Estudio de GMI-1070 para el tratamiento de la crisis de dolor de células falciformes
7 de mayo de 2020 actualizado por: GlycoMimetics Incorporated
Un estudio de fase 2 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de la eficacia, seguridad y farmacocinética de GMI-1070, un inhibidor de pan-selectina, en sujetos hospitalizados por crisis vaso-oclusiva de células falciformes
GMI-1070 es un medicamento nuevo que puede reducir la adherencia de las células en la sangre.
El propósito de este estudio es evaluar si GMI-1070 puede reducir el tiempo que tarda en desaparecer el dolor en pacientes con crisis vasooclusiva (también conocida como crisis de dolor de células falciformes).
El estudio también recopilará información sobre la seguridad de GMI-1070, qué cantidad del medicamento se encuentra en la sangre y la orina, y si hay otros efectos cuando se usa en pacientes que están en el hospital por una crisis de dolor de células falciformes.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los pacientes que ingresan en el hospital por una crisis de dolor pueden ser elegibles para este estudio. Además, los pacientes deben tener entre 12 y 60 años y tener tipos de células falciformes SS o S-beta-talasemia. Las personas que participen en el estudio serán evaluadas y luego asignadas al azar para recibir GMI-1070 o un placebo por vía intravenosa, además de todos los demás tratamientos habituales para su crisis de dolor.
Durante la estadía en el hospital por crisis de dolor, se administrará GMI-1070 o placebo dos veces al día, y se preguntará a los pacientes sobre la gravedad del dolor (puntuación del dolor) al comienzo del estudio y cada pocas horas durante su estadía en el hospital. Su estado general de salud, signos vitales, pruebas de laboratorio y medicamentos para el dolor también se controlarán periódicamente durante la estadía en el hospital. Cuando un paciente se sienta lo suficientemente bien como para irse a casa, se suspenderá el fármaco del estudio (GMI-1070 o placebo) y el paciente podrá irse a casa. Se les pedirá a los participantes que regresen a la clínica para un chequeo unos días después de salir del hospital y un mes después de salir del hospital.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
81
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1XB
- The Hospital for Sick Children
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama Hospital
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California
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Berkeley, California, Estados Unidos, 94705
- Alta Bates Summit Medical Center
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California, Davis Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030
- University of Connecticut Health Center
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Georgia
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Georgia Health Sciences University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- University of Illinois, Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- the Johns Hopkins School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Boston Medical Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Karmanos Cancer Institute
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
- University of Mississippi Medical Center
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
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Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11215
- New York Methodist Hospital
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Childrens' Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- UT Southwestern Medical Center at Dallas
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años a 60 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- 12 a 60 años de edad
- Diagnóstico confirmado de enfermedad de células falciformes (HbSS o HbS-β0talasemia)
- Diagnóstico de COV en el momento de la inscripción
- Hospitalizado o en proceso de ingreso en el momento de la inscripción
Capaz de recibir la primera dosis del fármaco del estudio dentro de las 24 horas posteriores a la evaluación médica inicial en el Departamento de Emergencias/clínica para VOC;
o Los sujetos tratados como pacientes ambulatorios en las últimas 48 horas por el mismo episodio de VOC pueden inscribirse si también se espera recibir la dosis dentro de las 24 horas posteriores a su segunda presentación (ingreso).
- Consentimiento informado por escrito documentado y observado (y asentimiento, cuando corresponda)
Criterio de exclusión:
Infección, diagnosticada o fuertemente sospechada, evidenciada por uno o más de los siguientes:
- Fiebre >39°C (102.2°F)
En presencia de fiebre ≥38,5°C (101,3°F), 1 de los siguientes:
- Hallazgos positivos (sospechosos de infección) en pruebas de diagnóstico, como evaluación del líquido cefalorraquídeo [LCR], radiografías o cultivo bacteriano de sitios normalmente estériles
- Hallazgos del examen que conducen a una infección ósea o articular diagnosticada o fuertemente sospechada
- Determinación por parte del médico de que es probable una infección bacteriana o viral sistémica grave (p. ej., influenza, mononucleosis)
- Se pueden incluir sujetos con infecciones del tracto urinario no complicadas (siempre que no tengan fiebre ≥38,5° C [101.3° F] o dolor en el ángulo costo-vertebral [CVA]), y/o sospecha de síndromes virales menores (síntomas de infección de las vías respiratorias superiores pero sin síntomas que sugieran una infección bacteriana que no sean otitis media no complicada o faringitis estreptocócica no complicada)
Síndrome torácico agudo, diagnosticado o con fuerte sospecha, evidenciado por un nuevo infiltrado en la radiografía de tórax y uno o más de los siguientes:
- Fiebre >39 °C (102,2 °F)
- Hipoxia (confirmada por gases en sangre arterial [ABG] con paO2 <70 mmHg)
- Dolor en el pecho
- Hallazgos sospechosos en el examen (taquipnea, retracciones intercostales, sibilancias y/o estertores)
- Dolor por enfermedad de células falciformes (SCD, por sus siglas en inglés) atípico de COV, incluido secuestro hepático o esplénico, colecistitis o neumonía.
- Accidente cerebrovascular agudo, priapismo agudo, necrosis avascular severa de la cadera/hombro cuando el dolor de presentación es solo en la cadera/hombro afectado
Suero de creatinina:
- >1.2 mg/dL para sujetos de 16 a 60 años de edad
- >1,0 mg/dL para sujetos de 12 a 15 años de edad
- Alanina transaminasa (ALT/SGPT) >2 veces el límite superior normal (LSN) (basado en el rango normal del laboratorio clínico)
- Hemoglobina <5 g/dL
- Plaquetas <100.000/mm3
- Cirugía mayor reciente (en los últimos 30 días), hospitalización por otro motivo que no sea VOC, infección bacteriana grave documentada que requiere tratamiento con antibióticos o sangrado significativo
Hospitalización por VOC sin complicaciones, o tratamiento con analgésicos parenterales en otros entornos médicos, como el servicio de urgencias o el hospital de día por VOC sin complicaciones, en los últimos 14 días.
o Los sujetos pueden incluirse si han sido tratados como pacientes ambulatorios en las últimas 48 horas por el mismo episodio de VOC.
- Accidente cerebrovascular reciente (en los últimos 90 días), ataque isquémico transitorio o convulsión
- Transfusiones de glóbulos rojos en los últimos 14 días
- Terapia con esteroides sistémicos dentro de las 48 horas previas a la inscripción o expectativa de que la terapia se pueda usar durante el estudio (se permiten esteroides inhalados o tópicos)
- Para aquellos que toman opioides crónicos o de acción prolongada, un cambio en la dosis en los últimos 14 días O dolor que requiere atención médica en los últimos 14 días (cambio en la medicación opioide para el dolor agudo en las últimas 48 horas y directamente relacionado con esta admisión VOC es permitido)
- Más de 5 episodios de hospitalización por VOC en los últimos 6 meses (180 días)
- Condición médica o psiquiátrica que, en opinión del investigador, puede suponer un riesgo para la participación del sujeto o interferir con la realización o los resultados del estudio.
- Recibe actualmente, o ha recibido en las 4 semanas anteriores, cualquier otro agente en investigación
- Administración anterior de GMI-1070
- Expectativa de que el sujeto no podrá ser seguido durante la duración del estudio.
- Hembra gestante o lactante; o mujer en edad fértil o hombre incapaz o no dispuesto a cumplir con los métodos anticonceptivos o abstinencia durante el curso del estudio
- Uso activo de drogas ilícitas y/o dependencia del alcohol, según lo determine el investigador
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
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Placebo intravenoso administrado dos veces al día durante la hospitalización por crisis de dolor de células falciformes
Otros nombres:
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Experimental: GMI-1070
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GMI-1070 intravenoso administrado dos veces al día durante la hospitalización por crisis de dolor de células falciformes
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Reducción del tiempo de resolución de la crisis vasooclusiva
Periodo de tiempo: Hasta 7 días o resolución
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Incluida la puntuación del dolor, la sensación de estar listo para salir del hospital y la hora real de salida del hospital
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Hasta 7 días o resolución
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Seguridad durante el estudio
Periodo de tiempo: Hasta 28 días después de la última dosis
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Incluyendo cambios en el examen físico, pruebas de laboratorio y signos vitales
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Hasta 28 días después de la última dosis
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Farmacocinética
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 36 horas después de la última dosis
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Farmacocinética, incluida la vida media y la concentración de GMI-1070 en la sangre y la orina
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Línea de base hasta 36 horas después de la última dosis
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Marcadores de inflamación y pegajosidad celular en la sangre.
Periodo de tiempo: Hasta 28 días después de la última dosis
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Hasta 28 días después de la última dosis
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: Marilyn J Telen, MD, Duke University
- Director de estudio: Helen Thackray, MD, GlycoMimetics, Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Rebelo AL, Chevalier MT, Russo L, Pandit A. Role and therapeutic implications of protein glycosylation in neuroinflammation. Trends Mol Med. 2022 Apr;28(4):270-289. doi: 10.1016/j.molmed.2022.01.004. Epub 2022 Feb 1.
- Telen MJ, Wun T, McCavit TL, De Castro LM, Krishnamurti L, Lanzkron S, Hsu LL, Smith WR, Rhee S, Magnani JL, Thackray H. Randomized phase 2 study of GMI-1070 in SCD: reduction in time to resolution of vaso-occlusive events and decreased opioid use. Blood. 2015 Apr 23;125(17):2656-64. doi: 10.1182/blood-2014-06-583351. Epub 2015 Mar 2.
- Deal watch: Pfizer deal for selectin inhibitor highlights potential of glycomimetic drugs. Nat Rev Drug Discov. 2011 Dec 1;10(12):890. doi: 10.1038/nrd3622. No abstract available.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de mayo de 2010
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2012
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de mayo de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de mayo de 2010
Publicado por primera vez (Estimar)
10 de mayo de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de mayo de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de mayo de 2020
Última verificación
1 de mayo de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GMI-1070-201
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .