Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo IL-11 w przypadku braku odpowiedzi na DDAVP (IL-11DDAVP)

3 lutego 2016 zaktualizowane przez: Margaret Ragni, University of Pittsburgh

Badanie efektów biologicznych fazy II rekombinowanej interleukiny-11 (rhIL-11, Neumega) u pacjentów z umiarkowaną lub łagodną hemofilią typu A lub chorobą von Willebranda, u których nie można stosować DDAVP

Celem tego badania jest określenie skuteczności biologicznej i bezpieczeństwa rhIL-11 podawanej podskórnie dorosłym z umiarkowaną lub łagodną hemofilią A lub chorobą von Willebranda niereagujących na DDAVP. Skuteczność biologiczna będzie mierzona liczbą i procentowym wzrostem testów krzepnięcia VWD (FVIII:C, VWF: Ag, VWF: RCo, czas zamknięcia, APTT i multimery VWF) do normalnego zakresu lub co najmniej do 1,5-3 czasu linii bazowej, po dawkowaniu rhIL-11 podawanej codziennie przez 4 dni i wzmocnionej wlewem DDAVP w dniu 4 u osób, u których nie ma przeciwwskazań do stosowania DDAVP. Bezpieczeństwo będzie mierzone na podstawie częstości zdarzeń niepożądanych, w tym gorączki, bólu głowy, zmęczenia, bólów mięśni i stawów, zatrzymania płynów lub obrzęków.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to prospektywne, jednoośrodkowe badanie efektów biologicznych II fazy rekombinowanej interleukiny-11 (rhIL-11, Neumega) u pacjentów z hemofilią A, umiarkowaną lub łagodną; lub z chorobą von Willebranda niezdolnymi do przyjmowania octanu desmopresyny (DDAVP), ponieważ nie reagują, są uczuleni lub DDAVP jest przeciwwskazane. Celem badania jest ustalenie biologicznej skuteczności i bezpieczeństwa rhIL-11 u osób, które nie mogą przyjmować DDAVP. Osoby badane będą obejmowały osoby dorosłe w wieku >= 18 lat, z hemofilią A, umiarkowaną, zdefiniowaną jako czynnik VIII 0,01-0,04 U/ml lub łagodny, zdefiniowany jako czynnik VIII >= 0,05 U/ml; lub z VWD zdefiniowanym przez niski poziom VWF:RCo i/lub niski poziom VWF:Ag, historię krwawień w przeszłości i/lub rodzinną historię VWD. W sumie zostanie zapisanych 10-16 osób, aby zapewnić, że 10 ukończy badanie. Konkretnymi celami badania są: 1) określenie efektu biologicznego rhIL-11 podawanej przez 4 kolejne dni; 2) określenie bezpieczeństwa stosowania rhIL-11 u pacjentów z hemofilią A, umiarkowaną lub łagodną; lub gdy VWD nie odpowiada lub nie może przyjąć DDAVP; oraz 3) określenie mechanizmu działania hemostatycznego rhIL-11. Wyniki skuteczności biologicznej będą mierzone za pomocą testów krzepnięcia związanych z VWD (VWF:RCo, FVIII:C, VWF:Ag, czasy zamknięcia) przed i po wstrzyknięciu rhIL-11. Wyniki dotyczące bezpieczeństwa będą mierzone na podstawie liczby i częstotliwości zdarzeń niepożądanych, w tym gorączki, bólu głowy, zmęczenia, bólów mięśni i stawów, zatrzymania płynów lub obrzęków. Mechanizm efektu hemostatycznego rhIL-11 będzie mierzony za pomocą VWFmRNA przed i po odpowiedzi rhIL-11. Odpowiedź na DDAVP po rhIL-11 będzie również oceniana u osób, u których nie ma przeciwwskazań do stosowania DDAVP. Badanie potrwa do 1 miesiąca na osobę i 24 miesiące dla całego badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni lub kobiety >= 18 lat.
  • Rozpoznanie hemofilii A, umiarkowanej (FVIII:C 0,01-0,04 U/ml) lub łagodny (FVIII:C >= 0,05 U/ml); lub diagnoza VWD, zdefiniowana przez niski poziom VWF:RCo i historię krwawień w przeszłości.
  • W przypadku osób z VWD, niezdolność do stosowania DDAVP z powodu i) braku reakcji zdefiniowanej jako poziom VWF:RCo lub FVIII:C niższy niż 50 IU/dl lub mniej niż 3-krotny wzrost po dawce 0,3 mikrograma/kg DDAVP; ii) reakcje alergiczne lub drgawki; lub iii) przeciwwskazania do DDAVP.
  • Chęć pobrania krwi.
  • Gotowość do podpisania świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność innych skaz krwotocznych, nabyta choroba von Willebranda, pierwotna małopłytkowość.
  • Stosowanie leków immunomodulujących lub eksperymentalnych lub leków moczopędnych.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Wcześniejsza choroba serca, niewydolność zastoinowa, arytmia (np. migotanie przedsionków, trzepotanie przedsionków), nadciśnienie tętnicze, zawał mięśnia sercowego, udar lub zakrzepica.
  • Przeszła reakcja alergiczna na Neumega.
  • Operacja w ciągu ostatnich 8 tygodni.
  • Niezdolność do przestrzegania wymagań protokołu badania.
  • Jednoczesne stosowanie leków przeciwpłytkowych, leków przeciwzakrzepowych, dekstranu, aspiryny lub NLPZ.
  • Leczenie DDAVP, krioprecypitatem, krwią pełną, osoczem i pochodnymi osocza zawierającymi znaczne ilości FVIII i/lub VWF w ciągu pięciu dni badania.
  • Wyjściowe wartości bezpieczeństwa i/lub hematologiczne wartości laboratoryjne poza normalnymi granicami i/lub EKG wskazujące na arytmię.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Neumega (Oprelveken, Interleukina 11)
Neumega (Oprelveken, interleukina-11 (IL-11) 25 mikrogramów/kilogram we wstrzyknięciu podskórnym raz dziennie przez cztery dni, a następnie w dniu 4 DDAVP 0,3 mikrograma/kilogram dożylnie 30 minut po neumega
Biologiczny: Neumega (Oprelwekin, Interleukina 11, IL-11)
25 mikrogramów/kg IL-11 we wstrzyknięciu podskórnym raz dziennie przez cztery dni, a następnie DDAVP 0,3 mikrograma/kg we wlewie dożylnym przez 30 minut w dniu 4, 30 minut po podaniu IL-11.
Inne nazwy:
  • IŁ-11
  • Interleukina-11
  • Oprelwekin

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Efekty biologiczne za pomocą testów krzepnięcia
Ramy czasowe: w ciągu 4 dni od badania leku.
Aktywność VWF mierzono przez indukowaną rystocetyną aglutynację płytek przy użyciu aggregometru Chronolog11-14 i VWF:Ag metodą ELISA typu „sandwich”, stosując przeciwciała anty-VWF (DakoA082, Carpintera CA). Wyniki wyrażono w procentach, przy czym normalna pula ludzkiego osocza została oznaczona jako 100%, a osocze z ciężką chorobą VWD typu 3 zastosowano jako kontrolę negatywną
w ciągu 4 dni od badania leku.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstotliwość zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: w ciągu 11 dni od badanego leku
w ciągu 11 dni od badanego leku
Mechanizm działania badanego leku przez mRNA VWF.
Ramy czasowe: w ciągu 11 dni od badanego leku.
w ciągu 11 dni od badanego leku.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Pittsburgh

Śledczy

  • Główny śledczy: Margaret V. Ragni, MD, MPH, University of Pittsburgh

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 października 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 października 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

14 października 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

2 marca 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 lutego 2016

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PRO08070154, Wyeth 3067K1-2214

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na Neumega (Oprelwekin, Interleukina 11, IL-11)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Estonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj