Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En prøvelse av Levodopa i Angelman-syndrom

4. juli 2020 oppdatert av: Wen-Hann Tan

En fase 2 randomisert placebokontrollert studie av Levodopa i Angelman syndrom

Denne studien er designet for å avgjøre om levodopa vil føre til en forbedring i utviklingen og skjelvingen hos barn med Angelman syndrom (AS).

Det har blitt foreslått at levodopa, et medikament som vanligvis brukes til å behandle Parkinsons sykdom hos voksne, kan hjelpe barn med AS i deres generelle utvikling og redusere skjelvingen som noen av dem har.

Dersom levodopa viser seg å være gunstig for barn med AS, kan dette føre til en ny behandling for AS.

Finansieringskilde – FDA-OOPD

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Levodopa er et prodrug som "leverer" dopamin til hjernen. Det gis vanligvis sammen med karbidopa, en perifer dekarboksylasehemmer, for å øke biotilgjengeligheten av levodopa. Dyrestudier har antydet at levodopa kan reversere overflødig fosforylering av noen enzymer involvert i synaptisk og nevronal funksjon, inkludert kalsium/kalmodulin-avhengig kinase type 2 (CaMKII).

Nylig ble det vist at overflødig fosforylering av CaMKII kan være ansvarlig for noen av de nevrologiske underskuddene som sees ved Angelman syndrom. Derfor antas det at levodopa kan føre til en forbedring i nevroutviklingen og unormale bevegelser (f. skjelvinger) hos barn med Angelman syndrom.

Selv om mange barn har brukt levodopa for en rekke medisinske tilstander i løpet av de siste 30 årene, har det ikke blitt godkjent av Food and Drug Administration (FDA) for bruk hos barn, og det har ikke blitt formelt studert hos barn med Angelman syndrom.

Derfor er hensikten med denne studien å finne ut om levodopa vil føre til bedring i utviklingen og i skjelvingen hos barn med AS.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

67

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital, San Diego
      • San Francisco, California, Forente stater, 94121
        • University of California, San Francisco
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Forente stater, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 12 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder mellom 4 år og 12 år (dvs. før 13-årsdagen)
  2. Molekylær bekreftelse av diagnosen AS, som kan inkludere unormale metyleringsstudier eller UBE3A-mutasjonsanalyser - bare forsøkspersoner med en molekylær diagnose vil få lov til å melde seg inn
  3. Ikke på LD, CD eller noen dopaminagonister i de 2 ukene før deltakelse

Ekskluderingskriterier:

  1. Komorbide lidelser som kan være assosiert med utviklingsmessige eller kognitive forsinkelser
  2. Dårlig kontrollerte anfall - Et gjennomsnitt på mer enn 2 kliniske anfall per måned i løpet av de 12 månedene før innmelding.
  3. Bruk av medisiner som kan interagere med LD/CD, inkludert atypiske antipsykotika (aripiprazol, asenapin, iloperidon, olanzapin, paliperidon, risperidon, ziprasidon), monoaminoksidasehemmere (isokarboksazid, fenelzin, selegilin, tranylcyprominyto 4 dager, eller de siste dagene, eller andre undersøkelsesintervensjoner i løpet av de siste 3 månedene
  4. Tilstedeværelse av kardiovaskulær sykdom eller ustabilitet, luftveissykdom, leversykdom, magesårsykdom, nedsatt nyrefunksjon eller hematologiske lidelser
  5. Svangerskap

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Levodopa
Levodopa er foreskrevet som en kombinasjon av levodopa/karbidopa (4:1) for å redusere de perifere bivirkningene. Doseringen som ble brukt var 15 mg/kg/dag i 3 oppdelte doser.
Legemiddel: Levodopa

Levodopa/Carbidopa (4:1)

Doseringen er basert på levodopa.

Forsøkspersoner som er randomisert til levodopa-armen vil motta en levodopadose på 5 mg/kg/dag i de første 2 ukene av studien, en levodopadose på 10 mg/kg/dag i de andre 2 ukene av studien, og en levodopadose på 15 mg/kg/dag (opptil maksimalt 800 mg per dag) for gjenværende varighet av studien.

Levodopa/Carbidopa er en kombinert formulering som vil bli dispensert som kapsler. Det bør tas 3 ganger om dagen.

Andre navn:
  • Sinemet
  • L-dopa
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placeboen inneholder hjelpestoffer som ligner de i det aktive legemidlet, men det inneholder ikke levodopa eller karbidopa, så det forventes ikke å ha noen effekt.
Legemiddel: Placebo oral kapsel
Placeboen inneholder hjelpestoffer som ligner de i det aktive legemidlet, men det inneholder ikke levodopa eller karbidopa.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Bayley kognitiv aldersekvivalent ved 1 år
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tilstedeværelse av skjelvinger
Tidsramme: 1 år
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Wen-Hann Tan

Samarbeidspartnere

Baylor College of Medicine
University of California, San Francisco
Vanderbilt University Medical Center
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Rady Children's Hospital, San Diego
Greenwood Genetic Center
Angelman Syndrome Foundation, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Lynne M. Bird, MD, Rady Children's Hospital, San Diego
  • Hovedetterforsker: Carlos A. Bacino, MD, Baylor College of Medicine
  • Hovedetterforsker: Anne Slavotinek, MD, University of California, San Francisco
  • Hovedetterforsker: Cary Fu, MD, Vanderbilt University Medical Center
  • Hovedetterforsker: Logan Wink, M.D, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2011

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. juli 2015

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. juli 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. januar 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. januar 2011

Først lagt ut (ANSLAG)

24. januar 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

15. juli 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. juli 2020

Sist bekreftet

1. juli 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 09-12-0610
  • 3523 (OTHER_GRANT: OOPD)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Angelman syndrom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Vietnam

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere