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鎌状赤血球性疼痛発症の治療のための GMI-1070 の研究

2020年5月7日 更新者：GlycoMimetics Incorporated

鎌状赤血球血管閉塞症で入院した被験者を対象としたパンセレクチン阻害剤GMI-1070の有効性、安全性、薬物動態に関する第2相ランダム化二重盲検プラセボ対照試験

GMI-1070 は、血液中の細胞の粘着性を低下させる可能性のある新薬です。 この研究の目的は、GMI-1070 が血管閉塞性クリーゼ (鎌状赤血球疼痛クリーゼとも呼ばれる) の患者の痛みが消えるまでの時間を短縮できるかどうかを評価することです。 この研究では、GMI-1070の安全性、血中および尿中にどのくらいの量の薬剤が含まれているか、鎌状赤血球性疼痛の発症で入院中の患者に使用した場合に他の影響があるかどうかなどについての情報も収集する予定だ。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

疼痛の発症のために入院している患者は、この研究の対象となる可能性があります。 さらに、患者は 12 ～ 60 歳で、鎌状赤血球型 SS または S-ベータサラセミアを患っている必要があります。 この研究に参加する人々は評価され、その後、疼痛危機に対する他のすべての通常の治療に加えて、GMI-1070 またはプラセボのいずれかを点滴で投与するよう無作為に割り当てられます。

痛みの発症のための入院中、GMI-1070またはプラセボが1日2回投与され、患者は研究の開始時と入院中の数時間ごとに痛みの重症度（疼痛スコア）について質問されます。 入院期間中、一般的な健康状態、バイタルサイン、臨床検査、鎮痛剤の服用状況も定期的に検査されます。 患者の体調が十分に良くなり帰宅できるようになったら、治験薬（GMI-1070 またはプラセボ）の投与を中止し、患者は帰宅することができます。 参加者は退院後数日後、および退院後1か月後に検査のために再び来院するよう求められます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

81

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • Berkeley、California、アメリカ、94705
        • Alta Bates Summit Medical Center
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado
    • Connecticut
      • Farmington、Connecticut、アメリカ、06030
        • University of Connecticut Health Center
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
        • Georgia Health Sciences University
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • University of Illinois, Chicago
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • the Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、10467
        • Children's Hospital at Montefiore
      • Brooklyn、New York、アメリカ、11215
        • New York Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Childrens' Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Virginia Commonwealth University
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1XB
        • The Hospital for Sick Children

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年～60年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 12歳から60歳まで
  2. 鎌状赤血球症（HbSSまたはHbS-β0サラセミア）の確定診断
  3. 登録時のVOC診断
  4. 入学時に入院中または入院中である

  5. VOCの救急科/診療所での最初の医学的評価から24時間以内に治験薬の初回投与を受けることができる。

    o 過去 48 時間以内に同じ VOC エピソードで外来患者として治療された被験者は、2 回目の（入院）症状の発現から 24 時間以内に投与が予定されている場合に登録することができます。

  6. 文書化され観察された書面によるインフォームド・コンセント（および該当する場合は同意）

除外基準:

  1. 以下の 1 つ以上によって証明される感染症、または感染症が強く疑われる：

    • 発熱 >39°C (102.2°F)

    • 38.5°C (101.3°F) 以上の発熱がある場合、以下のいずれか:

      • 脳脊髄液（CSF）評価、X線写真、通常は無菌部位の細菌培養などの診断検査での陽性所見（感染症の疑い）
      • 骨または関節の感染症と診断された、または強く疑われる検査所見
      • 細菌または重篤な全身性ウイルス感染症（例、インフルエンザ、単核球症）の可能性が高いとの医師の判断
      • 対象者は単純な尿路感染症を患っている場合があります（ただし、38.5度以上の発熱がないことが条件です）。 C [101.3°F]または肋椎角[CVA]圧痛）、および/または軽度のウイルス症候群の疑い（上気道感染症の症状はあるが、単純性中耳炎または単純性連鎖球菌性咽頭炎以外の細菌感染を示唆する症状はない）

  2. 胸部X線写真での新たな浸潤によって証明される、診断または強く疑われる急性胸部症候群、および以下の1つ以上:

    • 発熱 >39°C (102.2°F)
    • 低酸素症 (paO2 < 70 mmHg の動脈血ガス [ABG] によって確認)
    • 胸痛
    • 検査上の疑わしい所見（頻呼吸、肋間収縮、喘鳴、および/またはラ音）
  3. 鎌状赤血球症 (SCD) 肝臓または脾臓の隔離、胆嚢炎、肺炎などの VOC に特有の痛み。
  4. 急性脳卒中、急性持続勃起症、股関節/肩の重度の虚血性壊死（痛みが患部の股関節/肩のみにある場合）

  5. セラム・クレアチン：

    • 16～60歳の被験者では>1.2 mg/dL
    • 12～15歳の被験者では>1.0 mg/dL
  6. アラニントランスアミナーゼ（ALT/SGPT）＞正常上限値（ULN）の2倍（臨床検査室の正常範囲に基づく）
  7. ヘモグロビン <5 g/dL
  8. 血小板 <100,000/mm3
  9. 最近（過去 30 日以内）の大手術、VOC 以外での入院、抗生物質による治療を必要とする重篤な細菌感染症の記録、または重大な出血

  10. 過去 14 日以内に合併症のない VOC で入院、または合併症のない VOC で救急外来や日帰り病院などの他の医療現場で非経口鎮痛剤による治療を受けた。

    o 過去 48 時間以内に同じ VOC エピソードで外来患者として治療を受けた被験者は含まれる場合があります。

  11. 最近（過去90日以内）の脳血管障害、一過性脳虚血発作、または発作
  12. 過去14日間のpRBC輸血
  13. -登録前の48時間以内の全身ステロイド療法、または研究中に治療が使用される可能性があると予想されている（吸入または局所ステロイドは許可されています）
  14. 慢性または長時間作用型オピオイドを服用している人の場合、過去 14 日間に用量が変更された、または過去 14 日間に医師の診察が必要な痛みがあった（過去 48 時間以内に急性疼痛に対するオピオイド投薬の変更があり、この VOC 入院に直接関連している）。許可された）
  15. 過去6か月（180日）以内にVOCによる入院が5回を超えた
  16. 研究者の意見において、被験者の参加にリスクをもたらす可能性がある、あるいは研究の実施や結果を妨げる可能性がある医学的または精神医学的状態
  17. 現在、他の治験薬を投与されている、または過去 4 週間以内に投与されている
  18. GMI-1070の以前の投与
  19. 研究期間中被験者を追跡できないという予想
  20. 妊娠中または授乳中の女性。または妊娠の可能性のある女性、または研究期間中に避妊法または禁欲に従うことができないまたは従わない男性
  21. 調査官によって判断された、違法薬物の積極的な使用および/またはアルコール依存症

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
薬：プラセボ
鎌状赤血球性疼痛の発症のため入院中に1日2回プラセボを静脈内投与
他の名前：
  • 生理食塩水プラセボ
実験的：GMI-1070
薬：GMI-1070
鎌状赤血球性疼痛発症のため入院中に 1 日 2 回、GMI-1070 を静脈内投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血管閉塞危機の解決までの時間の短縮
時間枠：最長 7 日間または解決
痛みのスコア、退院の準備ができていると感じていること、実際の退院時間を含む
最長 7 日間または解決

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
研究中の安全性
時間枠：最後の投与後28日以内
身体検査、臨床検査、バイタルサインの変化を含む
最後の投与後28日以内
薬物動態
時間枠：ベースラインから最終投与後 36 時間まで
血中および尿中のGMI-1070の半減期および濃度を含む薬物動態
ベースラインから最終投与後 36 時間まで
血液中の炎症と細胞の粘着性のマーカー
時間枠：最後の投与後28日まで
最後の投与後28日まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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GlycoMimetics Incorporated

捜査官

  • 主任研究者：Marilyn J Telen, MD、Duke University
  • スタディディレクター：Helen Thackray, MD、GlycoMimetics, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2010年5月1日

一次修了 (実際)

2012年12月1日

研究の完了 (実際)

2013年12月1日

試験登録日

最初に提出

2010年5月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2010年5月6日

最初の投稿 (見積もり)

2010年5月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年5月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年5月7日

最終確認日

2020年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GMI-1070-201

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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