Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een proef met levodopa bij het Angelman-syndroom

4 juli 2020 bijgewerkt door: Wen-Hann Tan

Een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde fase 2-studie met levodopa bij het Angelman-syndroom

Deze studie is opgezet om te bepalen of levodopa zal leiden tot een verbetering van de ontwikkeling en tremor bij kinderen met het Angelman-syndroom (AS).

Er is gesuggereerd dat levodopa, een medicijn dat gewoonlijk wordt gebruikt om de ziekte van Parkinson bij volwassenen te behandelen, kinderen met as kan helpen bij hun algehele ontwikkeling en de tremor die sommigen van hen hebben, kan verminderen.

Als levodopa gunstig blijkt te zijn voor kinderen met as, kan dit leiden tot een nieuwe behandeling voor as.

Financieringsbron - FDA-OOPD

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Levodopa is een prodrug die dopamine aan de hersenen "aflevert". Het wordt meestal gegeven met carbidopa, een perifere decarboxylaseremmer, om de biologische beschikbaarheid van levodopa te verhogen. Dierstudies hebben gesuggereerd dat levodopa de overmatige fosforylering van sommige enzymen die betrokken zijn bij de synaptische en neuronale functie, waaronder calcium/calmoduline-afhankelijke kinase type 2 (CaMKII), kan omkeren.

Onlangs is aangetoond dat overmatige fosforylering van CaMKII verantwoordelijk kan zijn voor enkele van de neurologische gebreken die worden waargenomen bij het Angelman-syndroom. Daarom wordt verondersteld dat levodopa kan leiden tot een verbetering van de neurologische ontwikkeling en abnormale bewegingen (bijv. tremoren) bij kinderen met het Angelman-syndroom.

Hoewel veel kinderen de afgelopen 30 jaar levodopa hebben gebruikt voor verschillende medische aandoeningen, is het niet goedgekeurd door de Food and Drug Administration (FDA) voor gebruik bij kinderen en is het niet formeel onderzocht bij kinderen met het Angelman-syndroom.

Het doel van deze studie is dan ook om uit te zoeken of levodopa zal leiden tot een verbetering van de ontwikkeling en van de tremor bij kinderen met as.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

67

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital, San Diego
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94121
        • University of California, San Francisco
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Verenigde Staten, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 12 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd tussen 4 jaar en 12 jaar (d.w.z. vóór de 13e verjaardag)
  2. Moleculaire bevestiging van de diagnose AS, waaronder mogelijk abnormale methyleringsonderzoeken of UBE3A-mutatieanalyses - alleen proefpersonen met een moleculaire diagnose mogen zich inschrijven
  3. Niet op LD, CD of andere dopamine-agonisten in de 2 weken voorafgaand aan deelname

Uitsluitingscriteria:

  1. Comorbide stoornissen die gepaard kunnen gaan met ontwikkelings- of cognitieve achterstanden
  2. Slecht gecontroleerde aanvallen - Gemiddeld meer dan 2 klinische aanvallen per maand in de 12 maanden voorafgaand aan inschrijving.
  3. Gebruik van medicijnen die kunnen interageren met LD / CD, waaronder atypische antipsychotica (aripiprazol, asenapine, iloperidon, olanzapine, paliperidon, risperidon, ziprasidon), monoamineoxidaseremmers (isocarboxazid, fenelzine, selegiline, tranylcypromine) of fenytoïne in de afgelopen 14 dagen, of andere onderzoeksinterventies in de afgelopen 3 maanden
  4. Aanwezigheid van hart- en vaatziekten of instabiliteit, luchtwegaandoeningen, leveraandoeningen, maagzweren, nierinsufficiëntie of hematologische aandoeningen
  5. Zwangerschap

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Levodopa
Levodopa wordt voorgeschreven als een combinatie van levodopa/carbidopa (4:1) om de perifere bijwerkingen te verminderen. De gebruikte dosering was 15 mg/kg/dag verdeeld over 3 doses.
Geneesmiddel: Levodopa

Levodopa/Carbidopa (4:1)

Doseringen zijn gebaseerd op levodopa.

Proefpersonen die gerandomiseerd zijn naar de levodopa-arm krijgen een dosis levodopa van 5 mg/kg/dag in de eerste 2 weken van het onderzoek, een dosis levodopa van 10 mg/kg/dag in de tweede 2 weken van het onderzoek en een dosis levodopa van 15 mg/kg/dag (tot een maximum van 800 mg per dag) voor de resterende duur van het onderzoek.

Levodopa/Carbidopa is een gecombineerde formulering die als capsules wordt afgeleverd. Het moet 3 keer per dag worden ingenomen.

Andere namen:
  • Sinemet
  • L-dopa
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
De placebo bevat hulpstoffen die vergelijkbaar zijn met die in het actieve geneesmiddel, maar het bevat geen levodopa of carbidopa, dus er wordt niet verwacht dat het enig effect zal hebben.
Geneesmiddel: Placebo orale capsule
De placebo bevat hulpstoffen die vergelijkbaar zijn met die in het actieve geneesmiddel, maar bevat geen levodopa of carbidopa.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Bayley cognitieve leeftijdsequivalent na 1 jaar
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aanwezigheid van trillingen
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Wen-Hann Tan

Medewerkers

Baylor College of Medicine
University of California, San Francisco
Vanderbilt University Medical Center
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Rady Children's Hospital, San Diego
Greenwood Genetic Center
Angelman Syndrome Foundation, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Lynne M. Bird, MD, Rady Children's Hospital, San Diego
  • Hoofdonderzoeker: Carlos A. Bacino, MD, Baylor College of Medicine
  • Hoofdonderzoeker: Anne Slavotinek, MD, University of California, San Francisco
  • Hoofdonderzoeker: Cary Fu, MD, Vanderbilt University Medical Center
  • Hoofdonderzoeker: Logan Wink, M.D, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2011

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 juli 2015

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 juli 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 januari 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 januari 2011

Eerst geplaatst (SCHATTING)

24 januari 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

15 juli 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 juli 2020

Laatst geverifieerd

1 juli 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 09-12-0610
  • 3523 (OTHER_GRANT: OOPD)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Angelman-syndroom

Klinische onderzoeken op Levodopa

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bahamas

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren