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낫적혈구 통증 위기의 치료를 위한 GMI-1070 연구

2020년 5월 7일 업데이트: GlycoMimetics Incorporated

낫적혈구 혈관 폐쇄 위기로 입원한 피험자에서 범셀렉틴 억제제인 ​​GMI-1070의 효능, 안전성 및 약동학에 대한 2상 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구

GMI-1070은 혈액 내 세포의 점착성을 감소시킬 수 있는 신약이다. 본 연구의 목적은 GMI-1070이 혈관폐색 위기(겸상 적혈구 통증 위기라고도 함) 환자의 통증이 사라지는 데 걸리는 시간을 단축시킬 수 있는지 평가하는 것입니다. 이 연구는 또한 GMI-1070의 안전성, 혈액과 소변에 약물의 양이 얼마나 있는지, 낫적혈구 통증 위기로 병원에 입원한 환자에게 사용했을 때 다른 영향이 있는지에 대한 정보도 수집할 예정이다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

통증 위기로 병원에 입원하는 환자는 이 연구에 적합할 수 있습니다. 또한 환자는 12-60세이고 겸상 적혈구 유형 SS 또는 S-베타-지중해빈혈이 있어야 합니다. 연구에 참여하는 사람들은 평가를 받은 후 고통 위기에 대한 다른 모든 일반적인 치료법과 함께 IV에 의해 GMI-1070 또는 위약을 받도록 무작위로 배정됩니다.

통증 위기로 인한 입원 기간 동안 GMI-1070 또는 위약을 1일 2회 투여하고 환자에게 연구 시작 시 및 입원 중 몇 시간마다 통증 중증도(통증 점수)에 대해 질문합니다. 일반 건강, 활력 징후, 실험실 테스트 및 진통제 또한 입원 기간 동안 정기적으로 확인됩니다. 환자가 집에 갈 수 있을 정도로 상태가 좋아지면 연구 약물(GMI-1070 또는 위약)을 중단하고 환자는 집에 갈 수 있습니다. 참가자는 퇴원 후 며칠, 퇴원 후 1개월 후에 검진을 위해 병원에 다시 오도록 요청받을 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

81

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35294
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • Berkeley, California, 미국, 94705
        • Alta Bates Summit Medical Center
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • University of Colorado
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, 미국, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, 미국, 30912
        • Georgia Health Sciences University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • University of Illinois, Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • the Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02118
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, 미국, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, 미국, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
      • Brooklyn, New York, 미국, 11215
        • New York Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Childrens' Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
        • Virginia Commonwealth University
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1XB
        • The Hospital for Sick Children

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 12~60세
  2. 낫적혈구병(HbSS 또는 HbS-β0지중해빈혈) 진단 확인
  3. 가입시 VOC 진단
  4. 등록 당시 입원 중이거나 입원 중

  5. VOC에 대한 응급실/클리닉에서 초기 의학적 평가 후 24시간 이내에 연구 약물의 첫 번째 투여량을 받을 수 있습니다.

    o 동일한 VOC 에피소드에 대해 지난 48시간 이내에 외래 환자로 치료받은 피험자는 두 번째(입원) 제시 후 24시간 이내에 투약이 예상되는 경우 등록할 수 있습니다.

  6. 문서화되고 관찰된 서면 동의서(및 해당되는 경우 동의서)

제외 기준:

  1. 다음 중 하나 이상으로 입증되는 감염, 진단 또는 강력하게 의심되는 감염:

    • 발열 >39°C(102.2°F)

    • 38.5°C(101.3°F) 이상의 열이 있는 경우 다음 중 1개:

      • 뇌척수액(CSF) 평가, 방사선 사진 또는 정상 무균 부위의 세균 배양과 같은 진단 검사에서 양성 소견(감염 의심)
      • 뼈 또는 관절 감염으로 진단되거나 강력하게 의심되는 검사 소견
      • 박테리아 또는 심각한 전신 바이러스 감염(예: 인플루엔자, 단핵구증) 가능성이 있다는 의사의 결정
      • 피험자는 합병증이 없는 요로 감염에 포함될 수 있습니다(열이 ≥38.5°가 아닌 경우). C[101.3°F] 또는 갈비척추각[CVA] 압통), 및/또는 경미한 바이러스 증후군 의심(상부 호흡기 감염 증상이지만 단순 중이염 또는 단순 연쇄상 구균 인두염 이외의 세균 감염을 암시하는 증상은 없음)

  2. 급성 흉부 증후군으로 진단되었거나 강력하게 의심되는 흉부 방사선 사진의 새로운 침윤 및 다음 중 하나 이상:

    • 발열 >39°C(102.2°F)
    • 저산소증(paO2 <70 mmHg인 동맥혈 가스[ABG]로 확인됨)
    • 가슴 통증
    • 검사에서 의심스러운 소견(빈호흡, 늑간 후퇴, 쌕쌕거림 및/또는 울음소리)
  3. 간 또는 비장 격리, 담낭염 또는 폐렴을 포함하는 VOC에 비정형적인 겸상 적혈구 질환(SCD) 통증.
  4. 급성 뇌졸중, 급성 지속발기증, 통증이 영향을 받은 엉덩이/어깨에만 있을 때 엉덩이/어깨의 심한 무혈성 괴사

  5. 혈청 크레아티닌:

    • 16~60세 피험자의 경우 >1.2 mg/dL
    • 12~15세 피험자의 경우 >1.0 mg/dL
  6. 알라닌 트랜스아미나제(ALT/SGPT) > 정상 상한치(ULN)의 2배(임상 실험실 정상 범위 기준)
  7. 헤모글로빈 <5g/dL
  8. 혈소판 <100,000/mm3
  9. 최근(지난 30일 이내) 주요 수술, VOC 이외의 입원, 항생제 치료가 필요한 심각한 세균 감염 또는 심각한 출혈 기록

  10. 지난 14일 이내에 복잡하지 않은 VOC에 대한 입원 또는 단순 VOC에 대한 응급실 또는 주간 병원과 같은 다른 의료 환경에서 비경구적 진통제로 치료받은 경우.

    o 동일한 VOC 에피소드에 대해 지난 48시간 이내에 외래 환자로 치료받은 경우 피험자가 포함될 수 있습니다.

  11. 최근(지난 90일 이내) 뇌혈관 사고, 일과성 허혈 발작 또는 발작
  12. 지난 14일 동안의 pRBC 수혈
  13. 등록 전 48시간 이내의 전신 스테로이드 요법 또는 연구 중에 요법이 사용될 수 있다는 예상(흡입 또는 국소 스테로이드가 허용됨)
  14. 만성 또는 오래 지속되는 아편유사제를 사용하는 사람의 경우, 지난 14일 동안 복용량의 변화 또는 지난 14일 동안 치료가 필요한 통증(지난 48시간 동안 급성 통증에 대한 아편유사제 약물의 변화 및 이 VOC 입원과 직접적으로 관련된 변화는 허용된)
  15. 지난 6개월(180일) 동안 VOC로 인한 입원 5회 이상
  16. 연구자의 의견에 따라 참여 대상자에게 위험을 초래하거나 연구 수행 또는 결과를 방해할 수 있는 의학적 또는 정신과적 상태
  17. 현재 받고 있거나 지난 4주 이내에 받은 다른 조사 요원
  18. GMI-1070 이전 관리
  19. 피험자가 연구 기간 동안 따라갈 수 없을 것이라는 기대
  20. 임신 또는 수유중인 여성; 또는 가임기 여성 또는 연구 과정 동안 피임 방법 또는 금욕을 준수할 수 없거나 준수할 의사가 없는 남성
  21. 조사관이 판단한 불법 약물 및/또는 알코올 의존의 적극적인 사용

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
의약품: 위약
겸상 적혈구 통증 위기에 대한 입원 기간 동안 하루에 두 번 위약 정맥 주사
다른 이름들:
  • 식염수 위약
실험적: GMI-1070
의약품: GMI-1070
겸상적혈구 통증 위기로 입원 기간 동안 GMI-1070 하루 2회 정맥주사

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈관 폐쇄 위기 해결 시간 단축
기간: 최대 7일 또는 해결
통증 점수, 퇴원 준비 느낌, 실제 퇴원 시간 포함
최대 7일 또는 해결

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연구 중 안전
기간: 마지막 투여 후 최대 28일
신체 검사, 실험실 테스트 및 바이탈 사인의 변화 포함
마지막 투여 후 최대 28일
약동학
기간: 마지막 투여 후 36시간까지의 기준선
혈액 및 소변에서 GMI-1070의 반감기 및 농도를 포함한 약동학
마지막 투여 후 36시간까지의 기준선
혈액 내 염증 및 세포 끈적임의 마커
기간: 마지막 투여 후 28일까지
마지막 투여 후 28일까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

GlycoMimetics Incorporated

수사관

  • 수석 연구원: Marilyn J Telen, MD, Duke University
  • 연구 책임자: Helen Thackray, MD, GlycoMimetics, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2010년 5월 1일

기본 완료 (실제)

2012년 12월 1일

연구 완료 (실제)

2013년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 5월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 5월 6일

처음 게시됨 (추정)

2010년 5월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 5월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 5월 7일

마지막으로 확인됨

2020년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GMI-1070-201

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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