Levodopan oikeudenkäynti Angelmanin oireyhtymässä
Vaiheen 2 satunnaistettu lumekontrolloitu koe levodopasta Angelmanin oireyhtymässä
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, parantaako levodopa Angelmanin oireyhtymää (AS) sairastavien lasten kehitystä ja vapinaa.
On ehdotettu, että levodopa, lääke, jota yleensä käytetään Parkinsonin taudin hoitoon aikuisilla, voi auttaa lapsia, joilla on AS, heidän yleisessä kehityksessään ja vähentää joidenkin heistä esiintyvää vapinaa.
Jos levodopan todetaan olevan hyödyllinen lapsille, joilla on AS, tämä voi johtaa uuteen AS-hoitoon.
Rahoituslähde - FDA-OOPD
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Levodopa on aihiolääke, joka "toimittaa" dopamiinia aivoihin. Sitä annetaan yleensä yhdessä karbidopan kanssa, perifeerisen dekarboksylaasi-inhibiittorin kanssa levodopan biologisen hyötyosuuden lisäämiseksi. Eläintutkimukset ovat ehdottaneet, että levodopa voi kääntää joidenkin synaptiseen ja hermosolujen toimintaan osallistuvien entsyymien, mukaan lukien kalsium/kalmoduliinista riippuvaisen tyypin 2 kinaasin (CaMKII) liiallisen fosforylaation.
Äskettäin osoitettiin, että CaMKII:n liiallinen fosforylaatio voi olla vastuussa joistakin Angelmanin oireyhtymässä havaituista neurologisista puutteista. Siksi oletetaan, että levodopa voi johtaa hermoston kehityksen paranemiseen ja epänormaaleihin liikkeisiin (esim. vapina) lapsilla, joilla on Angelmanin oireyhtymä.
Vaikka monet lapset ovat käyttäneet levodopaa erilaisiin sairauksiin viimeisen 30 vuoden aikana, Food and Drug Administration (FDA) ei ole hyväksynyt sitä käytettäväksi lapsille, eikä sitä ole virallisesti tutkittu Angelmanin oireyhtymää sairastavilla lapsilla.
Siksi tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, parantaako levodopa kehitystä ja vapinaa lapsilla, joilla on AS.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rady Children's Hospital, San Diego
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94121
- University of California, San Francisco
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, Yhdysvallat, 29646
- Greenwood Genetic Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 4-12 vuotta (eli ennen 13-vuotissyntymäpäivää)
- AS:n diagnoosin molekyylivahvistus, johon voi sisältyä epänormaalit metylaatiotutkimukset tai UBE3A-mutaatioanalyysit – vain molekyylidiagnoosin saaneet henkilöt voivat ilmoittautua
- Ei LD:llä, CD:llä tai millään dopamiiniagonisteilla 2 viikkoa ennen osallistumista
Poissulkemiskriteerit:
- Samanaikaiset häiriöt, jotka voivat liittyä kehitys- tai kognitiivisiin viivästyksiin
- Huonosti hallitut kohtaukset – Keskimäärin yli 2 kliinistä kohtausta kuukaudessa 12 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista.
- Lääkkeiden käyttö, jotka voivat olla vuorovaikutuksessa LD/CD:n kanssa, mukaan lukien epätyypilliset psykoosilääkkeet (aripipratsoli, asenapiini, iloperidoni, olantsapiini, paliperidoni, risperidoni, tsiprasidoni), monoamiinioksidaasin estäjät (isokarboksatsidi, feneltsiini, selegiliini, tranyylisypromiini) tai 14 päivän sisällä tai muita tutkimustoimenpiteitä viimeisen 3 kuukauden aikana
- Sydän- ja verisuonitauti tai epävakaus, hengityselinten sairaus, maksasairaus, peptinen haavasairaus, munuaisten vajaatoiminta tai hematologiset häiriöt
- Raskaus
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: NELINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Levodopa
Levodopaa määrätään levodopa/karbidopa-yhdistelmänä (4:1) perifeeristen sivuvaikutusten vähentämiseksi.
Käytetty annos oli 15 mg/kg/vrk jaettuna 3 annokseen.
|
Levodopa/Carbidopa (4:1) Annokset perustuvat levodopaan. Koehenkilöt, jotka on satunnaistettu levodoparyhmään, saavat levodopa-annoksen 5 mg/kg/vrk tutkimuksen kahden ensimmäisen viikon aikana, levodopaannoksen 10 mg/kg/vrk tutkimuksen kahden toisen viikon aikana ja levodopa-annoksen. 15 mg/kg/vrk (enintään 800 mg/vrk) tutkimuksen jäljellä olevan ajan. Levodopa/Carbidopa on yhdistelmävalmiste, joka toimitetaan kapseleina. Se tulee ottaa 3 kertaa päivässä.
Muut nimet:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Plasebo sisältää apuaineita, jotka ovat samanlaisia kuin aktiivisessa lääkkeessä, mutta se ei sisällä levodopaa tai karbidopaa, joten sillä ei odoteta olevan vaikutusta.
|
Plasebo sisältää samanlaisia apuaineita kuin aktiivisessa lääkkeessä, mutta se ei sisällä levodopaa tai karbidopaa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Bayley Cognitive Age Equivalent 1 vuoden iässä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vapinan esiintyminen
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Lynne M. Bird, MD, Rady Children's Hospital, San Diego
- Päätutkija: Carlos A. Bacino, MD, Baylor College of Medicine
- Päätutkija: Anne Slavotinek, MD, University of California, San Francisco
- Päätutkija: Cary Fu, MD, Vanderbilt University Medical Center
- Päätutkija: Logan Wink, M.D, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Sairaus
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Liikkumishäiriöt
- Poikkeavuuksia, useita
- Kromosomihäiriöt
- Oireyhtymä
- Angelmanin syndrooma
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Dopamiini-aineet
- Parkinsonin vastaiset aineet
- Dyskinesian vastaiset aineet
- Levodopa
Muut tutkimustunnusnumerot
- 09-12-0610
- 3523 (OTHER_GRANT: OOPD)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .