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Studie von GMI-1070 zur Behandlung der Sichelzellanämie-Schmerzkrise

7. Mai 2020 aktualisiert von: GlycoMimetics Incorporated

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von GMI-1070, einem Pan-Selectin-Inhibitor, bei Patienten, die wegen einer vasookklusiven Sichelzellenkrise ins Krankenhaus eingeliefert wurden

GMI-1070 ist ein neues Medikament, das die Klebrigkeit von Zellen im Blut reduzieren kann. Der Zweck dieser Studie besteht darin, zu bewerten, ob GMI-1070 die Zeit verkürzen kann, die es dauert, bis die Schmerzen bei Patienten mit vasookklusiver Krise (auch bekannt als Sichelzellanämie-Schmerzkrise) verschwinden. Die Studie wird auch Informationen über die Sicherheit von GMI-1070 sammeln, wie viel des Arzneimittels sich im Blut und Urin befindet und ob es bei der Anwendung bei Patienten, die wegen einer Sichelzellenanämie-Schmerzkrise im Krankenhaus sind, andere Auswirkungen hat.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Patienten, die wegen einer Schmerzkrise ins Krankenhaus eingeliefert werden, können für diese Studie in Frage kommen. Darüber hinaus sollten die Patienten zwischen 12 und 60 Jahre alt sein und an Sichelzellanämie vom Typ SS oder S-Beta-Thalassämie leiden. Personen, die an der Studie teilnehmen, werden ausgewertet und dann nach dem Zufallsprinzip entweder GMI-1070 oder ein Placebo intravenös verabreicht, zusätzlich zu allen anderen üblichen Behandlungen für ihre Schmerzkrise.

Während des Krankenhausaufenthalts wegen einer Schmerzkrise wird GMI-1070 oder Placebo zweimal täglich verabreicht, und die Patienten werden zu Beginn der Studie und alle paar Stunden während ihres Krankenhausaufenthalts nach ihrer Schmerzstärke (Schmerzscore) befragt. Ihr allgemeiner Gesundheitszustand, ihre Vitalfunktionen, Labortests und Schmerzmittel werden während des Krankenhausaufenthalts ebenfalls regelmäßig überprüft. Wenn sich ein Patient gut genug fühlt, um nach Hause zu gehen, wird das Studienmedikament (GMI-1070 oder Placebo) abgesetzt und der Patient kann nach Hause gehen. Die Teilnehmer werden gebeten, einige Tage nach Verlassen des Krankenhauses und einen Monat nach Verlassen des Krankenhauses zu einer Kontrolluntersuchung in die Klinik zurückzukehren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

81

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1XB
        • The Hospital for Sick Children
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • Berkeley, California, Vereinigte Staaten, 94705
        • Alta Bates Summit Medical Center
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Georgia Health Sciences University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • University of Illinois, Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • The Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11215
        • New York Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Childrens' Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 60 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. 12 bis 60 Jahre alt
  2. Bestätigte Diagnose einer Sichelzellenanämie (HbSS oder HbS-β0-Thalassämie)
  3. Diagnose von VOC zum Zeitpunkt der Einschreibung
  4. Zum Zeitpunkt der Einschreibung im Krankenhaus oder im Aufnahmeverfahren

  5. Kann die erste Dosis des Studienmedikaments innerhalb von 24 Stunden nach der ersten medizinischen Untersuchung in der Notaufnahme/Klinik für VOC erhalten;

    o Probanden, die innerhalb der letzten 48 Stunden wegen derselben VOC-Episode ambulant behandelt wurden, können aufgenommen werden, wenn die Verabreichung ebenfalls innerhalb von 24 Stunden nach ihrer zweiten (Aufnahme-)Vorstellung erwartet wird.

  6. Dokumentierte und beachtete schriftliche Einverständniserklärung (und gegebenenfalls Zustimmung)

Ausschlusskriterien:

  1. Eine diagnostizierte oder dringend vermutete Infektion, die durch eines oder mehrere der folgenden Anzeichen nachgewiesen wird:

    • Fieber >39°C (102,2°F)

    • Bei Fieber ≥ 38,5 °C (101,3 °F) 1 der folgenden Symptome:

      • Positive Befunde (Verdacht auf eine Infektion) bei diagnostischen Tests, wie z. B. der Untersuchung der Gehirn-Rückenmarks-Flüssigkeit (CSF), Röntgenaufnahmen oder der Bakterienkultur an normalerweise sterilen Stellen
      • Untersuchungsbefunde, die zu einer diagnostizierten oder stark vermuteten Knochen- oder Gelenkinfektion führen
      • Feststellung durch den Arzt, dass eine bakterielle oder schwere systemische Virusinfektion wahrscheinlich ist (z. B. Influenza, Mononukleose)
      • Probanden mit unkomplizierten Harnwegsinfektionen können eingeschlossen werden (vorausgesetzt, sie haben kein Fieber ≥ 38,5 °C). C [101,3° F] oder Druckschmerzhaftigkeit im Rippenwirbelwinkel (CVA)) und/oder Verdacht auf geringfügige Virussyndrome (Symptome einer Infektion der oberen Atemwege, aber keine Symptome, die auf eine bakterielle Infektion hinweisen, mit Ausnahme einer unkomplizierten Mittelohrentzündung oder einer unkomplizierten Streptokokken-Pharyngitis)

  2. Akutes Thoraxsyndrom, diagnostiziert oder dringend vermutet, erkennbar an einem neuen Infiltrat im Röntgenbild des Brustkorbs und einem oder mehreren der folgenden Symptome:

    • Fieber >39° C (102,2° F)
    • Hypoxie (bestätigt durch arterielle Blutgase [ABG] mit paO2 <70 mmHg)
    • Brustschmerzen
    • Verdächtige Untersuchungsbefunde (Tachypnoe, Interkostalretraktionen, pfeifende Atmung und/oder Rasselgeräusche)
  3. Sichelzellenanämie (SCD) Schmerzen, die für VOC untypisch sind, einschließlich Leber- oder Milzsequestrierung, Cholezystitis oder Lungenentzündung.
  4. Akuter Schlaganfall, akuter Priapismus, schwere avaskuläre Nekrose der Hüfte/Schulter, wenn der vorliegende Schmerz nur in der betroffenen Hüfte/Schulter auftritt

  5. Serumkreatinin:

    • >1,2 mg/dL für Probanden im Alter von 16 bis 60 Jahren
    • >1,0 mg/dL für Probanden im Alter von 12 bis 15 Jahren
  6. Alanintransaminase (ALT/SGPT) > 2x Obergrenze des Normalwerts (ULN) (basierend auf dem Normalbereich des Kliniklabors)
  7. Hämoglobin <5 g/dl
  8. Blutplättchen <100.000/mm3
  9. Kürzlich (innerhalb der letzten 30 Tage) größere chirurgische Eingriffe, Krankenhausaufenthalte wegen anderer Erkrankungen als VOC, dokumentierte schwere bakterielle Infektionen, die eine Antibiotikabehandlung erfordern, oder erhebliche Blutungen

  10. Krankenhausaufenthalt wegen unkomplizierter VOC oder Behandlung mit parenteralen Schmerzmitteln in anderen medizinischen Einrichtungen wie der Notaufnahme oder Tagesklinik wegen unkomplizierter VOC innerhalb der letzten 14 Tage.

    o Probanden können eingeschlossen werden, wenn sie innerhalb der letzten 48 Stunden ambulant für dieselbe VOC-Episode behandelt wurden.

  11. Jüngster (innerhalb der letzten 90 Tage) zerebrovaskulärer Unfall, vorübergehender ischämischer Anfall oder Krampfanfall
  12. EK-Transfusionen in den letzten 14 Tagen
  13. Systemische Steroidtherapie innerhalb von 48 Stunden vor der Einschreibung oder Erwartung, dass die Therapie während der Studie angewendet werden kann (inhalative oder topische Steroide sind zulässig)
  14. Für diejenigen, die chronische oder langwirksame Opioide einnehmen, eine Änderung der Dosis in den letzten 14 Tagen ODER Schmerzen, die in den letzten 14 Tagen ärztliche Hilfe erfordern (Änderung der Opioidmedikation gegen akute Schmerzen in den letzten 48 Stunden und steht in direktem Zusammenhang mit dieser VOC-Aufnahme). erlaubt)
  15. Mehr als 5 Krankenhausaufenthalte wegen VOC in den letzten 6 Monaten (180 Tagen)
  16. Medizinischer oder psychiatrischer Zustand, der nach Ansicht des Prüfers ein Risiko für die Teilnahme des Probanden darstellen oder die Durchführung oder Ergebnisse der Studie beeinträchtigen kann
  17. Erhält derzeit oder hat innerhalb der letzten 4 Wochen einen anderen Prüfer erhalten
  18. Vorherige Verabreichung von GMI-1070
  19. Erwartung, dass das Thema für die Dauer des Studiums nicht weiterverfolgt werden kann
  20. Schwangere oder stillende Frau; oder Frauen im gebärfähigen Alter oder Männer, die im Verlauf der Studie nicht in der Lage oder nicht bereit sind, Verhütungsmethoden einzuhalten oder Abstinenz zu befolgen
  21. Aktiver Konsum illegaler Drogen und/oder Alkoholabhängigkeit, wie vom Ermittler festgestellt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Intravenöses Placebo, zweimal täglich während des Krankenhausaufenthalts wegen Sichelzellenanämie-Schmerzkrise verabreicht
Andere Namen:
  • Kochsalzlösung Placebo
Experimental: GMI-1070
Arzneimittel: GMI-1070
Intravenös verabreichtes GMI-1070 zweimal täglich während des Krankenhausaufenthalts wegen Sichelzellenanämie-Schmerzkrise

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verkürzung der Zeit bis zur Lösung einer vasookklusiven Krise
Zeitfenster: Bis zu 7 Tage oder Auflösung
Einschließlich Schmerzscore, Bereitschaft, das Krankenhaus zu verlassen, und tatsächlicher Zeitpunkt des Verlassens des Krankenhauses
Bis zu 7 Tage oder Auflösung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit während des Studiums
Zeitfenster: Bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis
Einschließlich Änderungen bei der körperlichen Untersuchung, Labortests und Vitalfunktionen
Bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis
Pharmakokinetik
Zeitfenster: Ausgangswert bis 36 Stunden nach der letzten Dosis
Pharmakokinetik einschließlich Halbwertszeit und Konzentration von GMI-1070 im Blut und Urin
Ausgangswert bis 36 Stunden nach der letzten Dosis
Entzündungsmarker und Zellklebrigkeit im Blut
Zeitfenster: Bis 28 Tage nach der letzten Dosis
Bis 28 Tage nach der letzten Dosis

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

GlycoMimetics Incorporated

Ermittler

  • Hauptermittler: Marilyn J Telen, MD, Duke University
  • Studienleiter: Helen Thackray, MD, GlycoMimetics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Mai 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Mai 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

10. Mai 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. Mai 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Mai 2020

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GMI-1070-201

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