Effektivitet og sikkerhed af IL-11 i DDAVP reagerer ikke (IL-11DDAVP)

Dette er et prospektivt, enkeltcenter, fase II biologisk effektstudie af rekombinant interleukin-11 (rhIL-11, Neumega) hos patienter med hæmofili A, moderat eller mild; eller med Von Willebrands sygdom ude af stand til at tage desmopressinacetat (DDAVP), fordi de ikke reagerer, allergiske, eller DDAVP er kontraindiceret. Formålet med undersøgelsen er at fastslå den biologiske effekt og sikkerhed af rhIL-11 hos dem, der ikke er i stand til at tage DDAVP. Forsøgspersoner vil omfatte voksne, alder >= 18 år, med hæmofili A, moderat, defineret som faktor VIII 0,01-0,04 U/ml, eller mild, defineret som faktor VIII >= 0,05 U/ml; eller med VWD defineret ved lav VWF:RCo og/eller lav VWF:Ag, tidligere blødningshistorie og/eller familiehistorie med VWD. I alt 10-16 forsøgspersoner vil blive tilmeldt for at sikre, at 10 gennemfører undersøgelsen. De specifikke mål med undersøgelsen er: 1) at bestemme den biologiske effekt af rhIL-11, når det gives 4 på hinanden følgende dage; 2) at bestemme sikkerheden af ​​rhIL-11, når det anvendes til personer med hæmofili A, moderat eller mild; eller med VWD, der ikke reagerer eller ude af stand til at tage DDAVP; og 3) at bestemme mekanismen for de hæmostatiske virkninger af rhIL-11. De biologiske effektivitetsresultater vil blive målt ved VWD-relaterede koagulationstest (VWF:RCo, FVIII:C, VWF:Ag, lukketider) før og efter rhIL-11-injektion. Sikkerhedsresultater vil blive målt ved antallet og hyppigheden af ​​uønskede hændelser, herunder feber, hovedpine, træthed, myalgi, artralgi, væskeretention eller ødem. Mekanismen for rhIL-11 hæmostatisk effekt vil blive målt ved VWFmRNA før og efter rhIL-11 respons. Respons på DDAVP efter rhIL-11 vil også blive vurderet hos dem, hvor DDAVP ikke er kontraindiceret. Undersøgelsen varer op til 1 måned pr. emne, og i 24 måneder for hele undersøgelsen.