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Efficacité et innocuité de l'IL-11 dans le DDAVP qui ne répond pas (IL-11DDAVP)

3 février 2016 mis à jour par: Margaret Ragni, University of Pittsburgh

Étude de phase II sur les effets biologiques de l'interleukine-11 recombinante (rhIL-11, Neumega) chez des sujets atteints d'hémophilie A modérée ou légère ou de la maladie de von Willebrand incapables d'utiliser le DDAVP

Le but de cette étude est de déterminer l'efficacité biologique et l'innocuité de la rhIL-11 lorsqu'elle est administrée par voie sous-cutanée chez des adultes atteints d'hémophilie A modérée ou légère ou de la maladie de Von Willebrand qui ne répondent pas au DDAVP. L'efficacité biologique sera mesurée par le nombre et le pourcentage d'augmentation des tests de coagulation VWD (FVIII: C, VWF: Ag, VWF: RCo, temps de fermeture, APTT et multimères VWF) jusqu'à la plage normale, ou au moins jusqu'à 1,5 à 3 fois de base, après l'administration quotidienne de rhIL-11 pendant 4 jours, et renforcée par une perfusion de DDAVP le jour 4, chez les personnes chez qui la DDAVP n'est pas contre-indiquée. La sécurité sera mesurée par la fréquence des événements indésirables, y compris la fièvre, les maux de tête, la fatigue, les myalgies, les arthralgies, la rétention d'eau ou l'œdème.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude prospective, monocentrique, de phase II sur les effets biologiques de l'interleukine-11 recombinante (rhIL-11, Neumega) chez des sujets atteints d'hémophilie A, modérée ou légère ; ou avec la maladie de von Willebrand incapable de prendre de l'acétate de desmopressine (DDAVP) parce qu'ils sont insensibles, allergiques ou que le DDAVP est contre-indiqué. Le but de l'étude est d'établir l'efficacité biologique et l'innocuité de la rhIL-11 chez les personnes incapables de prendre du DDAVP. Les sujets de l'étude comprendront des adultes, âgés de >= 18 ans, atteints d'hémophilie A, modérée, définie comme le facteur VIII 0,01-0,04 U/ml, ou doux, défini comme facteur VIII >= 0,05 U/ml ; ou avec VWD défini par un faible VWF:RCo et/ou un faible VWF:Ag, des antécédents de saignement et/ou des antécédents familiaux de VWD. Un total de 10 à 16 sujets seront inscrits afin de s'assurer que 10 terminent l'étude. Les objectifs spécifiques de l'étude sont les suivants : 1) déterminer l'effet biologique de la rhIL-11 lorsqu'elle est administrée 4 jours consécutifs ; 2) pour déterminer l'innocuité de la rhIL-11 lorsqu'elle est utilisée chez des sujets atteints d'hémophilie A, modérée ou légère ; ou avec VWD qui ne répond pas ou incapable de prendre DDAVP ; et 3) déterminer le mécanisme des effets hémostatiques de la rhIL-11. Les résultats d'efficacité biologique seront mesurés par des tests de coagulation liés à la VWD (VWF:RCo, FVIII:C, VWF:Ag, temps de fermeture) avant et après l'injection de rhIL-11. Les résultats en matière de sécurité seront mesurés par le nombre et la fréquence des événements indésirables, notamment la fièvre, les maux de tête, la fatigue, les myalgies, les arthralgies, la rétention d'eau ou l'œdème. Le mécanisme de l'effet hémostatique de la rhIL-11 sera mesuré par l'ARNm du VWF avant et après la réponse de la rhIL-11. La réponse à la DDAVP après la rhIL-11 sera également évaluée chez les personnes chez qui la DDAVP n'est pas contre-indiquée. L'étude durera jusqu'à 1 mois par sujet, et pendant 24 mois pour l'ensemble de l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

9

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • University of Pittsburgh

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Hommes ou femmes >= 18 ans.
  • Un diagnostic d'hémophilie A modérée (FVIII:C 0,01-0,04 U/ml) ou doux (FVIII:C >= 0,05 U/ml); ou un diagnostic de VWD, défini par un faible VWF: RCo et des antécédents de saignement.
  • Pour les personnes atteintes de la maladie de von Willebrand, une incapacité à utiliser le DDAVP en raison i) d'une absence de réponse définie comme un taux de VWF:RCo ou de FVIII:C inférieur à 50 UI/dl ou inférieur à 3 fois après 0,3 microgramme/kg de DDAVP ; ii) réactions allergiques ou convulsions ; ou iii) une contre-indication au DDAVP.
  • Volonté de faire une prise de sang.
  • Volonté de signer un consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

  • Présence d'autres troubles hémorragiques, maladie de Von Willebrand acquise, thrombocytopénie primaire.
  • Utilisation de médicaments immunomodulateurs ou expérimentaux, ou de diurétiques.
  • Femmes enceintes ou allaitantes.
  • Antécédents de maladie cardiaque, insuffisance congestive, arythmie (par ex. fibrillation auriculaire, flutter auriculaire), hypertension, infarctus du myocarde, accident vasculaire cérébral ou thrombose.
  • Réaction allergique passée à Neumega.
  • Chirurgie au cours des 8 dernières semaines.
  • Incapacité à se conformer aux exigences du protocole d'étude.
  • Utilisation concomitante d'antiplaquettaires, d'anticoagulants, de dextran, d'aspirine ou d'AINS.
  • Traitement avec DDAVP, cryoprécipité, sang total, plasma et dérivés du plasma contenant des quantités substantielles de FVIII et/ou de VWF dans les cinq jours suivant l'étude.
  • Sécurité de base et/ou valeurs de laboratoire d'hématologie en dehors des limites normales et/ou un électrocardiogramme indiquant une arythmie.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Neumega (Oprelveken, Interleukine 11)
Neumega (Oprelveken, interleukine-11 (IL-11) 25 microgrammes/kilogramme par injection sous-cutanée une fois par jour pendant quatre jours, suivi le jour 4 DDAVP 0,3 microgramme/kilogramme par voie intraveineuse 30 minutes après neumega
Biologique: Neumega (Oprelvekin, Interleukine 11, IL-11)
25 microgrammes/kg d'IL-11 par injection sous-cutanée une fois par jour pendant quatre jours, suivis de DDAVP 0,3 microgramme/kg par perfusion intraveineuse pendant 30 minutes le jour 4, 30 minutes après l'IL-11.
Autres noms:
  • IL-11
  • Interleukine-11
  • Oprelvekin

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Effets biologiques des tests de coagulation
Délai: dans les 4 jours suivant le médicament à l'étude.
L'activité VWF a été mesurée par agglutination plaquettaire induite par la ristocétine à l'aide d'un agrégomètre Chronolog 11-14 et VWF:Ag par ELISA "sandwich", en utilisant des anticorps anti-VWF (DakoA082, Carpintera CA). Les résultats ont été exprimés en pourcentage, le pool de plasma humain normal étant désigné à 100 % et le plasma de type 3 de la maladie de von Willebrand sévère utilisé comme contrôle négatif.
dans les 4 jours suivant le médicament à l'étude.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
La fréquence des événements indésirables
Délai: dans les 11 jours suivant le médicament à l'étude
dans les 11 jours suivant le médicament à l'étude
Le mécanisme d'étude de l'effet du médicament par l'ARNm du VWF.
Délai: dans les 11 jours suivant le médicament à l'étude.
dans les 11 jours suivant le médicament à l'étude.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Pittsburgh

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Margaret V. Ragni, MD, MPH, University of Pittsburgh

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2010

Achèvement primaire (Réel)

1 avril 2012

Achèvement de l'étude (Réel)

1 avril 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 octobre 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 octobre 2009

Première publication (Estimation)

14 octobre 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

2 mars 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 février 2016

Dernière vérification

1 février 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PRO08070154, Wyeth 3067K1-2214

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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