Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van GMI-1070 voor de behandeling van sikkelcelpijncrisis

7 mei 2020 bijgewerkt door: GlycoMimetics Incorporated

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie van de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van GMI-1070, een pan-selectine-remmer, bij patiënten die in het ziekenhuis zijn opgenomen voor sikkelcelvaso-occlusieve crisis

GMI-1070 is een nieuw medicijn dat de plakkerigheid van cellen in het bloed kan verminderen. Het doel van deze studie is om te evalueren of GMI-1070 de tijd kan verkorten die nodig is om pijn te laten verdwijnen bij patiënten met een vaso-occlusieve crisis (ook bekend als een sikkelcelpijncrisis). De studie zal ook informatie verzamelen over de veiligheid van GMI-1070, hoeveel van het medicijn in het bloed en de urine zit, en of er andere effecten zijn bij gebruik bij patiënten die in het ziekenhuis liggen voor een sikkelcelpijncrisis.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten die vanwege een pijncrisis in het ziekenhuis worden opgenomen, kunnen in aanmerking komen voor deze studie. Bovendien moeten patiënten 12-60 jaar oud zijn en sikkelceltypen SS of S-bèta-thalassemie hebben. Mensen die deelnemen aan de studie zullen worden geëvalueerd en vervolgens willekeurig worden toegewezen om ofwel GMI-1070 of een placebo via IV te krijgen, naast alle andere gebruikelijke behandelingen voor hun pijncrisis.

Tijdens het ziekenhuisverblijf voor pijncrisis zal GMI-1070 of placebo twee keer per dag worden gegeven, en patiënten zullen worden gevraagd naar de ernst van hun pijn (pijnscore) aan het begin van het onderzoek en om de paar uur tijdens hun verblijf in het ziekenhuis. Hun algemene gezondheid, vitale functies, laboratoriumtests en pijnstillers zullen ook regelmatig worden gecontroleerd tijdens het verblijf in het ziekenhuis. Wanneer een patiënt zich goed genoeg voelt om naar huis te gaan, wordt het studiegeneesmiddel (GMI-1070 of placebo) stopgezet en mag de patiënt naar huis. Deelnemers wordt gevraagd om een ​​paar dagen na het verlaten van het ziekenhuis en een maand na het verlaten van het ziekenhuis voor controle terug te komen naar de kliniek.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

81

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1XB
        • The Hospital for Sick Children
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • Berkeley, California, Verenigde Staten, 94705
        • Alta Bates Summit Medical Center
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Verenigde Staten, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Georgia Health Sciences University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • University of Illinois, Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • the Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
      • Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11215
        • New York Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Childrens' Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 60 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. 12 tot 60 jaar
  2. Bevestigde diagnose van sikkelcelziekte (HbSS of HbS-β0thalassemie)
  3. Diagnose van VOC op het moment van inschrijving
  4. In het ziekenhuis opgenomen of in behandeling op het moment van inschrijving

  5. In staat om de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel te ontvangen binnen 24 uur na de eerste medische evaluatie op de afdeling spoedeisende hulp/kliniek voor VOS;

    o Proefpersonen die in de afgelopen 48 uur als poliklinische patiënt zijn behandeld voor dezelfde VOC-episode kunnen worden ingeschreven als de dosering ook wordt verwacht binnen 24 uur na hun tweede (opname) presentatie.

  6. Gedocumenteerde en waargenomen schriftelijke geïnformeerde toestemming (en toestemming, indien van toepassing)

Uitsluitingscriteria:

  1. Infectie, gediagnosticeerd of sterk vermoed, zoals blijkt uit een of meer van de volgende:

    • Koorts >39°C (102.2°F)

    • In aanwezigheid van koorts ≥38,5 °C (101,3 °F), 1 van de volgende:

      • Positieve bevindingen (verdacht voor infectie) bij diagnostische tests, zoals evaluatie van cerebrospinale vloeistof [CSF], röntgenfoto's of bacteriecultuur van normaal steriele plaatsen
      • Onderzoeksbevindingen leidend tot gediagnosticeerde of sterk vermoede bot- of gewrichtsinfectie
      • Bepaling door arts dat bacteriële of ernstige systemische virale infectie waarschijnlijk is (bijv. Influenza, mononucleosis)
      • Er kunnen proefpersonen worden opgenomen met ongecompliceerde urineweginfecties (op voorwaarde dat ze geen koorts hebben ≥38,5° C [101.3° F] of gevoeligheid van de costo-vertebrale hoek [CVA]), en/of vermoede lichte virale syndromen (symptomen van bovenste luchtweginfectie maar geen symptomen die wijzen op een bacteriële infectie anders dan ongecompliceerde otitis media of ongecompliceerde streptokokkenfaryngitis)

  2. Acuut chest syndroom, gediagnosticeerd of sterk vermoed, zoals blijkt uit een nieuw infiltraat op de thoraxfoto, en 1 of meer van de volgende:

    • Koorts >39 °C (102,2 °F)
    • Hypoxie (bevestigd door arteriële bloedgassen [ABG] met paO2 <70 mmHg)
    • Pijn op de borst
    • Verdachte bevindingen op het examen (tachypnoe, intercostale retracties, piepende ademhaling en/of geratel)
  3. Sikkelcelanemie (SCD) pijn atypisch voor VOS, inclusief lever- of miltsekwestratie, cholecystitis of longontsteking.
  4. Acute beroerte, acuut priapisme, ernstige avasculaire necrose van de heup/schouder wanneer de pijn zich alleen in de aangedane heup/schouder voordoet

  5. Serumcreatinine:

    • >1,2 mg/dL voor proefpersonen van 16 tot 60 jaar
    • >1,0 mg/dL voor proefpersonen van 12 tot 15 jaar
  6. Alaninetransaminase (ALAT/SGPT) >2x bovengrens van normaal (ULN) (gebaseerd op normaal bereik van laboratoriumlaboratorium)
  7. Hemoglobine <5 g/dL
  8. Bloedplaatjes <100.000/mm3
  9. Recente (in de afgelopen 30 dagen) grote operatie, ziekenhuisopname voor iets anders dan VOC, gedocumenteerde ernstige bacteriële infectie die behandeling met antibiotica vereist, of significante bloeding

  10. Ziekenhuisopname voor ongecompliceerde VOS, of behandeld met parenterale pijnstillers in andere medische omgevingen zoals de afdeling spoedeisende hulp of dagziekenhuis voor ongecompliceerde VOS, binnen de afgelopen 14 dagen.

    o Proefpersonen kunnen worden opgenomen als ze in de afgelopen 48 uur als poliklinische patiënt zijn behandeld voor dezelfde VOC-episode.

  11. Recent (in de afgelopen 90 dagen) cerebrovasculair accident, voorbijgaande ischemische aanval of toevallen
  12. pRBC-transfusies in de afgelopen 14 dagen
  13. Systemische therapie met steroïden binnen 48 uur voorafgaand aan inschrijving of verwachting dat therapie tijdens het onderzoek kan worden gebruikt (steroïden voor inhalatie of lokale steroïden zijn toegestaan)
  14. Voor degenen die chronische of langwerkende opioïden gebruiken, is een verandering in dosis in de afgelopen 14 dagen OF pijn die medische zorg vereist in de afgelopen 14 dagen (verandering in opioïde medicatie voor acute pijn in de afgelopen 48 uur en direct gerelateerd aan deze VOC-opname is toegestaan)
  15. Meer dan 5 episoden van ziekenhuisopname voor VOC in de afgelopen 6 maanden (180 dagen)
  16. Medische of psychiatrische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, een risico kan vormen voor de proefpersoon voor deelname of het verloop of de resultaten van het onderzoek kan verstoren
  17. Ontvangt momenteel, of heeft in de afgelopen 4 weken, een andere onderzoeksagent ontvangen
  18. Vorige toediening van GMI-1070
  19. Verwachting dat de proefpersoon gedurende het onderzoek niet te volgen is
  20. Zwangere of zogende vrouw; of een vrouw in de vruchtbare leeftijd of een man die niet in staat of niet bereid is zich te houden aan anticonceptiemethoden of onthouding tijdens de studie
  21. Actief gebruik van illegale drugs en/of alcoholafhankelijkheid, zoals bepaald door de onderzoeker

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Intraveneuze Placebo tweemaal daags gegeven tijdens ziekenhuisverblijf voor sikkelcelpijncrisis
Andere namen:
  • zoutoplossing placebo
Experimenteel: GMI-1070
Geneesmiddel: GMI-1070
Intraveneuze GMI-1070 tweemaal daags gegeven tijdens ziekenhuisverblijf voor sikkelcelpijncrisis

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verkorting van de tijd tot oplossing van vaso-occlusieve crisis
Tijdsspanne: Tot 7 dagen of resolutie
Inclusief pijnscore, het gevoel klaar te zijn om het ziekenhuis te verlaten en de werkelijke tijd van het verlaten van het ziekenhuis
Tot 7 dagen of resolutie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid tijdens de studie
Tijdsspanne: Tot 28 dagen na de laatste dosis
Inclusief veranderingen in lichamelijk onderzoek, laboratoriumtests en vitale functies
Tot 28 dagen na de laatste dosis
Farmacokinetiek
Tijdsspanne: Basislijn tot 36 uur na de laatste dosis
Farmacokinetiek inclusief halfwaardetijd en concentratie van GMI-1070 in bloed en urine
Basislijn tot 36 uur na de laatste dosis
Markers van ontsteking en celkleverigheid in het bloed
Tijdsspanne: Tot 28 dagen na de laatste dosis
Tot 28 dagen na de laatste dosis

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

GlycoMimetics Incorporated

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Marilyn J Telen, MD, Duke University
  • Studie directeur: Helen Thackray, MD, GlycoMimetics, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 mei 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 mei 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

10 mei 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 mei 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 mei 2020

Laatst geverifieerd

1 mei 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GMI-1070-201

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren