Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie GMI-1070 pro léčbu krize srpkovité anémii

7. května 2020 aktualizováno: GlycoMimetics Incorporated

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky GMI-1070, inhibitoru panselektinu, u pacientů hospitalizovaných pro vazookluzivní krizi srpkovitých buněk

GMI-1070 je nový lék, který může snížit lepivost buněk v krvi. Účelem této studie je vyhodnotit, zda GMI-1070 může zkrátit dobu, za kterou bolest odezní u pacientů s vazookluzivní krizí (také známou jako krize srpkovitých anémií). Studie bude také shromažďovat informace o bezpečnosti GMI-1070, o tom, jaké množství léku je v krvi a moči a zda existují nějaké další účinky při použití u pacientů, kteří jsou v nemocnici kvůli krizi srpkovité anémii.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pro tuto studii mohou být způsobilí pacienti, kteří jsou přijati do nemocnice kvůli krizi bolesti. Kromě toho by pacienti měli být ve věku 12–60 let a měli by mít srpkovitou anémii typu SS nebo S-beta-talasémii. Lidé, kteří se zúčastní studie, budou vyhodnoceni a poté náhodně přiřazeni k tomu, aby dostávali buď GMI-1070 nebo placebo IV, navíc ke všem ostatním obvyklým způsobům léčby jejich krize bolesti.

Během pobytu v nemocnici pro krizi bolesti bude GMI-1070 nebo placebo podáváno dvakrát denně a pacienti budou na začátku studie a každých několik hodin během pobytu v nemocnici dotázáni na jejich závažnost bolesti (skóre bolesti). Během pobytu v nemocnici bude také pravidelně kontrolován jejich celkový zdravotní stav, vitální funkce, laboratorní testy a léky proti bolesti. Když se pacient cítí dostatečně dobře na to, aby mohl jít domů, studovaný lék (GMI-1070 nebo placebo) bude zastaven a pacient může jít domů. Účastníci budou požádáni, aby se vrátili na kliniku na kontrolu několik dní po opuštění nemocnice a jeden měsíc po opuštění nemocnice.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

81

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1XB
        • The Hospital for Sick Children
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • Berkeley, California, Spojené státy, 94705
        • Alta Bates Summit Medical Center
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Georgia Health Sciences University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois, Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • the Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11215
        • New York Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Childrens' Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 60 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. 12 až 60 let věku
  2. Potvrzená diagnóza srpkovité anémie (HbSS nebo HbS-β0talasémie)
  3. Diagnostika VOC v době zápisu
  4. Hospitalizován nebo v procesu přijetí v době zápisu

  5. Schopnost obdržet první dávku studovaného léku do 24 hodin od počátečního lékařského vyšetření na pohotovostním oddělení/klinice pro VOC;

    o Subjekty léčené ambulantně během posledních 48 hodin pro stejnou epizodu VOC mohou být zařazeny, pokud se dávka očekává také do 24 hodin od jejich druhé (připouštějící) prezentace.

  6. Zdokumentovaný a dodržený písemný informovaný souhlas (a případně souhlas)

Kritéria vyloučení:

  1. Infekce, diagnostikovaná nebo silně podezřelá, o čemž svědčí jeden nebo více z následujících:

    • Horečka >39 °C (102,2 °F)

    • V případě horečky ≥38,5 °C (101,3 °F) 1 z následujících:

      • Pozitivní nálezy (podezřelé na infekci) na diagnostických testech, jako je hodnocení mozkomíšního moku [CSF], rentgenové snímky nebo bakteriální kultivace normálně sterilních míst
      • Nálezy vyšetření vedoucí k diagnostikované nebo silně suspektní kostní nebo kloubní infekci
      • Rozhodnutí lékaře, že je pravděpodobná bakteriální nebo závažná systémová virová infekce (např. chřipka, mononukleóza)
      • Subjekty mohou být zahrnuty s nekomplikovanými infekcemi močových cest (za předpokladu, že nemají horečku ≥38,5° C [101,3° F] nebo citlivost kosto-vertebrálního úhlu [CVA] a/nebo podezření na mírné virové syndromy (příznaky infekce horních cest dýchacích, ale žádné příznaky naznačující bakteriální infekci kromě nekomplikovaného zánětu středního ucha nebo nekomplikované streptokokové faryngitidy)

  2. Akutní hrudní syndrom, diagnostikovaný nebo silně suspektní, o čemž svědčí nový infiltrát na rentgenovém snímku hrudníku a 1 nebo více z následujících:

    • Horečka >39 °C (102,2 °F)
    • Hypoxie (potvrzená arteriálními krevními plyny [ABG] s paO2 <70 mmHg)
    • Bolest na hrudi
    • Podezřelé nálezy při vyšetření (tachypnoe, interkostální retrakce, sípání a/nebo chrochtání)
  3. Bolest srpkovité anémie (SCD) atypická pro VOC, včetně sekvestrace jater nebo sleziny, cholecystitidy nebo pneumonie.
  4. Akutní cévní mozková příhoda, akutní priapismus, závažná avaskulární nekróza kyčle/ramena, kdy se bolest projevuje pouze v postižené kyčli/ramenu

  5. Sérového kreatininu:

    • >1,2 mg/dl pro subjekty ve věku 16 až 60 let
    • >1,0 mg/dl pro subjekty ve věku 12 až 15 let
  6. Alanin transamináza (ALT/SGPT) >2x horní hranice normy (ULN) (na základě normálního rozmezí klinické laboratoře)
  7. Hemoglobin <5 g/dl
  8. Krevní destičky <100 000/mm3
  9. Nedávný (během posledních 30 dnů) velký chirurgický zákrok, hospitalizace z jiného důvodu než VOC, zdokumentovaná závažná bakteriální infekce vyžadující léčbu antibiotiky nebo významné krvácení

  10. Hospitalizace pro nekomplikované VOC nebo léčba parenterálními léky proti bolesti v jiných lékařských zařízeních, jako je pohotovost nebo denní stacionář pro nekomplikované VOC, během posledních 14 dnů.

    o Subjekty mohou být zahrnuty, pokud jsou léčeny jako ambulantní pacienti během posledních 48 hodin pro stejnou epizodu VOC.

  11. Nedávná (během posledních 90 dnů) cerebrovaskulární příhoda, tranzitorní ischemická ataka nebo záchvat
  12. transfuze pRBC za posledních 14 dní
  13. Systémová léčba steroidy do 48 hodin před zařazením do studie nebo se očekává, že léčba může být použita během studie (inhalační nebo topické steroidy jsou povoleny)
  14. U pacientů, kteří užívají chronické nebo dlouhodobě působící opioidy, změna dávky za posledních 14 dní NEBO bolest vyžadující lékařskou péči za posledních 14 dní (změna opioidní medikace pro akutní bolest za posledních 48 hodin a přímo související s tímto příjmem VOC je povoleno)
  15. Více než 5 epizod hospitalizace pro VOC za posledních 6 měsíců (180 dní)
  16. Zdravotní nebo psychiatrický stav, který podle názoru zkoušejícího může pro subjekt představovat riziko pro účast nebo narušovat provádění nebo výsledky studie
  17. V současné době přijímá nebo během předchozích 4 týdnů obdržel jakýkoli jiný vyšetřovací prostředek
  18. Předchozí správa GMI-1070
  19. Očekávání, že předmět nebude možné sledovat po dobu studia
  20. Těhotná nebo kojící žena; nebo žena ve fertilním věku nebo muž neschopný nebo neochotný dodržovat antikoncepční metody nebo abstinovat v průběhu studie
  21. Aktivní užívání nelegálních drog a/nebo závislost na alkoholu, jak určí vyšetřovatel

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Intravenózní placebo podávané dvakrát denně během pobytu v nemocnici pro krizi srpkovitých anémií
Ostatní jména:
  • solné placebo
Experimentální: GMI-1070
Lék: GMI-1070
Intravenózní GMI-1070 podávaný dvakrát denně během pobytu v nemocnici pro krizi srpkovitých anémií

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zkrácení doby do vyřešení vazookluzivní krize
Časové okno: Až 7 dní nebo rozlišení
Včetně skóre bolesti, pocitu připravenosti opustit nemocnici a skutečného času opuštění nemocnice
Až 7 dní nebo rozlišení

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost během studie
Časové okno: Až 28 dní po poslední dávce
Včetně změn ve fyzickém vyšetření, laboratorních testech a vitálních funkcích
Až 28 dní po poslední dávce
Farmakokinetika
Časové okno: Výchozí stav do 36 hodin po poslední dávce
Farmakokinetika včetně poločasu a koncentrace GMI-1070 v krvi a moči
Výchozí stav do 36 hodin po poslední dávce
Markery zánětu a lepivosti buněk v krvi
Časové okno: Do 28 dnů po poslední dávce
Do 28 dnů po poslední dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

GlycoMimetics Incorporated

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Marilyn J Telen, MD, Duke University
  • Ředitel studie: Helen Thackray, MD, GlycoMimetics, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. května 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. května 2010

První zveřejněno (Odhad)

10. května 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. května 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. května 2020

Naposledy ověřeno

1. května 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GMI-1070-201

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit