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Un essai de la lévodopa dans le syndrome d'Angelman

4 juillet 2020 mis à jour par: Wen-Hann Tan

Un essai randomisé contrôlé par placebo de phase 2 sur la lévodopa dans le syndrome d'Angelman

Cette étude vise à déterminer si la lévodopa entraînera une amélioration du développement et des tremblements chez les enfants atteints du syndrome d'Angelman (SA).

Il a été suggéré que la lévodopa, un médicament habituellement utilisé pour traiter la maladie de Parkinson chez les adultes, pourrait aider les enfants atteints de SA dans leur développement global et réduire les tremblements que certains d'entre eux ont.

Si la lévodopa s'avère bénéfique pour les enfants atteints de SA, cela pourrait conduire à un nouveau traitement pour la SA.

Source de financement - FDA-OOPD

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La lévodopa est une prodrogue qui « délivre » de la dopamine au cerveau. Il est généralement administré avec de la carbidopa, un inhibiteur de la décarboxylase périphérique, pour augmenter la biodisponibilité de la lévodopa. Des études animales ont suggéré que la lévodopa peut inverser l'excès de phosphorylation de certaines enzymes impliquées dans la fonction synaptique et neuronale, y compris la kinase dépendante du calcium/calmoduline de type 2 (CaMKII).

Récemment, il a été démontré qu'une phosphorylation excessive de CaMKII peut être responsable de certains des déficits neurologiques observés dans le syndrome d'Angelman. Par conséquent, on suppose que la lévodopa peut entraîner une amélioration du développement neurologique et des mouvements anormaux (par ex. tremblements) chez les enfants atteints du syndrome d'Angelman.

Bien que de nombreux enfants aient utilisé la lévodopa pour une variété de conditions médicales au cours des 30 dernières années, elle n'a pas été approuvée par la Food and Drug Administration (FDA) pour une utilisation chez les enfants, et elle n'a pas été formellement étudiée chez les enfants atteints du syndrome d'Angelman.

Par conséquent, le but de cette étude est de savoir si la lévodopa entraînera une amélioration du développement et des tremblements chez les enfants atteints de SA.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

67

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Rady Children's Hospital, San Diego
      • San Francisco, California, États-Unis, 94121
        • University of California, San Francisco
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, États-Unis, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans à 12 ans (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Âge entre 4 ans et 12 ans (c'est-à-dire avant le 13e anniversaire)
  2. Confirmation moléculaire du diagnostic de SA, qui peut inclure des études de méthylation anormale ou des analyses de mutation UBE3A - seuls les sujets avec un diagnostic moléculaire seront autorisés à s'inscrire
  3. Pas sur LD, CD ou tout agoniste de la dopamine dans les 2 semaines précédant la participation

Critère d'exclusion:

  1. Troubles comorbides pouvant être associés à des retards de développement ou cognitifs
  2. Crises mal contrôlées - Une moyenne de plus de 2 crises cliniques par mois au cours des 12 mois précédant l'inscription.
  3. Utilisation de médicaments pouvant interagir avec la LD/CD, notamment les antipsychotiques atypiques (aripiprazole, asénapine, ilopéridone, olanzapine, palipéridone, rispéridone, ziprasidone), les inhibiteurs de la monoamine oxydase (isocarboxazide, phénelzine, sélégiline, tranylcypromine) ou la phénytoïne au cours des 14 derniers jours, ou autres interventions expérimentales au cours des 3 derniers mois
  4. Présence d'une maladie ou d'une instabilité cardiovasculaire, d'une maladie respiratoire, d'une maladie du foie, d'un ulcère peptique, d'une insuffisance rénale ou de troubles hématologiques
  5. Grossesse

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: QUADRUPLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Lévodopa
La lévodopa est prescrite en association lévodopa/carbidopa (4:1) pour réduire les effets secondaires périphériques. La posologie utilisée était de 15 mg/kg/jour en 3 doses fractionnées.
Médicament: Lévodopa

Lévodopa/Carbidopa (4:1)

Les dosages sont basés sur la lévodopa.

Les sujets randomisés dans le bras lévodopa recevront une dose de lévodopa de 5 mg/kg/jour au cours des 2 premières semaines de l'étude, une dose de lévodopa de 10 mg/kg/jour au cours des 2 secondes semaines de l'étude et une dose de lévodopa. de 15 mg/kg/jour (jusqu'à un maximum de 800 mg par jour) pour la durée restante de l'étude.

Levodopa/Carbidopa est une formulation combinée qui sera distribuée sous forme de gélules. Il doit être pris 3 fois par jour.

Autres noms:
  • Sinemet
  • L-dopa
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Le placebo contient des excipients similaires à ceux du médicament actif, mais il ne contient ni lévodopa ni carbidopa, il ne devrait donc pas avoir d'effet.
Médicament: Capsule orale placebo
Le placebo contient des excipients similaires à ceux du médicament actif, mais il ne contient ni lévodopa ni carbidopa.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Bayley Cognitive Age Equivalent à 1 an
Délai: 12 mois
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Présence de tremblements
Délai: 1 an
1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Wen-Hann Tan

Collaborateurs

Baylor College of Medicine
University of California, San Francisco
Vanderbilt University Medical Center
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Rady Children's Hospital, San Diego
Greenwood Genetic Center
Angelman Syndrome Foundation, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Lynne M. Bird, MD, Rady Children's Hospital, San Diego
  • Chercheur principal: Carlos A. Bacino, MD, Baylor College of Medicine
  • Chercheur principal: Anne Slavotinek, MD, University of California, San Francisco
  • Chercheur principal: Cary Fu, MD, Vanderbilt University Medical Center
  • Chercheur principal: Logan Wink, M.D, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2011

Achèvement primaire (RÉEL)

1 juillet 2015

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 juillet 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 janvier 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 janvier 2011

Première publication (ESTIMATION)

24 janvier 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

15 juillet 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 juillet 2020

Dernière vérification

1 juillet 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 09-12-0610
  • 3523 (OTHER_GRANT: OOPD)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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