Испытание леводопы при синдроме Ангельмана
Рандомизированное плацебо-контролируемое исследование фазы 2 леводопы при синдроме Ангельмана
Это исследование предназначено для определения того, приведет ли леводопа к улучшению развития и тремора у детей с синдромом Ангельмана (АС).
Было высказано предположение, что леводопа, лекарство, которое обычно используется для лечения болезни Паркинсона у взрослых, может помочь детям с АС в их общем развитии и уменьшить тремор, который наблюдается у некоторых из них.
Если окажется, что леводопа полезна для детей с АС, это может привести к разработке нового метода лечения АС.
Источник финансирования - FDA-OOPD
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Леводопа — это пролекарство, которое «доставляет» дофамин в мозг. Обычно его назначают с карбидопой, ингибитором периферической декарбоксилазы, для повышения биодоступности леводопы. Исследования на животных показали, что леводопа может обратить вспять избыточное фосфорилирование некоторых ферментов, участвующих в синаптической и нейрональной функции, включая кальций/кальмодулинзависимую киназу типа 2 (CaMKII).
Недавно было показано, что избыточное фосфорилирование CaMKII может быть причиной некоторых неврологических нарушений, наблюдаемых при синдроме Ангельмана. Таким образом, предполагается, что леводопа может привести к улучшению развития нервной системы и аномальным движениям (например, тремор) у детей с синдромом Ангельмана.
Хотя за последние 30 лет многие дети использовали леводопу для лечения различных заболеваний, она не была одобрена Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) для использования у детей, и она официально не изучалась у детей с синдромом Ангельмана.
Таким образом, цель этого исследования — выяснить, приведет ли леводопа к улучшению развития и тремора у детей с АС.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
California
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- Rady Children's Hospital, San Diego
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94121
- University of California, San Francisco
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, Соединенные Штаты, 29646
- Greenwood Genetic Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Возраст от 4 до 12 лет (т.е. до 13 лет)
- Молекулярное подтверждение диагноза АС, которое может включать исследования аномального метилирования или анализ мутации UBE3A — к участию допускаются только субъекты с молекулярным диагнозом.
- Не принимать LD, CD или любые агонисты дофамина в течение 2 недель до участия
Критерий исключения:
- Сопутствующие расстройства, которые могут быть связаны с задержкой развития или когнитивных функций
- Плохо контролируемые припадки — в среднем более 2 клинических припадков в месяц в течение 12 месяцев до включения в исследование.
- Использование лекарств, которые могут взаимодействовать с ЛД/БК, включая атипичные нейролептики (арипипразол, азенапин, илоперидон, оланзапин, палиперидон, рисперидон, зипразидон), ингибиторы моноаминоксидазы (изокарбоксазид, фенелзин, селегилин, транилципромин) или фенитоин в течение последних 14 дней, или другие исследовательские вмешательства в течение последних 3 месяцев
- Наличие сердечно-сосудистых заболеваний или нестабильности, респираторных заболеваний, заболеваний печени, язвенной болезни, почечной недостаточности или гематологических нарушений
- Беременность
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
- Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
- Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Леводопа
Леводопа назначается в виде комбинации леводопа/карбидопа (4:1) для уменьшения периферических побочных эффектов.
Используемая доза составляла 15 мг/кг/день в 3 приема.
|
Леводопа/Карбидопа (4:1) Дозировки основаны на леводопе. Субъекты, рандомизированные в группу леводопы, будут получать дозу леводопы 5 мг/кг/сут в первые 2 недели исследования, дозу леводопы 10 мг/кг/сут во вторые 2 недели исследования и дозу леводопы 15 мг/кг/день (максимум до 800 мг в день) на оставшуюся продолжительность исследования. Леводопа/карбидопа представляет собой комбинированный препарат, который выпускается в виде капсул. Принимать следует 3 раза в день.
Другие имена:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Плацебо
Плацебо содержит вспомогательные вещества, аналогичные активным препаратам, но не содержит леводопы или карбидопы, поэтому не ожидается никакого эффекта.
|
Плацебо содержит вспомогательные вещества, аналогичные активным препаратам, но не содержит леводопы или карбидопы.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Когнитивный возраст Бэйли, эквивалентный 1 году
Временное ограничение: 12 месяцев
|
12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Наличие толчков
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Lynne M. Bird, MD, Rady Children's Hospital, San Diego
- Главный следователь: Carlos A. Bacino, MD, Baylor College of Medicine
- Главный следователь: Anne Slavotinek, MD, University of California, San Francisco
- Главный следователь: Cary Fu, MD, Vanderbilt University Medical Center
- Главный следователь: Logan Wink, M.D, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Болезнь
- Врожденные аномалии
- Генетические заболевания, врожденные
- Двигательные расстройства
- Аномалии, Множественные
- Хромосомные нарушения
- Синдром
- Синдром Ангельмана
- Физиологические эффекты лекарств
- Нейротрансмиттерные агенты
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Дофаминовые агенты
- Противопаркинсонические агенты
- Агенты против дискинезии
- Леводопа
Другие идентификационные номера исследования
- 09-12-0610
- 3523 (OTHER_GRANT: OOPD)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Леводопа
-
Hong Kong WD Pharmaceutical Co., LimitedНеизвестный