엔젤만 증후군에서 레보도파의 임상시험
엔젤만 증후군에서 레보도파의 2상 무작위 위약 대조 시험
이 연구는 레보도파가 엔젤만 증후군(AS)이 있는 어린이의 발달 및 떨림 개선으로 이어질지 여부를 결정하기 위해 고안되었습니다.
일반적으로 성인의 파킨슨병을 치료하는 데 사용되는 약물인 레보도파가 AS가 있는 어린이의 전반적인 발달을 돕고 일부 어린이의 떨림을 줄일 수 있다고 제안되었습니다.
레보도파가 AS 아동에게 유익한 것으로 밝혀지면 AS에 대한 새로운 치료법으로 이어질 수 있습니다.
자금 출처 - FDA-OOPD
연구 개요
상세 설명
레보도파는 뇌에 도파민을 "전달"하는 전구약물입니다. 일반적으로 레보도파의 생체이용률을 높이기 위해 말초 데카르복실라제 억제제인 카르비도파와 함께 투여합니다. 동물 연구에서는 레보도파가 칼슘/칼모듈린 의존성 키나아제 2형(CaMKII)을 포함하여 시냅스 및 신경 기능에 관여하는 일부 효소의 과도한 인산화를 역전시킬 수 있다고 제안했습니다.
최근 CaMKII의 과도한 인산화가 엔젤만 증후군에서 보이는 일부 신경학적 결손의 원인이 될 수 있음이 밝혀졌습니다. 따라서, 레보도파가 신경 발달 및 비정상적인 움직임(예: 떨림) 엔젤만 증후군이 있는 어린이에게서.
많은 어린이들이 지난 30년 동안 다양한 의학적 상태에 대해 레보도파를 사용해 왔지만 미국 식품의약국(FDA)의 어린이 사용 승인을 받지 못했고 엔젤만 증후군이 있는 어린이에 대해 공식적으로 연구되지 않았습니다.
따라서, 본 연구의 목적은 레보도파가 AS 환아의 발달 및 떨림 개선으로 이어질 수 있는지 알아보는 것이다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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San Diego, California, 미국, 92123
- Rady Children's Hospital, San Diego
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San Francisco, California, 미국, 94121
- University of California, San Francisco
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Children's Hospital Boston
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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South Carolina
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Greenwood, South Carolina, 미국, 29646
- Greenwood Genetic Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 4세에서 12세 사이(즉, 13세 생일 이전)
- 비정상적인 메틸화 연구 또는 UBE3A 돌연변이 분석을 포함할 수 있는 AS 진단의 분자적 확인 - 분자적 진단을 받은 피험자만 등록이 허용됩니다.
- 참여 전 2주 동안 LD, CD 또는 도파민 작용제에 있지 않음
제외 기준:
- 발달 또는 인지 지연과 관련될 수 있는 동반이환 장애
- 잘 조절되지 않는 발작 - 등록 전 12개월 동안 월 평균 2회 이상의 임상적 발작.
- 지난 14일 이내에 비정형 항정신병약(아리피프라졸, 아세나핀, 일로페리돈, 올란자핀, 팔리페리돈, 리스페리돈, 지프라시돈), 모노아민 산화효소 억제제(이소카르복사지드, 페넬진, 셀레길린, 트라닐시프로민) 또는 페니토인을 포함하여 LD/CD와 상호작용할 수 있는 약물의 사용, 또는 지난 3개월 이내의 기타 조사 개입
- 심혈관 질환 또는 불안정성, 호흡기 질환, 간 질환, 소화성 궤양 질환, 신장애 또는 혈액학적 장애의 존재
- 임신
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 레보도파
레보도파는 말초 부작용을 줄이기 위해 레보도파/카비도파(4:1)의 조합으로 처방됩니다.
사용된 용량은 15mg/kg/일을 3회 분할 용량으로 사용했습니다.
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레보도파/카르비도파(4:1) 복용량은 레보도파를 기준으로 합니다. 레보도파 부문에 무작위 배정된 피험자는 연구 첫 2주 동안 레보도파 용량 5mg/kg/일, 연구 두 번째 2주 동안 레보도파 용량 10mg/kg/일, 레보도파 용량을 받게 됩니다. 나머지 연구 기간 동안 15mg/kg/일(1일 최대 800mg까지). Levodopa/Carbidopa는 캡슐 형태로 제공되는 복합 제제입니다. 1일 3회 복용해야 합니다.
다른 이름들:
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플라시보_COMPARATOR: 위약
플라시보에는 활성 약물과 유사한 부형제가 포함되어 있지만 레보도파 또는 카비도파가 포함되어 있지 않으므로 아무런 효과가 없을 것으로 예상됩니다.
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위약에는 활성 약물과 유사한 부형제가 포함되어 있지만 레보도파 또는 카비도파는 포함되어 있지 않습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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1세에 해당하는 Bayley 인지 연령
기간: 12 개월
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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떨림의 존재
기간: 일년
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일년
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
협력자
수사관
- 수석 연구원: Lynne M. Bird, MD, Rady Children's Hospital, San Diego
- 수석 연구원: Carlos A. Bacino, MD, Baylor College of Medicine
- 수석 연구원: Anne Slavotinek, MD, University of California, San Francisco
- 수석 연구원: Cary Fu, MD, Vanderbilt University Medical Center
- 수석 연구원: Logan Wink, M.D, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
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