Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование GMI-1070 для лечения криза серповидноклеточной боли

7 мая 2020 г. обновлено: GlycoMimetics Incorporated

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2 эффективности, безопасности и фармакокинетики GMI-1070, ингибитора пан-селектина, у субъектов, госпитализированных по поводу серповидноклеточного вазоокклюзионного криза

GMI-1070 — это новый препарат, который может снизить липкость клеток в крови. Целью этого исследования является оценка того, может ли GMI-1070 сократить время, необходимое для исчезновения боли у пациентов с вазоокклюзионным кризисом (также известным как кризис серповидно-клеточной боли). В исследовании также будет собрана информация о безопасности GMI-1070, о том, какое количество препарата находится в крови и моче, и есть ли какие-либо другие эффекты при использовании у пациентов, находящихся в больнице по поводу серповидно-клеточного болевого кризиса.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Пациенты, поступающие в больницу с болевым кризисом, могут иметь право на участие в этом исследовании. Кроме того, пациенты должны быть в возрасте 12-60 лет и иметь серповидно-клеточные типы SS или S-бета-талассемию. Люди, которые примут участие в исследовании, будут оценены, а затем случайным образом назначены для получения либо GMI-1070, либо плацебо внутривенно, в дополнение ко всем другим обычным методам лечения их болевого кризиса.

Во время пребывания в больнице по поводу болевого кризиса два раза в день будут давать GMI-1070 или плацебо, и пациентов будут спрашивать об их тяжести боли (оценка боли) в начале исследования и каждые несколько часов во время их пребывания в больнице. Их общее состояние здоровья, жизненные показатели, лабораторные анализы и обезболивающие также будут регулярно проверяться во время пребывания в больнице. Когда пациент чувствует себя достаточно хорошо, чтобы вернуться домой, прием исследуемого препарата (GMI-1070 или плацебо) прекращается, и пациент может отправиться домой. Участников попросят вернуться в клинику для осмотра через несколько дней после выписки из больницы и через месяц после выписки из больницы.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

81

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1XB
        • The Hospital for Sick Children
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • Berkeley, California, Соединенные Штаты, 94705
        • Alta Bates Summit Medical Center
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • University of Colorado
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Соединенные Штаты, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
        • Georgia Health Sciences University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • University of Illinois, Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • the Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02118
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
      • Brooklyn, New York, Соединенные Штаты, 11215
        • New York Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Childrens' Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 60 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. от 12 до 60 лет
  2. Подтвержденный диагноз серповидно-клеточной анемии (HbSS или HbS-β0-талассемия)
  3. Диагностика ЛОС при поступлении
  4. Госпитализирован или находится в процессе госпитализации на момент зачисления

  5. Возможность получить первую дозу исследуемого препарата в течение 24 часов после первоначального медицинского осмотра в отделении неотложной помощи/клинике ЛОС;

    o Субъекты, проходившие амбулаторное лечение в течение последних 48 часов по поводу одного и того же эпизода ЛОС, могут быть включены в исследование, если также ожидается введение дозы в течение 24 часов после их второго (при госпитализации) поступления.

  6. Задокументированное и соблюдаемое письменное информированное согласие (и согласие, где это применимо)

Критерий исключения:

  1. Инфекция, диагностированная или сильно подозреваемая, о чем свидетельствует один или несколько из следующих признаков:

    • Лихорадка >39°C (102,2°F)

    • При наличии лихорадки ≥38,5°C (101,3°F) 1 из следующего:

      • Положительные результаты (подозрение на инфекцию) при диагностических тестах, таких как оценка спинномозговой жидкости [ЦСЖ], рентгенограммы или бактериальный посев обычно стерильных участков
      • Результаты обследования, ведущие к диагностированной или сильно подозреваемой инфекции костей или суставов
      • Установление врачом вероятности бактериальной или серьезной системной вирусной инфекции (например, грипп, мононуклеоз)
      • Субъекты могут быть включены с неосложненными инфекциями мочевыводящих путей (при условии, что у них нет лихорадки ≥38,5°). C [101,3° F] или болезненность реберно-позвоночного угла [CVA]) и/или подозрение на малые вирусные синдромы (симптомы инфекции верхних дыхательных путей, но нет симптомов, указывающих на бактериальную инфекцию, кроме неосложненного среднего отита или неосложненного стрептококкового фарингита)

  2. Острый грудной синдром, диагностированный или сильно подозреваемый, о чем свидетельствует новый инфильтрат на рентгенограмме грудной клетки и 1 или более из следующих признаков:

    • Лихорадка >39°C (102,2°F)
    • Гипоксия (подтверждается газами артериальной крови [ABG] с paO2 <70 мм рт.ст.)
    • Боль в груди
    • Подозрительные результаты при осмотре (тахипноэ, межреберные ретракции, хрипы и/или хрипы)
  3. Боль при серповидно-клеточной анемии (SCD), нетипичная для ЛОС, включая секвестрацию в печени или селезенке, холецистит или пневмонию.
  4. Острый инсульт, острый приапизм, тяжелый аваскулярный некроз тазобедренного/плечевого сустава, при котором боль проявляется только в пораженном тазобедренном/плечевом суставе

  5. Креатинин сыворотки:

    • >1,2 мг/дл для лиц в возрасте от 16 до 60 лет
    • >1,0 мг/дл для детей в возрасте от 12 до 15 лет
  6. Аланиновая трансаминаза (ALT/SGPT) в 2 раза выше верхней границы нормы (ВГН) (на основании клинико-лабораторных нормальных значений)
  7. Гемоглобин <5 г/дл
  8. Тромбоциты <100 000/мм3
  9. Недавняя (в течение последних 30 дней) серьезная операция, госпитализация по поводу других причин, кроме ЛОС, подтвержденная серьезная бактериальная инфекция, требующая лечения антибиотиками, или сильное кровотечение

  10. Госпитализация по поводу неосложненной ЛОС или лечение парентеральными обезболивающими препаратами в других медицинских учреждениях, таких как отделение неотложной помощи или дневной стационар по поводу неосложненной ЛОС, в течение последних 14 дней.

    o Субъекты могут быть включены, если в течение последних 48 часов лечились амбулаторно по поводу одного и того же эпизода ЛОС.

  11. Недавние (в течение последних 90 дней) нарушения мозгового кровообращения, транзиторные ишемические атаки или судороги
  12. переливания pRBC за последние 14 дней
  13. Системная стероидная терапия в течение 48 часов до включения или ожидания того, что терапия может быть использована во время исследования (разрешены ингаляционные или местные стероиды)
  14. Для лиц, принимающих хронические опиоиды или опиоиды длительного действия, изменение дозы за последние 14 дней ИЛИ боль, требующая медицинской помощи в течение последних 14 дней (изменение опиоидного препарата для лечения острой боли за последние 48 часов и непосредственно связанное с этим приемом ЛОС, допустимый)
  15. Более 5 эпизодов госпитализации по поводу ЛОС за последние 6 месяцев (180 дней)
  16. Медицинское или психиатрическое состояние, которое, по мнению исследователя, может представлять риск для субъекта для участия или мешать проведению или результатам исследования
  17. В настоящее время получает или получал в течение предыдущих 4 недель любой другой исследуемый агент
  18. Предыдущее введение GMI-1070
  19. Ожидание того, что за субъектом нельзя будет следить на протяжении всего исследования
  20. Беременная или кормящая женщина; или женщина детородного возраста, или мужчина, неспособный или не желающий соблюдать методы контроля над рождаемостью или воздержание в ходе исследования
  21. Активное употребление запрещенных наркотиков и/или алкогольная зависимость по решению следователя

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Внутривенное введение плацебо два раза в день во время пребывания в больнице по поводу кризиса серповидно-клеточной боли
Другие имена:
  • солевой раствор плацебо
Экспериментальный: ГМИ-1070
Лекарство: ГМИ-1070
Внутривенно GMI-1070 вводили два раза в день во время пребывания в больнице по поводу кризиса серповидноклеточной боли.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Сокращение времени разрешения вазоокклюзионного криза
Временное ограничение: До 7 дней или разрешение
Включая оценку боли, чувство готовности покинуть больницу и фактическое время выписки из больницы.
До 7 дней или разрешение

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность во время исследования
Временное ограничение: До 28 дней после последней дозы
Включая изменения физического осмотра, лабораторных анализов и основных показателей жизнедеятельности.
До 28 дней после последней дозы
Фармакокинетика
Временное ограничение: Исходный уровень через 36 часов после последней дозы
Фармакокинетика, включая период полувыведения и концентрацию GMI-1070 в крови и моче.
Исходный уровень через 36 часов после последней дозы
Маркеры воспаления и липкости клеток в крови
Временное ограничение: До 28 дней после последней дозы
До 28 дней после последней дозы

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

GlycoMimetics Incorporated

Следователи

  • Главный следователь: Marilyn J Telen, MD, Duke University
  • Директор по исследованиям: Helen Thackray, MD, GlycoMimetics, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 мая 2010 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2012 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 мая 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 мая 2010 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

10 мая 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 мая 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 мая 2020 г.

Последняя проверка

1 мая 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GMI-1070-201

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться