Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie GMI-1070 w leczeniu kryzysu bólu sierpowatego

7 maja 2020 zaktualizowane przez: GlycoMimetics Incorporated

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2 skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki GMI-1070, inhibitora pan-selektyny, u pacjentów hospitalizowanych z powodu zarostu naczyń sierpowatokrwinkowych

GMI-1070 to nowy lek, który może zmniejszać lepkość komórek we krwi. Celem tego badania jest ocena, czy GMI-1070 może skrócić czas potrzebny do ustąpienia bólu u pacjentów z przełomem naczynioruchowym (znanym również jako przełom bólu sierpowatokrwinkowego). W badaniu zostaną również zebrane informacje na temat bezpieczeństwa GMI-1070, ilości leku we krwi i moczu oraz ewentualnych innych skutków stosowania u pacjentów przebywających w szpitalu z powodu anemii sierpowatokrwinkowej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci przyjmowani do szpitala z powodu przełomu bólowego mogą kwalifikować się do tego badania. Ponadto pacjenci powinni mieć 12-60 lat i mieć anemię sierpowatą typu SS lub S-beta-talasemię. Osoby, które wezmą udział w badaniu, zostaną ocenione, a następnie losowo przydzielone do grupy otrzymującej GMI-1070 lub placebo dożylnie, oprócz wszystkich innych typowych metod leczenia kryzysu bólowego.

Podczas pobytu w szpitalu z powodu przełomu bólowego GMI-1070 lub placebo będą podawane dwa razy dziennie, a pacjenci będą pytani o nasilenie bólu (wynik bólu) na początku badania i co kilka godzin podczas pobytu w szpitalu. Ich ogólny stan zdrowia, parametry życiowe, testy laboratoryjne i leki przeciwbólowe będą również regularnie sprawdzane podczas pobytu w szpitalu. Gdy pacjent poczuje się na tyle dobrze, że będzie mógł wrócić do domu, podawanie badanego leku (GMI-1070 lub placebo) zostanie przerwane i pacjent może wrócić do domu. Uczestnicy zostaną poproszeni o ponowne przyjście do kliniki na wizytę kontrolną kilka dni po opuszczeniu szpitala i miesiąc po opuszczeniu szpitala.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

81

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1XB
        • The Hospital for Sick Children
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • Berkeley, California, Stany Zjednoczone, 94705
        • Alta Bates Summit Medical Center
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Georgia Health Sciences University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • University of Illinois, Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • the Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
      • Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11215
        • New York Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Childrens' Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 60 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. od 12 do 60 lat
  2. Potwierdzona diagnoza anemii sierpowatokrwinkowej (HbSS lub HbS-β0thalasemia)
  3. Diagnoza VOC w momencie rejestracji
  4. Hospitalizowany lub w trakcie przyjęcia w momencie rejestracji

  5. Możliwość otrzymania pierwszej dawki badanego leku w ciągu 24 godzin od wstępnej oceny medycznej na oddziale ratunkowym/klinice dla LZO;

    o Pacjenci leczeni ambulatoryjnie w ciągu ostatnich 48 godzin z powodu tego samego epizodu LZO mogą zostać włączeni do badania, jeśli spodziewane jest również podanie dawki w ciągu 24 godzin od drugiego (przyjęcia) zgłoszenia.

  6. Udokumentowana i przestrzegana pisemna świadoma zgoda (oraz zgoda, jeśli dotyczy)

Kryteria wyłączenia:

  1. Zakażenie, zdiagnozowane lub mocno podejrzewane, potwierdzone co najmniej jednym z poniższych:

    • Gorączka >39°C (102,2°F)

    • W obecności gorączki ≥38,5°C (101,3°F), 1 z poniższych:

      • Pozytywne wyniki (podejrzenie infekcji) w testach diagnostycznych, takich jak ocena płynu mózgowo-rdzeniowego [CSF], radiogramy lub kultura bakteryjna normalnie sterylnych miejsc
      • Wyniki badania prowadzące do rozpoznania lub silnego podejrzenia zakażenia kości lub stawów
      • Stwierdzenie przez lekarza, że ​​prawdopodobne jest zakażenie bakteryjne lub poważne ogólnoustrojowe zakażenie wirusowe (np. grypa, mononukleoza)
      • Osoby z niepowikłanymi infekcjami dróg moczowych mogą być włączone (pod warunkiem, że nie mają gorączki ≥38,5°C). C [101,3°F] lub tkliwość kąta żebrowo-kręgowego [CVA]) i/lub podejrzenie mniejszych zespołów wirusowych (objawy infekcji górnych dróg oddechowych, ale brak objawów sugerujących infekcję bakteryjną inną niż niepowikłane zapalenie ucha środkowego lub niepowikłane paciorkowcowe zapalenie gardła)

  2. Ostry zespół klatki piersiowej, rozpoznany lub silnie podejrzewany, potwierdzony nowym naciekiem na radiogramie klatki piersiowej oraz 1 lub więcej z następujących kryteriów:

    • Gorączka >39°C (102,2°F)
    • Niedotlenienie (potwierdzone gazometrią krwi tętniczej [ABG] przy paO2 <70 mmHg)
    • Ból w klatce piersiowej
    • Podejrzane wyniki badania (tachypnoe, cofanie międzyżebrowe, świszczący oddech i/lub rzężenia)
  3. Ból niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD) nietypowy dla LZO, w tym sekwestracja wątroby lub śledziony, zapalenie pęcherzyka żółciowego lub zapalenie płuc.
  4. Ostry udar mózgu, ostry priapizm, ciężka jałowa martwica stawu biodrowego/barkowego, gdy obecny ból dotyczy tylko zajętego stawu biodrowego/barkowego

  5. Kreatynina w surowicy:

    • >1,2 mg/dl dla osób w wieku od 16 do 60 lat
    • >1,0 mg/dl dla osób w wieku od 12 do 15 lat
  6. Transaminaza alaninowa (ALT/SGPT) >2x górna granica normy (GGN) (na podstawie normalnego zakresu laboratorium klinicznego)
  7. Hemoglobina <5 g/dl
  8. Płytki krwi <100 000/mm3
  9. Niedawna (w ciągu ostatnich 30 dni) poważna operacja, hospitalizacja z powodu innego niż LZO, udokumentowana poważna infekcja bakteryjna wymagająca leczenia antybiotykami lub znaczne krwawienie

  10. Hospitalizacja z powodu niepowikłanych LZO lub leczenie pozajelitowymi lekami przeciwbólowymi w innych placówkach medycznych, takich jak oddział ratunkowy lub szpital dzienny z powodu niepowikłanych LZO, w ciągu ostatnich 14 dni.

    o Pacjenci mogą być włączeni, jeśli byli leczeni ambulatoryjnie w ciągu ostatnich 48 godzin z powodu tego samego epizodu VOC.

  11. Niedawny (w ciągu ostatnich 90 dni) incydent naczyniowo-mózgowy, przejściowy atak niedokrwienny lub napad padaczkowy
  12. transfuzje krwinek czerwonych w ciągu ostatnich 14 dni
  13. Ogólnoustrojowa terapia steroidowa w ciągu 48 godzin przed włączeniem lub oczekiwanie, że terapia może być stosowana podczas badania (dozwolone są steroidy wziewne lub miejscowe)
  14. Dla osób przyjmujących opioidy przewlekle lub długo działające, zmiana dawki w ciągu ostatnich 14 dni LUB ból wymagający pomocy medycznej w ciągu ostatnich 14 dni (zmiana leku opioidowego na ostry ból w ciągu ostatnich 48 godzin i bezpośrednio związana z tym przyjęciem LZO jest dozwolony)
  15. Więcej niż 5 epizodów hospitalizacji z powodu VOC w ciągu ostatnich 6 miesięcy (180 dni)
  16. Stan medyczny lub psychiatryczny, który w opinii badacza może stwarzać ryzyko dla uczestnika udziału lub zakłócać przebieg lub wyniki badania
  17. Obecnie otrzymuje lub przyjmował w ciągu ostatnich 4 tygodni jakiegokolwiek innego agenta badawczego
  18. Poprzednia administracja GMI-1070
  19. Oczekiwanie, że uczestnika nie będzie można obserwować przez cały czas trwania badania
  20. Kobieta w ciąży lub karmiąca; lub kobieta w wieku rozrodczym lub mężczyzna niezdolny lub niechętny do przestrzegania metod kontroli urodzeń lub abstynencji w trakcie badania
  21. Aktywne zażywanie nielegalnych narkotyków i/lub uzależnienie od alkoholu, zgodnie z ustaleniami badacza

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Dożylne placebo podawane dwa razy dziennie podczas pobytu w szpitalu z powodu bólu sierpowatokrwinkowego
Inne nazwy:
  • sól fizjologiczna placebo
Eksperymentalny: GMI-1070
Lek: GMI-1070
Dożylny GMI-1070 podawany dwa razy dziennie podczas pobytu w szpitalu z powodu bólu sierpowatokrwinkowego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skrócenie czasu do rozwiązania kryzysu naczyniowo-okluzyjnego
Ramy czasowe: Do 7 dni lub rozdzielczość
W tym ocena bólu, poczucie gotowości do opuszczenia szpitala i rzeczywisty czas opuszczenia szpitala
Do 7 dni lub rozdzielczość

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo podczas nauki
Ramy czasowe: Do 28 dni po ostatniej dawce
W tym zmiany w badaniu fizycznym, testach laboratoryjnych i parametrach życiowych
Do 28 dni po ostatniej dawce
Farmakokinetyka
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 36 godzin po ostatniej dawce
Farmakokinetyka, w tym okres półtrwania i stężenie GMI-1070 we krwi i moczu
Wartość wyjściowa do 36 godzin po ostatniej dawce
Markery stanu zapalnego i lepkości komórek we krwi
Ramy czasowe: Do 28 dni po ostatniej dawce
Do 28 dni po ostatniej dawce

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

GlycoMimetics Incorporated

Śledczy

  • Główny śledczy: Marilyn J Telen, MD, Duke University
  • Dyrektor Studium: Helen Thackray, MD, GlycoMimetics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 maja 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 maja 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

10 maja 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 maja 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 maja 2020

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GMI-1070-201

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj