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Studio di GMI-1070 per il trattamento della crisi del dolore da anemia falciforme

7 maggio 2020 aggiornato da: GlycoMimetics Incorporated

Uno studio di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sull'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di GMI-1070, un inibitore pan-selettinico, in soggetti ricoverati per crisi vaso-occlusive a cellule falciformi

GMI-1070 è un nuovo farmaco che può ridurre la viscosità delle cellule nel sangue. Lo scopo di questo studio è valutare se GMI-1070 può ridurre il tempo necessario affinché il dolore scompaia nei pazienti con crisi vaso-occlusiva (nota anche come crisi del dolore falciforme). Lo studio raccoglierà anche informazioni sulla sicurezza di GMI-1070, sulla quantità di farmaco presente nel sangue e nelle urine e se ci sono altri effetti quando viene utilizzato in pazienti che si trovano in ospedale per una crisi di dolore da anemia falciforme.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti ricoverati in ospedale per crisi dolorose possono essere ammissibili a questo studio. Inoltre, i pazienti devono avere un'età compresa tra 12 e 60 anni e avere tipi di cellule falciformi SS o S-beta-talassemia. Le persone che prenderanno parte allo studio saranno valutate e quindi assegnate in modo casuale a ricevere GMI-1070 o un placebo per via endovenosa, oltre a tutti gli altri trattamenti abituali per la loro crisi dolorosa.

Durante la degenza ospedaliera per crisi dolorose, GMI-1070 o placebo verrà somministrato due volte al giorno e ai pazienti verrà chiesto informazioni sulla gravità del dolore (punteggio del dolore) all'inizio dello studio e ogni poche ore durante la degenza ospedaliera. Anche la loro salute generale, i segni vitali, i test di laboratorio e gli antidolorifici saranno controllati regolarmente durante la degenza ospedaliera. Quando un paziente si sente abbastanza bene da tornare a casa, il farmaco oggetto dello studio (GMI-1070 o placebo) verrà interrotto e il paziente potrà tornare a casa. Ai partecipanti verrà chiesto di tornare in clinica per un controllo alcuni giorni dopo aver lasciato l'ospedale e un mese dopo aver lasciato l'ospedale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

81

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1XB
        • The Hospital for Sick Children
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • Berkeley, California, Stati Uniti, 94705
        • Alta Bates Summit Medical Center
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Georgia Health Sciences University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University of Illinois, Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • the Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11215
        • New York Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Childrens' Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 60 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Dai 12 ai 60 anni
  2. Diagnosi confermata di anemia falciforme (HbSS o HbS-β0talassemia)
  3. Diagnosi di COV al momento dell'arruolamento
  4. Ricoverato o in corso di ricovero al momento dell'arruolamento

  5. In grado di ricevere la prima dose del farmaco oggetto dello studio entro 24 ore dalla valutazione medica iniziale presso il Pronto Soccorso/clinica per COV;

    o I soggetti trattati come pazienti ambulatoriali nelle ultime 48 ore per lo stesso episodio VOC possono essere arruolati se è prevista anche la somministrazione entro 24 ore dalla loro seconda presentazione (ammissione).

  6. Consenso informato scritto documentato e rispettato (e assenso, ove applicabile)

Criteri di esclusione:

  1. Infezione, diagnosticata o fortemente sospettata, come evidenziato da uno o più dei seguenti:

    • Febbre >39°C (102,2°F)

    • In presenza di febbre ≥38,5°C (101,3°F), 1 dei seguenti:

      • Risultati positivi (sospetti per infezione) su test diagnostici, come valutazione del liquido spinale cerebrale [CSF], radiografie o coltura batterica di siti normalmente sterili
      • Risultati dell'esame che portano a infezione ossea o articolare diagnosticata o fortemente sospetta
      • Determinazione da parte del medico che è probabile un'infezione virale sistemica batterica o grave (p. es., influenza, mononucleosi)
      • I soggetti possono essere inclusi con infezioni del tratto urinario non complicate (a condizione che non abbiano febbre ≥38,5° C [101,3 ° F] o dolorabilità dell'angolo costo-vertebrale [CVA]) e/o sospette sindromi virali minori (sintomi di infezione delle vie respiratorie superiori ma nessun sintomo indicativo di infezione batterica diversa dall'otite media non complicata o dalla faringite streptococcica non complicata)

  2. Sindrome toracica acuta, diagnosticata o fortemente sospettata, come evidenziato da un nuovo infiltrato alla radiografia del torace, e 1 o più dei seguenti:

    • Febbre >39° C (102,2° F)
    • Ipossia (confermata dall'emogasanalisi [ABG] con paO2 <70 mmHg)
    • Dolore al petto
    • Reperti sospetti all'esame (tachipnea, retrazioni intercostali, respiro sibilante e/o rantoli)
  3. Dolore da anemia falciforme (SCD) atipico di VOC, incluso sequestro epatico o splenico, colecistite o polmonite.
  4. Ictus acuto, priapismo acuto, grave necrosi avascolare dell'anca/spalla quando il dolore di presentazione è solo nell'anca/spalla interessata

  5. Siero di creatinina:

    • >1,2 mg/dL per soggetti di età compresa tra 16 e 60 anni
    • >1,0 mg/dL per soggetti di età compresa tra 12 e 15 anni
  6. Alanina transaminasi (ALT/SGPT) > 2 volte il limite superiore della norma (ULN) (basato sull'intervallo normale del laboratorio clinico)
  7. Emoglobina <5 g/dL
  8. Piastrine <100.000/mm3
  9. Intervento chirurgico importante recente (negli ultimi 30 giorni), ricovero ospedaliero diverso da VOC, infezione batterica grave documentata che richiede trattamento antibiotico o sanguinamento significativo

  10. Ricovero per VOC non complicato o trattamento con antidolorifici parenterali in altre strutture mediche come il pronto soccorso o il day hospital per VOC non complicato, negli ultimi 14 giorni.

    o I soggetti possono essere inclusi se trattati in regime ambulatoriale nelle ultime 48 ore per lo stesso episodio VOC.

  11. Accidente cerebrovascolare recente (negli ultimi 90 giorni), attacco ischemico transitorio o convulsioni
  12. trasfusioni di globuli rossi negli ultimi 14 giorni
  13. Terapia steroidea sistemica entro 48 ore prima dell'arruolamento o aspettativa che la terapia possa essere utilizzata durante lo studio (sono consentiti steroidi per via inalatoria o topica)
  14. Per coloro che assumono oppioidi cronici o ad azione prolungata, una modifica della dose negli ultimi 14 giorni OPPURE un dolore che ha richiesto cure mediche negli ultimi 14 giorni (la modifica del farmaco oppioide per il dolore acuto nelle ultime 48 ore e direttamente correlata a questa ammissione VOC è consentito)
  15. Più di 5 episodi di ricovero per COV negli ultimi 6 mesi (180 giorni)
  16. Condizione medica o psichiatrica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può rappresentare un rischio per il soggetto per la partecipazione o interferire con la condotta o i risultati dello studio
  17. Riceve attualmente o ha ricevuto nelle 4 settimane precedenti qualsiasi altro agente sperimentale
  18. Precedente amministrazione di GMI-1070
  19. Aspettativa che il soggetto non potrà essere seguito per tutta la durata dello studio
  20. Femmina incinta o in allattamento; o donna in età fertile o maschio incapace o non disposto a rispettare i metodi di controllo delle nascite o astinenza durante il corso dello studio
  21. Uso attivo di droghe illecite e/o dipendenza da alcol, come determinato dall'investigatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Placebo per via endovenosa somministrato due volte al giorno durante la degenza in ospedale per crisi di dolore da anemia falciforme
Altri nomi:
  • placebo salino
Sperimentale: GMI-1070
Droga: GMI-1070
GMI-1070 per via endovenosa somministrato due volte al giorno durante la degenza ospedaliera per crisi di dolore da anemia falciforme

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione dei tempi di risoluzione delle crisi vaso-occlusive
Lasso di tempo: Fino a 7 giorni o risoluzione
Compreso il punteggio del dolore, il sentirsi pronti a lasciare l'ospedale e il tempo effettivo di lasciare l'ospedale
Fino a 7 giorni o risoluzione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza durante lo studio
Lasso di tempo: Fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
Compresi i cambiamenti nell'esame fisico, nei test di laboratorio e nei segni vitali
Fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
Farmacocinetica
Lasso di tempo: Basale fino a 36 ore dopo l'ultima dose
Farmacocinetica inclusa l'emivita e la concentrazione di GMI-1070 nel sangue e nelle urine
Basale fino a 36 ore dopo l'ultima dose
Marcatori di infiammazione e viscosità cellulare nel sangue
Lasso di tempo: Fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
Fino a 28 giorni dopo l'ultima dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

GlycoMimetics Incorporated

Investigatori

  • Investigatore principale: Marilyn J Telen, MD, Duke University
  • Direttore dello studio: Helen Thackray, MD, GlycoMimetics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 maggio 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 maggio 2010

Primo Inserito (Stima)

10 maggio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 maggio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 maggio 2020

Ultimo verificato

1 maggio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GMI-1070-201

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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