor VIII >= 0,05 U/ml; nebo s VWD definovaným nízkým VWF:RCo a/nebo nízkým VWF:Ag, anamnézou krvácení v minulosti a/nebo rodinnou anamnézou VWD. Celkem bude zapsáno 10-16 subjektů, aby bylo zajištěno, že 10 dokončí studii. Specifické cíle studie jsou: 1) stanovit biologický účinek rhIL-11 při podávání 4 po sobě jdoucí dny; 2) ke stanovení bezpečnosti rhIL-11 při použití u subjektů s hemofilií A, střední nebo mírnou; nebo když VWD nereaguje nebo nemůže užívat DDAVP; a 3) ke stanovení mechanismu hemostatických účinků rhIL-11. Výsledky biologické účinnosti budou měřeny koagulačními testy souvisejícími s VWD (VWF:RCo, FVIII:C, VWF:Ag, uzavírací časy) před a po injekci rhIL-11. Výsledky bezpečnosti budou měřeny počtem a frekvencí nežádoucích účinků, včetně horečky, bolesti hlavy, únavy, myalgií, artralgií, zadržování tekutin nebo edému. Mechanismus hemostatického účinku rhIL-11 bude měřen pomocí VWFmRNA před a po odpovědi rhIL-11. Odpověď na DDAVP po rhIL-11 bude také hodnocena u těch, u kterých DDAVP není kontraindikován. Studie bude trvat až 1 měsíc na předmět a 24 měsíců pro celou studii.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy ve věku >= 18 let.
  • Diagnóza hemofilie A, středně těžká (FVIII:C 0,01-0,04 U/ml) nebo mírné (FVIII:C >= 0,05 U/ml); nebo diagnóza VWD, definovaná nízkým VWF:RCo a anamnézou krvácení.
  • U pacientů s VWD, nemožnost používat DDAVP z důvodu i) nereagování definované jako hladina VWF:RCo nebo FVIII:C nižší než 50 IU/dl nebo méně než 3násobné zvýšení po 0,3 mikrogramu/kg DDAVP; ii) alergické reakce nebo záchvaty; nebo iii) kontraindikace DDAVP.
  • Ochota nechat si odebrat krev.
  • Ochota podepsat informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost jiných krvácivých poruch, získaná von Willebrandova choroba, primární trombocytopenie.
  • Použití imunomodulačních nebo experimentálních léků nebo diuretik.
  • Těhotné nebo kojící ženy.
  • Předchozí srdeční onemocnění, městnavé selhání, arytmie (např. fibrilace síní, flutter síní), hypertenze, IM, mrtvice nebo trombóza.
  • Minulá alergická reakce na Neumega.
  • Operace za posledních 8 týdnů.
  • Neschopnost splnit požadavky protokolu studie.
  • Současné užívání protidestičkových léků, antikoagulancií, dextranu, aspirinu nebo NSAID.
  • Léčba pomocí DDAVP, kryoprecipitátu, plné krve, plazmy a derivátů plazmy obsahujících podstatná množství FVIII a/nebo VWF během pěti dnů studie.
  • Základní bezpečnostní a/nebo hematologické laboratorní hodnoty mimo normální limity a/nebo EKG indikující arytmii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Neumega (Oprelveken, Interleukin 11)
Neumega (Oprelveken, interleukin-11 (IL-11) 25 mikrogramů/kilogram subkutánní injekcí jednou denně po dobu čtyř dnů, následně 4. den DDAVP 0,3 mikrogramu/kilogram intravenózně 30 minut po neumeze
Biologický: Neumega (Oprelvekin, Interleukin 11, IL-11)
25 mikrogramů/kg IL-11 subkutánní injekcí jednou denně po dobu čtyř dnů, poté DDAVP 0,3 mikrogramu/kg intravenózní infuzí po dobu 30 minut v den 4, 30 minut po IL-11.
Ostatní jména:
  • IL-11
  • Interleukin-11
  • Opřelvekin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Biologické účinky koagulačních testů
Časové okno: do 4 dnů od studovaného léku.
Aktivita VWF byla měřena aglutinací krevních destiček indukovanou ristocetinem za použití agregometru Chronolog 11-14 a VWF:Ag "sendvičovou" ELISA s použitím protilátek anti-VWF (DakoA082, Carpintera CA). Výsledky byly vyjádřeny v procentech, přičemž normální lidská plazma byla označena jako 100 % a plazma těžkého typu 3 VWD byla použita jako negativní kontrola
do 4 dnů od studovaného léku.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Frekvence nežádoucích příhod
Časové okno: do 11 dnů od studovaného léku
do 11 dnů od studovaného léku
Mechanismus studie účinku léčiva VWF mRNA.
Časové okno: do 11 dnů od studovaného léku.
do 11 dnů od studovaného léku.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Pittsburgh

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Margaret V. Ragni, MD, MPH, University of Pittsburgh

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. října 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. října 2009

První zveřejněno (Odhad)

14. října 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

2. března 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. února 2016

Naposledy ověřeno

1. února 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PRO08070154, Wyeth 3067K1-2214

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neumega (Oprelvekin, Interleukin 11, IL-11)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit