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Wirksamkeit und Sicherheit von IL-11 bei nicht ansprechendem DDAVP (IL-11DDAVP)

3. Februar 2016 aktualisiert von: Margaret Ragni, University of Pittsburgh

Phase-II-Studie zu biologischen Wirkungen von rekombinantem Interleukin-11 (rhIL-11, Neumega) bei Patienten mit mittelschwerer oder leichter Hämophilie A oder Von-Willebrand-Krankheit, die DDAVP nicht verwenden können

Der Zweck dieser Studie ist die Bestimmung der biologischen Wirksamkeit und Sicherheit von rhIL-11 bei subkutaner Verabreichung an Erwachsene mit mäßiger oder leichter Hämophilie A oder von Willebrand-Krankheit, die nicht auf DDAVP ansprechen. Die biologische Wirksamkeit wird anhand der Anzahl und des prozentualen Anstiegs der VWD-Gerinnungstests (FVIII:C, VWF: Ag, VWF: RCo, Verschlusszeit, APTT und VWF-Multimere) auf den Normalbereich oder mindestens auf das 1,5- bis 3-fache gemessen Basislinie, nach Dosierung von rhIL-11 bei täglicher Gabe über 4 Tage und verstärkt durch DDAVP-Infusion am Tag 4 bei denjenigen, bei denen DDAVP nicht kontraindiziert ist. Die Sicherheit wird anhand der Häufigkeit unerwünschter Ereignisse gemessen, darunter Fieber, Kopfschmerzen, Müdigkeit, Myalgien, Arthralgien, Flüssigkeitsretention oder Ödeme.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive, monozentrische Phase-II-Studie zu biologischen Wirkungen von rekombinantem Interleukin-11 (rhIL-11, Neumega) bei Patienten mit mittelschwerer oder leichter Hämophilie A; oder mit Von-Willebrand-Krankheit, die Desmopressinacetat (DDAVP) nicht einnehmen können, weil sie nicht darauf ansprechen, allergisch sind oder DDAVP kontraindiziert ist. Der Zweck der Studie besteht darin, die biologische Wirksamkeit und Sicherheit von rhIL-11 bei Patienten festzustellen, die nicht in der Lage sind, DDAVP einzunehmen. Zu den Studienteilnehmern gehören Erwachsene im Alter von >= 18 Jahren mit mittelschwerer Hämophilie A, definiert als Faktor VIII 0,01–0,04 U/ml oder leicht, definiert als Faktor VIII >= 0,05 U/ml; oder mit VWD, definiert durch niedriges VWF:RCo und/oder niedriges VWF:Ag, frühere Blutungsanamnese und/oder familiäre Vorgeschichte von VWD. Insgesamt werden 10-16 Probanden eingeschrieben, um sicherzustellen, dass 10 die Studie abschließen. Die spezifischen Ziele der Studie sind: 1) Bestimmung der biologischen Wirkung von rhIL-11, wenn es an 4 aufeinanderfolgenden Tagen gegeben wird; 2) um die Sicherheit von rhIL-11 zu bestimmen, wenn es bei Subjekten mit mäßiger oder leichter Hämophilie A verwendet wird; oder mit VWD, das nicht reagiert oder DDAVP nicht einnehmen kann; und 3) um den Mechanismus der hämostatischen Wirkungen von rhIL-11 zu bestimmen. Die biologischen Wirksamkeitsergebnisse werden durch VWD-bezogene Gerinnungstests (VWF:RCo, FVIII:C, VWF:Ag, Verschlusszeiten) vor und nach der rhIL-11-Injektion gemessen. Die Sicherheitsergebnisse werden anhand der Anzahl und Häufigkeit unerwünschter Ereignisse gemessen, darunter Fieber, Kopfschmerzen, Müdigkeit, Myalgien, Arthralgien, Flüssigkeitsretention oder Ödeme. Der Mechanismus der hämostatischen Wirkung von rhIL-11 wird durch VWF-mRNA vor und nach der rhIL-11-Antwort gemessen. Das Ansprechen auf DDAVP nach rhIL-11 wird auch bei denjenigen bewertet, bei denen DDAVP nicht kontraindiziert ist. Die Studie dauert bis zu 1 Monat pro Fach und 24 Monate für die gesamte Studie.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer oder Frauen >= 18 Jahre alt.
  • Eine Diagnose von Hämophilie A, moderat (FVIII:C 0,01-0,04 E/ml) oder leicht (FVIII:C >= 0,05 E/ml); oder eine VWD-Diagnose, definiert durch einen niedrigen VWF:RCo und Blutungen in der Vorgeschichte.
  • Für Patienten mit VWD, eine Unfähigkeit, DDAVP zu verwenden, aufgrund von i) fehlendem Ansprechen, definiert als VWF:RCo- oder FVIII:C-Spiegel unter 50 IE/dl oder weniger als einem 3-fachen Anstieg nach 0,3 Mikrogramm/kg DDAVP; ii) allergische Reaktionen oder Krampfanfälle; oder iii) eine Kontraindikation für DDAVP.
  • Bereitschaft zur Blutentnahme.
  • Bereitschaft zur Unterzeichnung einer Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein anderer Blutungsstörungen, erworbener Von-Willebrand-Krankheit, primärer Thrombozytopenie.
  • Verwendung von immunmodulatorischen oder experimentellen Medikamenten oder Diuretika.
  • Schwangere oder stillende Frauen.
  • Frühere Herzerkrankung, kongestives Versagen, Arrhythmie (z. Vorhofflimmern, Vorhofflattern), Bluthochdruck, Herzinfarkt, Schlaganfall oder Thrombose.
  • Frühere allergische Reaktion auf Neumega.
  • Operation innerhalb der letzten 8 Wochen.
  • Unfähigkeit, die Anforderungen des Studienprotokolls einzuhalten.
  • Gleichzeitige Anwendung von Thrombozytenaggregationshemmern, Antikoagulantien, Dextran, Aspirin oder NSAIDs.
  • Behandlung mit DDAVP, Kryopräzipitat, Vollblut, Plasma und Plasmaderivaten, die erhebliche Mengen an FVIII und/oder VWF enthalten, innerhalb von fünf Tagen nach der Studie.
  • Baseline-Sicherheits- und/oder hämatologische Laborwerte außerhalb der normalen Grenzen und/oder ein EKG, das auf eine Arrhythmie hinweist.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Neumega (Oprelveken, Interleukin 11)
Neumega (Oprelveken, Interleukin-11 (IL-11) 25 Mikrogramm/Kilogramm durch subkutane Injektion einmal täglich für vier Tage, gefolgt am Tag 4 DDAVP 0,3 Mikrogramm/Kilogramm intravenös 30 Minuten nach Neumega
Biologisch: Neumega (Oprelvekin, Interleukin 11, IL-11)
25 Mikrogramm/kg IL-11 durch subkutane Injektion einmal täglich für vier Tage, gefolgt von DDAVP 0,3 Mikrogramm/kg als intravenöse Infusion über 30 Minuten am Tag 4, 30 Minuten nach IL-11.
Andere Namen:
  • IL-11
  • Interleukin-11
  • Oprelwekin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Biologische Effekte durch Gerinnungstests
Zeitfenster: innerhalb von 4 Tagen nach Einnahme des Studienmedikaments.
Die VWF-Aktivität wurde durch Ristocetin-induzierte Blutplättchen-Agglutination unter Verwendung eines Chronolog-Aggregometers11-14 und VWF:Ag durch "Sandwich"-ELISA unter Verwendung von Anti-VWF-Antikörpern (DakoA082, Carpintera CA) gemessen. Die Ergebnisse wurden in Prozent ausgedrückt, wobei normaler menschlicher Plasmapool als 100 % bezeichnet wurde und schweres VWD-Plasma vom Typ 3 als Negativkontrolle verwendet wurde
innerhalb von 4 Tagen nach Einnahme des Studienmedikaments.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Die Häufigkeit unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: innerhalb von 11 Tagen nach Einnahme des Studienmedikaments
innerhalb von 11 Tagen nach Einnahme des Studienmedikaments
Der Mechanismus der Studienwirkstoffwirkung durch VWF-mRNA.
Zeitfenster: innerhalb von 11 Tagen nach Einnahme des Studienmedikaments.
innerhalb von 11 Tagen nach Einnahme des Studienmedikaments.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Pittsburgh

Ermittler

  • Hauptermittler: Margaret V. Ragni, MD, MPH, University of Pittsburgh

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. April 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Oktober 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Oktober 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

14. Oktober 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

2. März 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Februar 2016

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PRO08070154, Wyeth 3067K1-2214

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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