アンジェルマン症候群におけるレボドパの試験
アンジェルマン症候群におけるレボドパの第 2 相ランダム化プラセボ対照試験
この研究は、レボドパがアンジェルマン症候群 (AS) の子供の発育と振戦の改善につながるかどうかを判断するために設計されています。
成人のパーキンソン病の治療に通常使用される薬剤であるレボドパは、ASの子供の全体的な発達を助け、一部の子供の振戦を軽減する可能性があることが示唆されています.
レボドパがASの子供に有益であることが判明した場合、これはASの新しい治療法につながる可能性があります.
資金源 - FDA-OOPD
調査の概要
詳細な説明
レボドパはドーパミンを脳に「運ぶ」プロドラッグです。 通常、レボドパのバイオアベイラビリティを高めるために、末梢脱炭酸酵素阻害剤であるカルビドパと一緒に投与されます。 動物研究は、レボドパが、カルシウム/カルモジュリン依存性キナーゼ 2 型 (CaMKII) を含む、シナプスおよび神経機能に関与するいくつかの酵素の過剰なリン酸化を逆転できることを示唆しています。
最近、CaMKII の過剰なリン酸化が、Angelman 症候群で見られる神経障害の一部の原因である可能性があることが示されました。 したがって、レボドパは神経発達と異常な動きの改善につながる可能性があるという仮説が立てられています (例: アンジェルマン症候群の子供の振戦）。
過去 30 年間、多くの子供たちがさまざまな病状にレボドパを使用してきましたが、食品医薬品局 (FDA) による子供への使用は承認されておらず、Angelman 症候群の子供での正式な研究は行われていません。
したがって、この研究の目的は、レボドパがASの子供の発育と振戦の改善につながるかどうかを調べることです。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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California
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Rady Children's Hospital, San Diego
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San Francisco、California、アメリカ、94121
- University of California, San Francisco
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Children's Hospital Boston
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital
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South Carolina
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Greenwood、South Carolina、アメリカ、29646
- Greenwood Genetic Center
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37212
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 4歳から12歳まで（13歳の誕生日前）
- -異常なメチル化研究またはUBE3A変異分析を含む可能性のあるASの診断の分子的確認-分子的診断を受けた被験者のみが登録を許可されます
- -参加前の2週間にLD、CD、またはドーパミンアゴニストを使用していない
除外基準:
- 発達または認知の遅れに関連する可能性のある併存疾患
- 制御不良の発作-登録前の12か月で、月に平均2回以上の臨床発作。
- -非定型抗精神病薬（アリピプラゾール、アセナピン、イロペリドン、オランザピン、パリペリドン、リスペリドン、ジプラシドン）、モノアミンオキシダーゼ阻害剤（イソカルボキサジド、フェネルジン、セレギリン、トラニルシプロミン）、または過去14日以内のフェニトインを含む、LD / CDと相互作用する可能性のある薬物の使用、または過去3か月以内のその他の調査的介入
- 心血管疾患または不安定性、呼吸器疾患、肝疾患、消化性潰瘍疾患、腎障害、または血液疾患の存在
- 妊娠
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：レボドパ
レボドパは、末梢の副作用を軽減するために、レボドパ/カルビドパ (4:1) の組み合わせとして処方されます。
使用された投与量は、3回に分けて15mg/kg/日でした。
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レボドパ/カルビドパ (4:1) 投与量はレボドパに基づいています。 レボドパ群に無作為に割り付けられた被験者は、研究の最初の 2 週間で 5 mg/kg/日のレボドパ用量、研究の次の 2 週間で 10 mg/kg/日のレボドパ用量、およびレボドパ用量を受け取ります。試験の残りの期間は、15 mg/kg/日 (1 日あたり最大 800 mg まで) です。 レボドパ/カルビドパは、カプセルとして調剤される複合製剤です。 1日3回服用する必要があります。
他の名前：
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PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
プラセボには原薬と同様の賦形剤が含まれていますが、レボドパやカルビドパは含まれていないため、効果は期待できません。
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プラセボには、実薬と同様の賦形剤が含まれていますが、レボドパやカルビドパは含まれていません。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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1歳でのベイリー認知年齢相当
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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振戦の存在
時間枠：1年
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1年
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協力者と研究者
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協力者
捜査官
- 主任研究者：Lynne M. Bird, MD、Rady Children's Hospital, San Diego
- 主任研究者：Carlos A. Bacino, MD、Baylor College of Medicine
- 主任研究者：Anne Slavotinek, MD、University of California, San Francisco
- 主任研究者：Cary Fu, MD、Vanderbilt University Medical Center
- 主任研究者：Logan Wink, M.D、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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