Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af GMI-1070 til behandling af seglcelle smertekrise

7. maj 2020 opdateret af: GlycoMimetics Incorporated

En fase 2 randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af ​​GMI-1070, en pan-selektinhæmmer, hos forsøgspersoner indlagt på grund af seglcelle-vasookklusiv krise

GMI-1070 er et nyt lægemiddel, der kan reducere klæbrigheden af ​​celler i blodet. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere, om GMI-1070 kan reducere den tid, det tager for smerte at forsvinde hos patienter med vaso-okklusiv krise (også kendt som en seglcelle smertekrise). Undersøgelsen vil også indsamle oplysninger om sikkerheden af ​​GMI-1070, hvor meget af lægemidlet er i blodet og urinen, og om der er andre virkninger, når det bruges til patienter, der er på hospitalet for en seglcelle-smerte-krise.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter, der bliver indlagt på hospitalet for smertekrise, kan være berettiget til denne undersøgelse. Derudover skal patienter være 12-60 år og have seglcelletyperne SS eller S-beta-thalassæmi. Personer, der deltager i undersøgelsen, vil blive evalueret og derefter tilfældigt tildelt til at modtage enten GMI-1070 eller placebo ved IV, foruden alle andre sædvanlige behandlinger for deres smertekrise.

Under hospitalsopholdet for smertekrise vil GMI-1070 eller placebo blive givet to gange om dagen, og patienterne vil blive spurgt om deres smertesværhedsgrad (smertescore) i begyndelsen af ​​undersøgelsen og med få timers mellemrum under deres hospitalsophold. Deres generelle helbred, vitale tegn, laboratorietests og smertestillende medicin vil også blive kontrolleret regelmæssigt gennem hospitalsopholdet. Når en patient har det godt nok til at tage hjem, vil undersøgelseslægemidlet (GMI-1070 eller placebo) blive stoppet, og patienten kan tage hjem. Deltagerne vil blive bedt om at vende tilbage til klinikken til kontrol et par dage efter at de har forladt hospitalet, og en måned efter at de har forladt hospitalet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

81

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1XB
        • The Hospital for Sick Children
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • Berkeley, California, Forenede Stater, 94705
        • Alta Bates Summit Medical Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Georgia Health Sciences University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois, Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • The Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11215
        • New York Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Childrens' Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 60 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. 12 til 60 år
  2. Bekræftet diagnose af seglcellesygdom (HbSS eller HbS-β0thalassæmi)
  3. Diagnose af VOC på tidspunktet for indskrivning
  4. Indlagt eller i gang med indlæggelse på tidspunktet for tilmeldingen

  5. I stand til at modtage den første dosis af undersøgelseslægemidlet inden for 24 timer efter den indledende medicinske evaluering på skadestuen/klinikken for VOC;

    o Forsøgspersoner, der er behandlet som ambulant inden for de seneste 48 timer for den samme VOC-episode, kan tilmeldes, hvis dosering også forventes inden for 24 timer efter deres anden (indlæggende) præsentation.

  6. Dokumenteret og observeret skriftligt informeret samtykke (og samtykke, hvor det er relevant)

Ekskluderingskriterier:

  1. Infektion, diagnosticeret eller stærkt mistænkt, som dokumenteret af en eller flere af følgende:

    • Feber >39°C (102,2°F)

    • Ved tilstedeværelse af feber ≥38,5°C (101,3°F), 1 af følgende:

      • Positive fund (mistænkelige for infektion) på diagnostiske tests, såsom cerebral spinalvæske [CSF] evaluering, røntgenbilleder eller bakteriekultur af normalt sterile steder
      • Undersøgelsesfund, der fører til diagnosticeret eller stærkt mistænkt knogle- eller ledinfektion
      • Lægens vurdering af, at bakteriel eller alvorlig systemisk virusinfektion er sandsynlig (f.eks. influenza, mononukleose)
      • Individer kan inkluderes med ukomplicerede urinvejsinfektioner (forudsat at de ikke har feber ≥38,5° C [101,3° F] eller costo-vertebral angle [CVA] ømhed) og/eller mistanke om mindre virale syndromer (symptomer på øvre luftvejsinfektion, men ingen symptomer, der tyder på bakteriel infektion udover ukompliceret mellemørebetændelse eller ukompliceret streptokok pharyngitis)

  2. Akut thorax syndrom, diagnosticeret eller stærkt mistænkt, som påvist af et nyt infiltrat på thorax røntgenbillede og 1 eller flere af følgende:

    • Feber >39°C (102,2°F)
    • Hypoxi (bekræftet af arterielle blodgasser [ABG] med paO2 <70 mmHg)
    • Brystsmerter
    • Mistænkelige fund ved undersøgelsen (takypnø, interkostale tilbagetrækninger, hvæsende vejrtrækning og/eller rystelser)
  3. Seglcellesygdom (SCD) smerte, der er atypisk for VOC, herunder hepatisk eller miltsekvestrering, kolecystitis eller lungebetændelse.
  4. Akut slagtilfælde, akut priapisme, svær avaskulær nekrose af hofte/skulder, når den fremviste smerte kun er i den berørte hofte/skulder

  5. Serum kreatinin:

    • >1,2 mg/dL for forsøgspersoner i alderen 16 til 60 år
    • >1,0 mg/dL for forsøgspersoner i alderen 12 til 15 år
  6. Alanintransaminase (ALT/SGPT) >2x øvre normalgrænse (ULN) (baseret på kliniklaboratoriets normalområde)
  7. Hæmoglobin <5 g/dL
  8. Blodplader <100.000/mm3
  9. Nylig (inden for de seneste 30 dage) større operation, hospitalsindlæggelse for andet end VOC, dokumenteret alvorlig bakteriel infektion, der kræver antibiotikabehandling, eller betydelig blødning

  10. Hospitalsindlæggelse for ukompliceret VOC eller behandlet med parenteral smertestillende medicin i andre medicinske omgivelser, såsom skadestuen eller daghospitalet for ukompliceret VOC, inden for de seneste 14 dage.

    o Individer kan inkluderes, hvis de er blevet behandlet som ambulant inden for de seneste 48 timer for den samme VOC-episode.

  11. Nylig (inden for de seneste 90 dage) cerebrovaskulær ulykke, forbigående iskæmisk anfald eller anfald
  12. pRBC-transfusioner inden for de seneste 14 dage
  13. Systemisk steroidbehandling inden for 48 timer før indskrivning eller forventning om, at terapi kan anvendes under undersøgelsen (inhalerede eller topiske steroider er tilladt)
  14. For personer på kroniske eller langtidsvirkende opioider er en ændring i dosis inden for de seneste 14 dage ELLER smerte, der har krævet lægehjælp inden for de seneste 14 dage (ændring i opioidmedicin mod akutte smerter inden for de seneste 48 timer og direkte relateret til denne VOC-indlæggelse er tilladt)
  15. Mere end 5 episoder med hospitalsindlæggelse for VOC inden for de seneste 6 måneder (180 dage)
  16. Medicinsk eller psykiatrisk tilstand, der efter investigatorens mening kan udgøre en risiko for forsøgspersonen for deltagelse eller forstyrre udførelsen eller resultaterne af undersøgelsen
  17. Modtager i øjeblikket, eller har modtaget inden for de foregående 4 uger, ethvert andet forsøgsmiddel
  18. Tidligere administration af GMI-1070
  19. Forventning om, at forsøgspersonen ikke vil kunne følges i undersøgelsens varighed
  20. gravid eller ammende kvinde; eller kvinde i den fødedygtige alder eller mand ude af stand til eller uvillig til at overholde præventionsmetoder eller afholdenhed i løbet af undersøgelsen
  21. Aktiv brug af ulovlige stoffer og/eller alkoholafhængighed, som bestemt af efterforskeren

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Intravenøs placebo givet to gange dagligt under hospitalsophold for seglcelle smertekrise
Andre navne:
  • saltvand placebo
Eksperimentel: GMI-1070
Medicin: GMI-1070
Intravenøs GMI-1070 givet to gange dagligt under hospitalsophold for seglcelle smertekrise

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Reduktion i tid til opløsning af vaso-okklusiv krise
Tidsramme: Op til 7 dage eller opløsning
Inklusive smertescore, følelsen af ​​at være klar til at forlade hospitalet og det faktiske tidspunkt for at forlade hospitalet
Op til 7 dage eller opløsning

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed under studiet
Tidsramme: Op til 28 dage efter sidste dosis
Herunder ændringer i fysisk undersøgelse, laboratorietests og vitale tegn
Op til 28 dage efter sidste dosis
Farmakokinetik
Tidsramme: Baseline til 36 timer efter sidste dosis
Farmakokinetik inklusive halveringstid og koncentration af GMI-1070 i blod og urin
Baseline til 36 timer efter sidste dosis
Markører for betændelse og celleklæbning i blodet
Tidsramme: Op til 28 dage efter sidste dosis
Op til 28 dage efter sidste dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

GlycoMimetics Incorporated

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Marilyn J Telen, MD, Duke University
  • Studieleder: Helen Thackray, MD, GlycoMimetics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. maj 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. maj 2010

Først opslået (Skøn)

10. maj 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. maj 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. maj 2020

Sidst verificeret

1. maj 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GMI-1070-201

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner