Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av GMI-1070 for behandling av sigdcelle smertekrise

7. mai 2020 oppdatert av: GlycoMimetics Incorporated

En fase 2 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av effekten, sikkerheten og farmakokinetikken til GMI-1070, en pan-selektinhemmer, hos pasienter innlagt på sykehus for vasookklusiv sigd-celle-krise

GMI-1070 er et nytt medikament som kan redusere klebrigheten til cellene i blodet. Hensikten med denne studien er å evaluere om GMI-1070 kan redusere tiden det tar før smerten forsvinner hos pasienter med vaso-okklusiv krise (også kjent som sigdcelle smertekrise). Studien vil også samle informasjon om sikkerheten til GMI-1070, hvor mye av stoffet som er i blodet og urinen, og om det er andre effekter når det brukes hos pasienter som er på sykehus for en sigdcelle-smertekrise.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pasienter som legges inn på sykehus for smertekrise kan være kvalifisert for denne studien. I tillegg bør pasienter være 12-60 år og ha sigdcelletypene SS eller S-beta-thalassemi. Personer som deltar i studien vil bli evaluert og deretter tilfeldig tildelt enten GMI-1070 eller placebo ved IV, i tillegg til alle andre vanlige behandlinger for smertekrisen.

Under sykehusoppholdet for smertekrise vil GMI-1070 eller placebo gis to ganger daglig, og pasientene vil bli spurt om smertens alvorlighetsgrad (smertescore) i begynnelsen av studien og med noen timers mellomrom under sykehusoppholdet. Deres generelle helse, vitale tegn, laboratorietester og smertestillende medisiner vil også bli kontrollert regelmessig gjennom sykehusoppholdet. Når en pasient føler seg frisk nok til å reise hjem, vil studiemedisinen (GMI-1070 eller placebo) stoppes, og pasienten kan reise hjem. Deltakerne vil bli bedt om å komme tilbake til klinikken for en sjekk noen dager etter at de forlot sykehuset, og en måned etter at de forlot sykehuset.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

81

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1XB
        • The Hospital for Sick Children
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • Berkeley, California, Forente stater, 94705
        • Alta Bates Summit Medical Center
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forente stater, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Georgia Health Sciences University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • University of Illinois, Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • the Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
      • Brooklyn, New York, Forente stater, 11215
        • New York Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Childrens' Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 60 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. 12 til 60 år
  2. Bekreftet diagnose av sigdcellesykdom (HbSS eller HbS-β0thalassemi)
  3. Diagnose av VOC ved påmelding
  4. Innlagt på sykehus eller i ferd med innleggelse ved påmelding

  5. Kunne motta den første dosen av studiemedikamentet innen 24 timer etter den første medisinske evalueringen i legevakten/klinikken for VOC;

    o Personer behandlet som poliklinisk i løpet av de siste 48 timene for den samme VOC-episoden kan bli registrert hvis dosering også forventes innen 24 timer etter deres andre (innleggende) presentasjon.

  6. Dokumentert og observert skriftlig informert samtykke (og samtykke, der det er aktuelt)

Ekskluderingskriterier:

  1. Infeksjon, diagnostisert eller sterkt mistenkt, som dokumentert av ett eller flere av følgende:

    • Feber >39 °C (102,2 °F)

    • I nærvær av feber ≥38,5 °C (101,3 °F), 1 av følgende:

      • Positive funn (mistenkelig for infeksjon) på diagnostiske tester, slik som cerebral spinalvæske [CSF] evaluering, røntgenbilder eller bakteriekultur av normalt sterile steder
      • Undersøkelsesfunn som fører til diagnostisert eller sterk mistanke om bein- eller leddinfeksjon
      • Fastsettelse av lege om at bakteriell eller alvorlig systemisk virusinfeksjon er sannsynlig (f.eks. influensa, mononukleose)
      • Personer kan inkluderes med ukompliserte urinveisinfeksjoner (forutsatt at de ikke har feber ≥38,5°C C [101,3°F] eller costo-vertebral angle [CVA] ømhet), og/eller mistenkt mindre virussyndrom (symptomer på øvre luftveisinfeksjon, men ingen symptomer som tyder på bakteriell infeksjon annet enn ukomplisert mellomørebetennelse eller ukomplisert streptokokkfaryngitt)

  2. Akutt brystsyndrom, diagnostisert eller sterkt mistenkt, som dokumentert av et nytt infiltrat på røntgen av thorax, og 1 eller flere av følgende:

    • Feber >39°C (102,2°F)
    • Hypoksi (bekreftet av arterielle blodgasser [ABG] med paO2 <70 mmHg)
    • Brystsmerter
    • Mistenkelige funn på undersøkelsen (takypné, interkostale tilbaketrekkinger, hvesing og/eller raser)
  3. Sigdcellesykdom (SCD) smerte som er atypisk for VOC, inkludert hepatisk eller miltsekvestrering, kolecystitt eller lungebetennelse.
  4. Akutt hjerneslag, akutt priapisme, alvorlig avaskulær nekrose av hofte/skulder når den tilstedeværende smerten bare er i den berørte hoften/skulderen

  5. Serum kreatinin:

    • >1,2 mg/dL for forsøkspersoner 16 til 60 år
    • >1,0 mg/dL for forsøkspersoner i alderen 12 til 15 år
  6. Alanintransaminase (ALT/SGPT) >2x øvre normalgrense (ULN) (basert på klinikklaboratoriums normalområde)
  7. Hemoglobin <5 g/dL
  8. Blodplater <100 000/mm3
  9. Nylig (i løpet av de siste 30 dagene) større kirurgi, sykehusinnleggelse for annet enn VOC, dokumentert alvorlig bakteriell infeksjon som krever antibiotikabehandling, eller betydelig blødning

  10. Sykehusinnleggelse for ukomplisert VOC, eller behandlet med parenterale smertestillende medisiner i andre medisinske omgivelser som akuttmottaket eller dagsykehuset for ukomplisert VOC, innen de siste 14 dagene.

    o Personer kan inkluderes dersom de ble behandlet som poliklinisk i løpet av de siste 48 timene for samme VOC-episode.

  11. Nylig (i løpet av de siste 90 dagene) cerebrovaskulær ulykke, forbigående iskemisk anfall eller anfall
  12. pRBC-transfusjoner de siste 14 dagene
  13. Systemisk steroidbehandling innen 48 timer før påmelding eller forventning om at terapi kan brukes under studien (inhalerte eller topikale steroider er tillatt)
  14. For de som har fått kroniske eller langtidsvirkende opioider, er en endring i dose de siste 14 dagene ELLER smerte som krever legehjelp de siste 14 dagene (endring i opioidmedisin for akutte smerter de siste 48 timene og direkte relatert til denne VOC-innleggelsen er tillatt)
  15. Mer enn 5 episoder med sykehusinnleggelse for VOC de siste 6 månedene (180 dager)
  16. Medisinsk eller psykiatrisk tilstand som etter etterforskerens mening kan utgjøre en risiko for forsøkspersonen for deltakelse eller forstyrre gjennomføringen eller resultatene av studien
  17. Mottar for øyeblikket, eller har mottatt i løpet av de siste 4 ukene, andre undersøkelsesmidler
  18. Tidligere administrering av GMI-1070
  19. Forventning om at emnet ikke vil kunne følges i løpet av studiet
  20. gravid eller ammende kvinne; eller kvinne i fertil alder eller mann som ikke er i stand til eller ønsker å følge prevensjonsmetoder eller avholdenhet i løpet av studien
  21. Aktiv bruk av illegale rusmidler og/eller alkoholavhengighet, som bestemt av etterforskeren

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Intravenøs placebo gitt to ganger daglig under sykehusopphold for sigdcelle smertekrise
Andre navn:
  • saltvann placebo
Eksperimentell: GMI-1070
Legemiddel: GMI-1070
Intravenøs GMI-1070 gitt to ganger daglig under sykehusopphold for sigdcelle smertekrise

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Reduksjon i tid til oppløsning av vaso-okklusiv krise
Tidsramme: Opptil 7 dager eller oppløsning
Inkludert smertescore, følelsen av å være klar til å forlate sykehuset og faktisk tidspunkt for å forlate sykehuset
Opptil 7 dager eller oppløsning

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet under studiet
Tidsramme: Inntil 28 dager etter siste dose
Inkludert endringer i fysisk undersøkelse, laboratorietester og vitale tegn
Inntil 28 dager etter siste dose
Farmakokinetikk
Tidsramme: Baseline til og med 36 timer etter siste dose
Farmakokinetikk inkludert halveringstid og konsentrasjon av GMI-1070 i blod og urin
Baseline til og med 36 timer etter siste dose
Markører for betennelse og celleklebrighet i blodet
Tidsramme: Opp til 28 dager etter siste dose
Opp til 28 dager etter siste dose

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

GlycoMimetics Incorporated

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Marilyn J Telen, MD, Duke University
  • Studieleder: Helen Thackray, MD, GlycoMimetics, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. mai 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. mai 2010

Først lagt ut (Anslag)

10. mai 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. mai 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. mai 2020

Sist bekreftet

1. mai 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GMI-1070-201

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere