輸血中の鉄の過負荷を監視するための高温サセプトメーター
輸血鉄過負荷を監視するための高温サセプトメーター (NSR デバイス)
調査の概要
詳細な説明
このプロジェクトは、慢性赤血球輸血を必要とする患者の鉄過剰を監視するための最も臨床的に効果的な手段として、当社の新しい高転移温度 (高 Tc; 77°K で動作、液体窒素で冷却) 超伝導磁気サセプトメーターを検証します。 輸血性鉄過剰症は、鎌状赤血球症、サラセミア・メジャー（クーリー貧血）、ダイヤモンド・ブラックファン貧血、再生不良性貧血など、それ自体が希少疾患であるさまざまな難治性貧血の治療のために定期的な輸血を必要とする患者に発症する希少疾患です。 、純粋な赤血球形成不全、形成不全および骨髄異形成障害。 米国では、輸血による鉄過剰症の貧血患者の数は 50,000 人未満と推定されています。 鉄キレート療法を行わないと、致死量の鉄がこれらの患者に蓄積する可能性があります。 体には過剰な鉄を除去する効果的な手段がないため、輸血された赤血球に含まれる鉄は、肝臓、心臓、膵臓、その他の臓器に徐々に沈着します. 肝硬変、心不全、糖尿病、その他の障害が発生します。 鉄を隔離して体外に排泄できるキレート剤による治療は、輸血による鉄過剰を管理する手段となり、生存期間を延長し、鉄による臓器損傷を回避または改善します。 現在、2 種類の鉄キレート剤が、輸血による鉄過剰症の治療のために米国での使用が承認されています。(1) デフェロキサミン B (Desferal®)、ほぼ 40 年間使用されている非経口薬、および (ii) デフェラシロクス (Exjade®) 2005年に発売された経口剤。 両方のキレート剤で、患者の最適な管理には、過剰なキレート剤投与の悪影響を回避しながら、鉄による毒性を防ぐために体内の鉄を注意深く監視する必要があります。 私たちの研究室は当初、磁化率の測定により、貯蔵鉄 (フェリチンとヘモジデリン) を生体内で非侵襲的に評価できることを提案しました。 その後、肝臓の鉄貯蔵量を定量するための臨床的方法として、低転移温度 (低 Tc; 4°K で動作、液体ヘリウムで冷却) 超伝導量子干渉装置 (SQUID) サセプトメトリーを開発しました。 転移温度は、超電導材料の電気抵抗がゼロになる温度です。 磁気測定の安全性、容易さ、迅速性、および快適性により、頻繁で連続的な調査が技術的に実現可能になり、患者に実際に受け入れられるようになりました。 サセプトメトリーは、肝臓の鉄貯蔵を正確、直接、信頼性が高く、繰り返し測定することを可能にします。 これらの利点にもかかわらず、コスト (デバイスあたり約 1,000,000 ドル)、機器の複雑さ、および低 Tc サセプトメーターの液体ヘリウム冷却の必要性が、この方法の臨床的採用を制限していました。 世界中で臨床的に使用されている低 Tc サセプトメーターは 4 つだけです (ニューヨーク、オークランド、ハンブルグ、トリノ)。 最近、バイオエンジニアリング研究パートナーシップ助成金 (R01 DK057209) の支援を受けて、4°で動作する低 Tc サセプトメーターの要素の交換、再設計、改良を可能にする一連の技術的ブレークスルーと機器の革新を行いました。液体ヘリウム中の K、液体窒素中 77°K で機能するコンポーネントを備えています。 この新しい高温サセプトメータは、高温超伝導現象を利用した最初の医療機器であり、病院環境で簡単に使用できる安価な機器です。 これらの第 2 相臨床試験は、当社の新しい高 Tc サセプトメーターを使用した肝臓の鉄貯蔵の測定が、他の利用可能なすべての方法よりも臨床的に優れているという仮説を検証し、医療機器の FDA 承認に必要な必須データを提供するように設計されています。 提案されたプロジェクトには、3 つの具体的な目的があります。
- 肝臓移植を受けている成人および小児患者からの肝臓外植片からの組織の生化学的分析の結果、および臨床的に必要な肝生検からの組織の生化学的分析の結果を用いて高Tcサセプトメーターを較正する。と
- 肝臓移植を受けている成人および小児患者からの肝臓外植片からの組織の生化学的分析の結果、および臨床的に必要な肝生検からの組織の生化学的分析の結果を使用して、高 Tc サセプトメーターを前向きに検証する。と
- 高 Tc サセプトメーターによる肝臓の鉄濃度の測定値を、(i) 肝臓の磁気共鳴画像法 (MRI) 緩和率 (R2、R2*、信号強度比) から得られた推定値と、(ii) 血清フェリチンの測定値と前向きに比較するため、 (iii) 参照標準として肝臓貯蔵鉄濃度の生化学的分析を使用した組織病理学的検査。
肝臓の鉄貯蔵の非侵襲的測定のための手頃な価格ですぐに使用できる機器の FDA 承認は、輸血による鉄過剰症の患者の管理に大きな進歩をもたらし、米国と世界中の両方で迅速かつ広範な臨床使用が見られるでしょう。
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- 肝臓移植が予定されている成人男性、妊娠していない女性または子供であり、輸血による鉄過剰症があるか、体の鉄貯蔵に影響を与える既知の障害がなく健康である、
- サセプトメーターに十分なサイズであること（体重約15kg）、
- 測定中（5～10分程度）は静かに横になれること、
- 完全なインフォームド コンセントを与えることができるか、または未成年者の場合は、未成年者の参加について完全なインフォームド コンセントを与えることができる親または法定後見人と一緒にいること。
除外基準:
- 宝石類、ペースメーカー、人工関節、金属ステープル、金属部品を備えた留置カテーテル、歯科用ブレース、またはその他の磁気物体を含む、磁気測定手順のために取り外すことができないあらゆる形態の磁気汚染または電気機器;
- 肥満、腹水、または肝臓から表面までの距離が25 mmを超えるその他の状態;
- 妊娠、精神疾患の治療、投獄、施設収容、または完全なインフォームドコンセントを提供する能力を損なう状態。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
観察のみ
この研究は単一群であり、介入はありません。
|
被験者はまず超音波検査を受けて肝臓の位置を特定し、皮膚表面から肝臓までの距離を測定します。
次に被験者を高 Tc サセプトメーターで検査して、肝臓の鉄の量を測定します。
全体の手順は通常 30 分以下かかります。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
生体磁気サセプトメトリーによって測定された肝臓の非ヘム鉄濃度
時間枠：2年
|
主な研究分析は、生体磁気サセプトメトリーによる肝臓貯蔵鉄濃度の測定結果と、肝臓組織の貯蔵鉄濃度の生化学的分析結果との比較です。
|
2年
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
血清フェリチン濃度
時間枠：2年
|
二次試験分析は、生体磁気サセプトメトリーによる肝臓貯蔵鉄濃度の測定結果と血清フェリチン濃度の測定結果との比較である。
|
2年
|
協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Gary M. Brittenham, M.D.、Columbia University
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Farrell DE, Allen CJ, Whilden MW, Kidane TK, Baig TN, Tripp JH, Brown RW, Sheth A, Brittenham GM. A new instrument designed to measure the magnetic susceptibility of human liver tissue in vivo. IEEE Trans Magnetics 2007;43:3543-3554.
- Farrell DE, Allen CJ, Whilden MW, Tripp JH, Usoskin A, Sheth A, Brittenham GM. Magnetic measurement of liver iron stores: engineering aspects of a new scanning susceptometer based on high temperature superconductivity. IEEE Trans Magnetics 2007; 43:4030-4036.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。