Próba lewodopy w zespole Angelmana
Randomizowana, kontrolowana placebo próba fazy 2 lewodopy w zespole Angelmana
Niniejsze badanie ma na celu ustalenie, czy lewodopa doprowadzi do poprawy rozwoju i drżenia u dzieci z zespołem Angelmana (AS).
Sugeruje się, że lewodopa, lek zwykle stosowany w leczeniu choroby Parkinsona u dorosłych, może pomóc dzieciom z AS w ich ogólnym rozwoju i zmniejszyć drżenie, które mają niektóre z nich.
Jeśli okaże się, że lewodopa jest korzystna dla dzieci z ZA, może to doprowadzić do opracowania nowego sposobu leczenia ZA.
Źródło finansowania — FDA-OOPD
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Lewodopa jest prolekiem, który „dostarcza” dopaminę do mózgu. Zwykle podaje się go z karbidopą, obwodowym inhibitorem dekarboksylazy, w celu zwiększenia biodostępności lewodopy. Badania na zwierzętach sugerują, że lewodopa może odwracać nadmierną fosforylację niektórych enzymów zaangażowanych w funkcje synaptyczne i neuronalne, w tym kinazy zależnej od wapnia/kalmoduliny typu 2 (CaMKII).
Ostatnio wykazano, że nadmierna fosforylacja CaMKII może być odpowiedzialna za niektóre deficyty neurologiczne obserwowane w zespole Angelmana. W związku z tym wysunięto hipotezę, że lewodopa może prowadzić do poprawy rozwoju neurologicznego i nieprawidłowych ruchów (np. drżenia) u dzieci z zespołem Angelmana.
Chociaż wiele dzieci stosowało lewodopę na różne schorzenia w ciągu ostatnich 30 lat, nie została ona zatwierdzona przez Food and Drug Administration (FDA) do stosowania u dzieci i nie została formalnie zbadana u dzieci z zespołem Angelmana.
Dlatego celem tego badania jest sprawdzenie, czy lewodopa doprowadzi do poprawy rozwoju i drżenia u dzieci z ZA.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- Rady Children's Hospital, San Diego
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94121
- University of California, San Francisco
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29646
- Greenwood Genetic Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek od 4 do 12 lat (tj. przed 13. urodzinami)
- Molekularne potwierdzenie rozpoznania AS, które może obejmować badania nieprawidłowej metylacji lub analizy mutacji UBE3A – tylko osoby z rozpoznaniem molekularnym będą mogły się zapisać
- Nie na LD, CD ani żadnych agonistach dopaminy w ciągu 2 tygodni przed udziałem
Kryteria wyłączenia:
- Zaburzenia współistniejące, które mogą być związane z opóźnieniami rozwojowymi lub poznawczymi
- Źle kontrolowane napady — Średnio więcej niż 2 napady kliniczne na miesiąc w ciągu 12 miesięcy poprzedzających włączenie do badania.
- Stosowanie leków mogących wchodzić w interakcje z LD/CD, w tym atypowych leków przeciwpsychotycznych (arypiprazol, asenapina, iloperydon, olanzapina, paliperydon, rysperydon, zyprazydon), inhibitorów monoaminooksydazy (izokarboksazyd, fenelzyna, selegilina, tranylcypromina) lub fenytoiny w ciągu ostatnich 14 dni, lub inne interwencje badawcze w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- Obecność choroby sercowo-naczyniowej lub niestabilności, choroby układu oddechowego, choroby wątroby, choroby wrzodowej, niewydolności nerek lub zaburzeń hematologicznych
- Ciąża
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: LOSOWO
- Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
- Maskowanie: POCZWÓRNY
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Lewodopa
Lewodopa jest przepisywana jako połączenie lewodopy/karbidopy (4:1) w celu zmniejszenia obwodowych skutków ubocznych.
Zastosowana dawka wynosiła 15 mg/kg/dzień w 3 dawkach podzielonych.
|
Lewodopa/karbidopa (4:1) Dawki są oparte na lewodopie. Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej lewodopę otrzymają dawkę lewodopy 5 mg/kg/dobę w pierwszych 2 tygodniach badania, dawkę lewodopy 10 mg/kg/dobę w drugich 2 tygodniach badania oraz dawkę lewodopy 15 mg/kg mc./dobę (maksymalnie do 800 mg na dobę) przez pozostały czas trwania badania. Lewodopa/karbidopa to preparat złożony, który będzie wydawany w postaci kapsułek. Należy go przyjmować 3 razy dziennie.
Inne nazwy:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo zawiera substancje pomocnicze podobne do tych w aktywnym leku, ale nie zawiera lewodopy ani karbidopy, więc nie oczekuje się, że będzie miało jakikolwiek wpływ.
|
Placebo zawiera substancje pomocnicze podobne do substancji czynnej, ale nie zawiera lewodopy ani karbidopy.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odpowiednik wieku poznawczego Bayleya w wieku 1 roku
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Obecność wstrząsów
Ramy czasowe: 1 rok
|
1 rok
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Lynne M. Bird, MD, Rady Children's Hospital, San Diego
- Główny śledczy: Carlos A. Bacino, MD, Baylor College of Medicine
- Główny śledczy: Anne Slavotinek, MD, University of California, San Francisco
- Główny śledczy: Cary Fu, MD, Vanderbilt University Medical Center
- Główny śledczy: Logan Wink, M.D, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroba
- Wady wrodzone
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Zaburzenia ruchowe
- Nieprawidłowości, mnogość
- Zaburzenia chromosomowe
- Zespół
- Syndrom Angelmana
- Fizjologiczne skutki leków
- Agentów neuroprzekaźników
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Agentów dopaminy
- Agenci przeciw parkinsonowi
- Agenci przeciwko Dyskinezie
- Lewodopa
Inne numery identyfikacyjne badania
- 09-12-0610
- 3523 (OTHER_GRANT: OOPD)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .