Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность и безопасность IL-11 при неэффективности DDAVP (IL-11DDAVP)

3 февраля 2016 г. обновлено: Margaret Ragni, University of Pittsburgh

Фаза II исследования биологических эффектов рекомбинантного интерлейкина-11 (rhIL-11, Neumega) у субъектов с умеренной или легкой гемофилией А или болезнью фон Виллебранда, неспособных использовать DDAVP

Целью данного исследования является определение биологической эффективности и безопасности rhIL-11 при подкожном введении у взрослых с умеренной или легкой формой гемофилии А или болезнью фон Виллебранда, не поддающейся лечению DDAVP. Биологическая эффективность будет измеряться количеством и процентным увеличением коагуляционных тестов на болезнь Виллебранда (ФVIII:C, ФВ: Ag, ФВ: RCo, время закрытия, АЧТВ и мультимеры фактора Виллебранда) до нормального диапазона или, по крайней мере, в 1,5-3 раза. исходный уровень, после дозирования rhIL-11 при ежедневном введении в течение 4 дней и буст-инфузии DDAVP на 4-й день у тех, кому DDAVP не противопоказан. Безопасность будет измеряться частотой нежелательных явлений, включая лихорадку, головную боль, утомляемость, миалгии, артралгии, задержку жидкости или отеки.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это проспективное одноцентровое исследование биологических эффектов фазы II рекомбинантного интерлейкина-11 (rhIL-11, Neumega) у субъектов с гемофилией А, средней или легкой степени; или с болезнью фон Виллебранда, которые не могут принимать ацетат десмопрессина (DDAVP), потому что они не реагируют, имеют аллергию или DDAVP противопоказан. Цель исследования — установить биологическую эффективность и безопасность rhIL-11 у тех, кто не может принимать DDAVP. Субъекты исследования будут включать взрослых в возрасте >= 18 лет с гемофилией А, средней степени тяжести, определяемой как фактор VIII 0,01-0,04. Ед/мл или легкая степень, определяемая как фактор VIII >= 0,05 Ед/мл; или с болезнью Виллебранда, определяемой низким уровнем фактора Виллебранда: RCo и/или низким уровнем фактора Виллебранда:Ag, кровотечениями в анамнезе и/или семейным анамнезом болезни Виллебранда. Всего будет зачислено 10-16 субъектов, чтобы гарантировать, что 10 из них завершат исследование. Конкретными целями исследования являются: 1) определить биологический эффект rhIL-11 при введении 4 дня подряд; 2) определить безопасность rhIL-11 при использовании у субъектов с гемофилией А средней или легкой степени; или с болезнью Виллебранда, не отвечающей или неспособной принимать DDAVP; и 3) определить механизм гемостатического действия rhIL-11. Результаты биологической эффективности будут измеряться с помощью тестов коагуляции, связанных с БВ (ФВ:RCo, ФVIII:C, ФВ:Ag, время закрытия) до и после инъекции rhIL-11. Показатели безопасности будут измеряться количеством и частотой нежелательных явлений, включая лихорадку, головную боль, утомляемость, миалгии, артралгии, задержку жидкости или отеки. Механизм гемостатического эффекта rhIL-11 будет измеряться с помощью мРНК ФВ до и после ответа на rhIL-11. Ответ на DDAVP после rhIL-11 также будет оцениваться у тех, кому DDAVP не противопоказан. Исследование продлится до 1 месяца на предмет и 24 месяца на все исследование.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

9

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины или женщины >= 18 лет.
  • Диагноз: гемофилия А, средней тяжести (ФVIII:С 0,01-0,04 ЕД/мл) или легкой (FVIII:C >= 0,05 ЕД/мл); или диагноз болезни Виллебранда, определяемый низким уровнем VWF:RCo и кровотечениями в анамнезе.
  • Для пациентов с болезнью Виллебранда - невозможность использования DDAVP из-за i) невосприимчивости, определяемой как уровень VWF:RCo или FVIII:C ниже 50 МЕ/дл или менее чем в 3 раза после 0,3 мкг/кг DDAVP; ii) аллергические реакции или судороги; или iii) противопоказания к DDAVP.
  • Готовность сдать кровь.
  • Готовность подписать информированное согласие.

Критерий исключения:

  • Наличие других нарушений свертываемости крови, приобретенная болезнь фон Виллебранда, первичная тромбоцитопения.
  • Использование иммуномодулирующих или экспериментальных препаратов или диуретиков.
  • Беременные или кормящие женщины.
  • Предыдущее заболевание сердца, застойная недостаточность, аритмия (например, мерцательная аритмия, трепетание предсердий), артериальная гипертензия, инфаркт миокарда, инсульт или тромбоз.
  • Прошлая аллергическая реакция на Neumega.
  • Операция в течение последних 8 недель.
  • Неспособность соблюдать требования протокола исследования.
  • Одновременное применение антиагрегантов, антикоагулянтов, декстрана, аспирина или НПВП.
  • Лечение DDAVP, криопреципитатом, цельной кровью, плазмой и производными плазмы, содержащими значительное количество FVIII и/или VWF, в течение пяти дней исследования.
  • Исходный уровень безопасности и/или гематологические лабораторные показатели выходят за пределы нормы и/или ЭКГ указывает на аритмию.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Ноймега (Опрелвекен, Интерлейкин 11)
Неймега (Опрелвекен, интерлейкин-11 (ИЛ-11) 25 мкг/кг подкожно один раз в день в течение четырех дней, затем на 4-й день ДДАВП 0,3 мкг/кг внутривенно через 30 минут после неймеги
Биологический: Neumega (Опрелвекин, Интерлейкин 11, ИЛ-11)
25 мкг/кг ИЛ-11 подкожно один раз в день в течение четырех дней с последующим введением ДДАВП 0,3 мкг/кг внутривенной инфузией в течение 30 минут на 4-й день, через 30 минут после введения ИЛ-11.
Другие имена:
  • Ил-11
  • Интерлейкин-11
  • Опрелвекин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Биологические эффекты тестов на коагуляцию
Временное ограничение: в течение 4 дней исследуемого препарата.
Активность ФВ измеряли с помощью индуцированной ристоцетином агглютинации тромбоцитов с использованием агрегометра Chronolog11-14, а активность ФВ:Ag — методом «сэндвич» ELISA с использованием антител против ФВ (DakoA082, Carpintera CA). Результаты выражали в процентах, при этом нормальный пул плазмы человека обозначали как 100%, а плазму тяжелой болезни 3 типа использовали в качестве отрицательного контроля.
в течение 4 дней исследуемого препарата.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: в течение 11 дней после начала приема исследуемого препарата
в течение 11 дней после начала приема исследуемого препарата
Механизм действия исследуемого препарата по мРНК фактора Виллебранда.
Временное ограничение: в течение 11 дней после начала приема исследуемого препарата.
в течение 11 дней после начала приема исследуемого препарата.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Pittsburgh

Следователи

  • Главный следователь: Margaret V. Ragni, MD, MPH, University of Pittsburgh

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2010 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 апреля 2012 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 апреля 2012 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 октября 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 октября 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

14 октября 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

2 марта 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 февраля 2016 г.

Последняя проверка

1 февраля 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PRO08070154, Wyeth 3067K1-2214

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия А

Клинические исследования Neumega (Опрелвекин, Интерлейкин 11, ИЛ-11)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Guatemala

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться