Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

GMI-1070:n tutkimus sirppisolukipukriisin hoitoon

torstai 7. toukokuuta 2020 päivittänyt: GlycoMimetics Incorporated

Vaiheen 2 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus GMI-1070:n tehokkuudesta, turvallisuudesta ja farmakokinetiikasta, pan-selektiini-inhibiittorista, potilailla, jotka on viety sairaalaan sirppisolujen vaso-okklusiivisen kriisin vuoksi

GMI-1070 on uusi lääke, joka voi vähentää solujen tahmeutta veressä. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida, voiko GMI-1070 lyhentää kivun häviämiseen kuluvaa aikaa potilailla, joilla on vaso-okklusiivinen kriisi (tunnetaan myös sirppisolukipukriisinä). Tutkimuksessa kerätään myös tietoa GMI-1070:n turvallisuudesta, kuinka paljon lääkettä on veressä ja virtsassa ja onko sillä muita vaikutuksia, kun sitä käytetään potilailla, jotka ovat sairaalassa sirppisolukipukriisin vuoksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilaat, jotka otetaan sairaalaan kipukriisin vuoksi, voivat olla kelvollisia tähän tutkimukseen. Lisäksi potilaiden tulee olla 12–60-vuotiaita ja heillä tulee olla sirppisolutyyppiä SS tai S-beeta-talassemia. Tutkimukseen osallistuvat ihmiset arvioidaan ja heille määrätään satunnaisesti joko GMI-1070 tai lumelääke IV:llä kaikkien muiden tavanomaisten kipukriisin hoitojen lisäksi.

Kipukriisin vuoksi sairaalahoidon aikana GMI-1070:tä tai lumelääkettä annetaan kahdesti päivässä, ja potilailta kysytään heidän kivunsa vaikeusasteesta (kipupisteistä) tutkimuksen alussa ja muutaman tunnin välein sairaalahoidon aikana. Heidän yleisterveytensä, elintoimintojensa, laboratoriotutkimuksensa ja kipulääkkeensä tarkistetaan myös säännöllisesti sairaalahoidon aikana. Kun potilas voi hyvin mennäkseen kotiin, tutkimuslääke (GMI-1070 tai lumelääke) lopetetaan ja potilas voi mennä kotiin. Osallistujia pyydetään palaamaan klinikalle tarkastukseen muutaman päivän kuluttua sairaalasta ja kuukauden kuluttua sairaalasta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

81

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1XB
        • The Hospital for Sick Children
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • Berkeley, California, Yhdysvallat, 94705
        • Alta Bates Summit Medical Center
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Yhdysvallat, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Georgia Health Sciences University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • University of Illinois, Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • the Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
      • Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11215
        • New York Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Childrens' Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 60 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 12-60 vuoden iässä
  2. Vahvistettu diagnoosi sirppisolusairaudesta (HbSS tai HbS-β0-talassemia)
  3. VOC-diagnoosi ilmoittautumisen yhteydessä
  4. Sairaalahoidossa tai vastaanottovaiheessa ilmoittautumishetkellä

  5. Pystyy vastaanottamaan ensimmäisen annoksen tutkimuslääkettä 24 tunnin sisällä ensimmäisestä lääketieteellisestä arvioinnista päivystysosastolla/klinikalla haihtuvien orgaanisten yhdisteiden vuoksi;

    o Potilaat, joita on hoidettu avohoidossa viimeisten 48 tunnin aikana saman VOC-jakson vuoksi, voidaan ottaa mukaan, jos annostusta odotetaan myös 24 tunnin sisällä heidän toisesta (myönnettyään) esittelystään.

  6. Dokumentoitu ja havaittu kirjallinen tietoinen suostumus (ja suostumus tarvittaessa)

Poissulkemiskriteerit:

  1. Infektio, diagnosoitu tai vahvasti epäilty, jonka todistaa yksi tai useampi seuraavista:

    • Kuume >39°C (102.2°F)

    • Kuumeessa ≥38,5°C (101,3°F), yksi seuraavista:

      • Positiiviset löydökset (infektioepäilyt) diagnostisissa testeissä, kuten selkäydinnesteen [CSF] arvioinnissa, röntgenkuvissa tai normaalisti steriilien paikkojen bakteeriviljelmässä
      • Tutkimustulokset, jotka johtavat diagnosoituun tai vahvasti epäiltyyn luu- tai nivelinfektioon
      • Lääkärin tekemä arvio bakteeri- tai vakavan systeemisen virusinfektion todennäköisyydestä (esim. influenssa, mononukleoosi)
      • Koehenkilöillä voi olla komplisoitumattomia virtsatieinfektioita (edellyttäen, että heillä ei ole kuumetta ≥38,5° C [101,3° F] tai selkänikamakulman [CVA] arkuus) ja/tai epäiltyjä lieviä virusoireyhtymiä (ylähengitysteiden infektio-oireita, mutta ei muita bakteeri-infektioon viittaavia oireita kuin komplisoitumaton välikorvatulehdus tai komplisoitumaton streptokokki-nielutulehdus)

  2. Akuutti rintakehän oireyhtymä, diagnosoitu tai vahvasti epäilty, josta on osoituksena uusi infiltraatti rintakehän röntgenkuvassa, ja yksi tai useampi seuraavista:

    • Kuume >39°C (102,2°F)
    • Hypoksia (vahvistettu valtimoveren kaasuilla [ABG], paO2 <70 mmHg)
    • Rintakipu
    • Epäilyttävät löydökset tutkimuksessa (takypnea, kylkiluiden väliset vetäytymiset, hengityksen vinkuminen ja/tai kohinat)
  3. Sirppisolusairauden (SCD) kipu, joka on epätyypillinen VOC:lle, mukaan lukien maksan tai pernan sekvestraatio, kolekystiitti tai keuhkokuume.
  4. Akuutti aivohalvaus, akuutti priapismi, lonkan/olkapään vaikea avaskulaarinen nekroosi, kun esiintyvä kipu on vain sairastuneessa lonkassa/olkapäässä

  5. Seerumin kreatiniini:

    • >1,2 mg/dl 16–60-vuotiaille
    • >1,0 mg/dl 12–15-vuotiaille
  6. Alaniinitransaminaasi (ALT/SGPT) > 2x normaalin yläraja (ULN) (perustuu klinikan laboratorion normaaliarvoon)
  7. Hemoglobiini <5 g/dl
  8. Verihiutaleet <100 000/mm3
  9. Äskettäinen (viimeisten 30 päivän aikana) suuri leikkaus, sairaalahoito muun kuin VOC:n vuoksi, dokumentoitu vakava bakteeri-infektio, joka vaatii antibioottihoitoa tai merkittävä verenvuoto

  10. Sairaalahoito komplisoitumattomien VOC-yhdisteiden vuoksi tai hoidettu parenteraalisilla kipulääkkeillä muissa lääketieteellisissä tiloissa, kuten ensiapuosastolla tai päiväsairaalassa komplisoitumattomien VOC-yhdisteiden vuoksi, viimeisen 14 päivän aikana.

    o Koehenkilöt voidaan ottaa mukaan, jos niitä on hoidettu avohoidossa viimeisen 48 tunnin aikana saman VOC-jakson vuoksi.

  11. Äskettäinen (viimeisten 90 päivän aikana) aivoverenkiertohäiriö, ohimenevä iskeeminen kohtaus tai kohtaus
  12. pRBC-siirrot viimeisen 14 päivän aikana
  13. Systeeminen steroidihoito 48 tunnin sisällä ennen ilmoittautumista tai olettaen, että hoitoa voidaan käyttää tutkimuksen aikana (inhaloitavat tai paikalliset steroidit ovat sallittuja)
  14. Kroonisia tai pitkävaikutteisia opioideja käyttäville henkilöille annoksen muutos viimeisen 14 päivän aikana TAI lääkärinhoitoa vaatinut kipu viimeisen 14 päivän aikana (muutos opioidilääkkeessä akuutin kivun hoitoon viimeisen 48 tunnin aikana ja liittyy suoraan tähän VOC-käyttöön) sallittu)
  15. Yli 5 sairaalahoitojaksoa VOC:n vuoksi viimeisen 6 kuukauden aikana (180 päivää)
  16. Lääketieteellinen tai psykiatrinen tila, joka tutkijan mielestä voi aiheuttaa riskin tutkittavalle osallistumiselle tai häiritä tutkimuksen suorittamista tai tuloksia
  17. Saa parhaillaan tai on saanut viimeisten 4 viikon aikana mitä tahansa muuta tutkimusainetta
  18. GMI-1070:n aikaisempi käyttö
  19. Odotus, että aihetta ei voida seurata tutkimuksen aikana
  20. Raskaana oleva tai imettävä nainen; tai hedelmällisessä iässä oleva nainen tai mies, joka ei pysty tai halua noudattaa ehkäisymenetelmiä tai pidättymistä tutkimuksen aikana
  21. Laittomien huumeiden ja/tai alkoholiriippuvuuden aktiivinen käyttö tutkijan määrittelemällä tavalla

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo
Laskimonsisäinen lumelääke annetaan kahdesti päivässä sairaalahoidon aikana sirppisolukipukriisiin
Muut nimet:
  • suolaliuosta lumelääkettä
Kokeellinen: GMI-1070
Lääke: GMI-1070
Laskimonsisäinen GMI-1070 annetaan kahdesti päivässä sairaalahoidon aikana sirppisolukipukriisiin

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaso-okklusiivisen kriisin ratkaisemiseen kuluvan ajan lyheneminen
Aikaikkuna: Jopa 7 päivää tai resoluutio
Mukaan lukien kipupisteet, tunne, että olet valmis lähtemään sairaalasta, ja todellinen sairaalasta poistumisaika
Jopa 7 päivää tai resoluutio

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen
Mukaan lukien muutokset fyysisessä tutkimuksessa, laboratoriotesteissä ja elintoiminnoissa
Jopa 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen
Farmakokinetiikka
Aikaikkuna: Lähtötilanne 36 tuntia viimeisen annoksen jälkeen
Farmakokinetiikka mukaan lukien puoliintumisaika ja GMI-1070:n pitoisuus veressä ja virtsassa
Lähtötilanne 36 tuntia viimeisen annoksen jälkeen
Tulehduksen ja solujen tahmeuden merkkiaineet veressä
Aikaikkuna: 28 päivään viimeisestä annoksesta
28 päivään viimeisestä annoksesta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

GlycoMimetics Incorporated

Tutkijat

  • Päätutkija: Marilyn J Telen, MD, Duke University
  • Opintojohtaja: Helen Thackray, MD, GlycoMimetics, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. toukokuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. joulukuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 5. toukokuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. toukokuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 10. toukokuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 13. toukokuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. toukokuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GMI-1070-201

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa