Zkouška levodopy u Angelmanova syndromu
Randomizovaná placebem kontrolovaná studie fáze 2 s levodopou u Angelmanova syndromu
Tato studie je navržena tak, aby určila, zda levodopa povede ke zlepšení vývoje a třesu u dětí s Angelmanovým syndromem (AS).
Bylo navrženo, že levodopa, lék, který se obvykle používá k léčbě Parkinsonovy choroby u dospělých, může pomoci dětem s AS v jejich celkovém vývoji a snížit třes, který někteří z nich mají.
Pokud se zjistí, že levodopa je pro děti s AS prospěšná, mohlo by to vést k nové léčbě AS.
Zdroj financování - FDA-OOPD
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Levodopa je proléčivo, které „dodává“ dopamin do mozku. Obvykle se podává s karbidopou, periferním inhibitorem dekarboxylázy, ke zvýšení biologické dostupnosti levodopy. Studie na zvířatech naznačují, že levodopa může zvrátit nadměrnou fosforylaci některých enzymů zapojených do synaptické a neuronální funkce, včetně kalcium/kalmodulin dependentní kinázy typu 2 (CaMKII).
Nedávno se ukázalo, že nadměrná fosforylace CaMKII může být zodpovědná za některé neurologické deficity pozorované u Angelmanova syndromu. Proto se předpokládá, že levodopa může vést ke zlepšení nervového vývoje a abnormálním pohybům (např. třes) u dětí s Angelmanovým syndromem.
Ačkoli mnoho dětí během posledních 30 let užívalo levodopu pro různé zdravotní stavy, nebyla schválena Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro použití u dětí a nebyla formálně studována u dětí s Angelmanovým syndromem.
Účelem této studie je proto zjistit, zda levodopa povede ke zlepšení vývoje a třesu u dětí s AS.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
California
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- Rady Children's Hospital, San Diego
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94121
- University of California, San Francisco
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, Spojené státy, 29646
- Greenwood Genetic Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk od 4 let do 12 let (tj. před 13. narozeninami)
- Molekulární potvrzení diagnózy AS, které může zahrnovat abnormální metylační studie nebo mutační analýzy UBE3A – zapsat se budou moci pouze subjekty s molekulární diagnózou
- Ne na LD, CD nebo agonisty dopaminu během 2 týdnů před účastí
Kritéria vyloučení:
- Komorbidní poruchy, které mohou být spojeny s vývojovým nebo kognitivním zpožděním
- Špatně kontrolované záchvaty – v průměru více než 2 klinické záchvaty za měsíc během 12 měsíců před zařazením.
- Užívání léků, které mohou interagovat s LD/CD, včetně atypických antipsychotik (aripiprazol, asenapin, iloperidon, olanzapin, paliperidon, risperidon, ziprasidon), inhibitorů monoaminooxidázy (isokarboxazid, fenelzin, selegilin, tranylcynypromin během 14 dnů) nebo nebo jiné vyšetřovací intervence během posledních 3 měsíců
- Přítomnost kardiovaskulárního onemocnění nebo nestability, onemocnění dýchacích cest, onemocnění jater, peptický vřed, poškození ledvin nebo hematologické poruchy
- Těhotenství
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: ČTYŘNÁSOBEK
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Levodopa
Levodopa je předepisována jako kombinace levodopy/karbidopy (4:1) ke snížení periferních nežádoucích účinků.
Použitá dávka byla 15 mg/kg/den ve 3 dílčích dávkách.
|
Levodopa/Cabidopa (4:1) Dávkování je založeno na levodopě. Subjekty randomizované do větve s levodopou dostanou dávku levodopy 5 mg/kg/den v prvních 2 týdnech studie, dávku levodopy 10 mg/kg/den ve druhých 2 týdnech studie a dávku levodopy 15 mg/kg/den (až do maxima 800 mg za den) po zbývající dobu trvání studie. Levodopa/Carbidopa je kombinovaná léková forma, která bude vydávána jako tobolky. Mělo by se užívat 3krát denně.
Ostatní jména:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo obsahuje pomocné látky podobné těm v aktivním léku, ale neobsahuje levodopu ani karbidopu, takže se neočekává žádný účinek.
|
Placebo obsahuje pomocné látky podobné těm v aktivním léku, ale neobsahuje levodopu ani karbidopu.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Bayley kognitivní věk ekvivalentní v 1 roce
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Přítomnost třesů
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Lynne M. Bird, MD, Rady Children's Hospital, San Diego
- Vrchní vyšetřovatel: Carlos A. Bacino, MD, Baylor College of Medicine
- Vrchní vyšetřovatel: Anne Slavotinek, MD, University of California, San Francisco
- Vrchní vyšetřovatel: Cary Fu, MD, Vanderbilt University Medical Center
- Vrchní vyšetřovatel: Logan Wink, M.D, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Choroba
- Vrozené vady
- Genetické choroby, vrozené
- Poruchy pohybu
- Abnormality, vícenásobné
- Chromozomové poruchy
- Syndrom
- Angelmanův syndrom
- Fyziologické účinky léků
- Neurotransmiterové látky
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Dopaminové látky
- Antiparkinsonoví agenti
- Činidla proti dyskinézi
- Levodopa
Další identifikační čísla studie
- 09-12-0610
- 3523 (OTHER_GRANT: OOPD)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .