新規発症 1 型糖尿病を治療するための自家造血幹細胞移植の有効性と安全性の研究
新たに発症した1型糖尿病を治療するための自家造血幹細胞移植の前向き研究
1 型糖尿病は自己免疫疾患であり、インスリンを産生する膵臓 β 細胞の大部分が T 細胞自己免疫を介して破壊されることで起こります。 したがって、T細胞自己免疫を制御し、残存するβ細胞機能を維持するための新しい治療法の開発は、1型糖尿病患者の管理において非常に重要となるでしょう。
自家非骨髄破壊的造血幹細胞移植 (AHST) は、新たに 1 型糖尿病を発症した患者の治療のために試験されています。 この治療戦略は、病原性メモリー T 細胞を破壊し、残っている β 細胞の機能を保存することにより、外因性インスリン非依存性をもたらすことができます。
しかし、免疫担当細胞の再構成の動態における AHST の有効性や、再構成された免疫系が β 細胞特異的抗体応答をどのように調節するかについてはほとんどわかっていません。 さらに、1 型糖尿病と診断された中国人患者の多くは進行して糖尿病性ケトアシドーシス (DKA) を発症しています。 AHSTによる治療が依然として適切な血糖コントロールを達成し、β細胞の機能を維持できるかどうか、またその因子が治療効果に関連しているかどうかは調査されていない。
これは、過去 12 か月以内に 1 型糖尿病と診断された患者を対象とした第 2 相臨床試験です。この研究は、以下のことを確認することを目的としています。
- 自己造血幹細胞移植が免疫系の再構築に及ぼす影響
- 幹細胞移植後のβ細胞の保存
- 幹細胞移植の有効性に影響を与える潜在的な要因
- この新しい治療法は安全かどうか。
調査の概要
詳細な説明
過去 12 か月以内に 1 型糖尿病と診断された患者がこの研究に参加します。造血幹細胞はシクロホスファミド (CY、2.0 g/m2) および顆粒球コロニー刺激因子 (1 日あたり 10 μg/kg) で動員され、細胞から収集されました。白血球除去法により末梢血を採取し、凍結保存します。 CY (200 mg/kg) およびウサギ抗胸腺細胞グロブリン (4.5 mg/kg) で調整した後、細胞を注入しました。 AHSTを受けている対象患者は全員、血糖自己測定と予定された医療予約を遵守していた。彼らの血液サンプルは、リンパ球の頻度と、血漿ヘモグロビンA1c(HbA1c)、血清Cペプチド、膵島抗体、およびサイトカインのレベルを測定するために採取された。縦方向に。
受講資格のある年齢: 35歳以下
研究対象となる性別: 両方
研究に適格な膵島自己抗体:グルタミン酸デカルボキシラーゼ抗体(GADA)、タンパク質チロシンホスファターゼ抗体(IA-2A)、膵島細胞抗体(ICA)および/またはインスリン自己抗体(IAA)に陽性
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Jiangsu
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Nanjing、Jiangsu、中国、210008
- at Division of Endocrinology, the Affiliated Drum Tower Hospital of Nanjing University
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 1999年の世界保健機関のガイドラインに従った糖尿病の診断
- 糖尿病の期間が12か月以内であること
- グルタミン酸デカルボキシラーゼ抗体(GADA)、プロテインチロシンホスファターゼ抗体(IA-2A)、膵島細胞抗体(ICA)および/またはインスリン自己抗体(IAA)に対して陽性
除外基準:
- 妊娠
- 精神障害
- 血液疾患
- 移植の結果に影響を与える可能性のある他の重篤な疾患の存在
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:幹細胞移植
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造血幹細胞をシクロホスファミド (CY、2.0 g/m2) および顆粒球コロニー刺激因子 (1 日あたり 10 μg/kg) で動員し、白血球除去法によって末梢血から収集し、凍結保存しました。
CY (200 mg/kg) およびウサギ抗胸腺細胞グロブリン (4.5 mg/kg) で調整した後、細胞を注入しました。
他の名前:
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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標準食事耐性試験中の、ベースラインから移植後のさまざまな時点までの C ペプチド レベルの変化
時間枠:移植後3か月、6か月、12か月、その後は1年ごと、最長10年間
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移植後3か月、6か月、12か月、その後は1年ごと、最長10年間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ベースラインから移植後のさまざまな時点までの血清 HbA1c レベルの変化
時間枠:移植後3か月、6か月、12か月、その後は1年ごと、最長10年間
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移植後3か月、6か月、12か月、その後は1年ごと、最長10年間
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ベースラインから移植後のさまざまな時点までの外因性インスリン要求量の時間的変化
時間枠:移植後3か月、6か月、12か月、その後は1年ごと、最長10年間
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移植後3か月、6か月、12か月、その後は1年ごと、最長10年間
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ベースラインから移植後のさまざまな時点までの膵島抗体状態の動的変化
時間枠:移植後3か月、6か月、12か月、その後は1年ごと、最長10年間
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移植後3か月、6か月、12か月、その後は1年ごと、最長10年間
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ベースラインから移植後のさまざまな時点までのリンパ球の免疫表現型検査およびサイトカインプロファイルの動的変化
時間枠:移植後3か月、6か月、12か月、その後は1年ごと、最長10年間
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移植後3か月、6か月、12か月、その後は1年ごと、最長10年間
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死亡率と他の内分泌腺の機能不全
時間枠:10年まで
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10年まで
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協力者と研究者
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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