Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk k léčbě nově vzniklého diabetu 1. typu

31. října 2016 aktualizováno: Dalong Zhu, The Affiliated Nanjing Drum Tower Hospital of Nanjing University Medical School

Prospektivní studie autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk k léčbě nově vzniklého diabetu 1. typu

Diabetes typu 1 je autoimunitní onemocnění a je výsledkem destrukce většiny pankreatických P-buněk produkujících inzulín, zprostředkované autoimunitou T-buněk. Vývoj nových terapií pro kontrolu autoimunity T buněk a pro zachování zbývající funkce β-buněk bude mít velký význam při léčbě pacientů s diabetem 1.

Autologní nemyeloablativní transplantace hematopoetických kmenových buněk (AHST) byla testována pro léčbu pacientů s nově vzniklým diabetem 1. typu. Tato terapeutická strategie může vést k nezávislosti na exogenním inzulínu zničením patogenních paměťových T buněk a zachováním zbývající funkce β-buněk.

Málo je však známo o účinnosti AHST v dynamice rekonstituce imunokompetentních buněk a o tom, jak rekonstituovaný imunitní systém reguluje specifickou protilátkovou odpověď β-buněk. Navíc u mnoha čínských pacientů při diagnóze diabetu 1. typu se vyvinula diabetická ketoacidóza (DKA). Nebylo zkoumáno, zda léčba AHST může stále dosáhnout adekvátní glykemické kontroly a zachovat funkci β-buněk a jaké faktory jsou spojeny s terapeutickou účinností.

Toto je klinická studie fáze Ⅱ u pacientů, u kterých byl diagnostikován diabetes 1. typu během předchozích 12 měsíců. Tato studie má určit:

  • Účinky autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk na rekonstituci imunitního systému
  • Zachování β-buněk po transplantaci kmenových buněk
  • Potenciální faktory ovlivňující účinnost transplantace kmenových buněk
  • Zda je tato nová terapie bezpečná.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Do této studie budou zařazeni pacienti s diagnózou diabetu 1. typu během předchozích 12 měsíců. Hematopoetické kmenové buňky byly mobilizovány cyklofosfamidem (CY, 2,0 g/m2) a faktorem stimulujícím kolonie granulocytů (10 μg/kg za den) a poté odebrány z periferní krev leukaferézou a kryokonzervována. Buňky byly infundovány po kondicionování s CY (200 mg/kg) a králičím antithymocytárním globulinem (4,5 mg/kg). Všichni zahrnutí pacienti podstupující AHST vyhověli vlastnímu monitorování glykémie a naplánovaným lékařským schůzkám. Jejich krevní vzorky byly získány pro měření frekvence lymfocytů a hladin plazmatického hemoglobinu A1c (HbA1c), sérového C-peptidu, ostrůvkových protilátek a cytokinů podélně.

Věk způsobilý ke studiu: ne více než 35 let

Pohlaví způsobilá ke studiu: obojí

Autoprotilátky ostrůvků vhodné pro studii: pozitivní na protilátku proti dekarboxyláze kyseliny glutamové (GADA), protilátku proti proteinové tyrosin fosfatáze (IA-2A), protilátku proti buňkám ostrůvků (ICA) a/nebo autoprotilátku inzulínu (IAA)

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

50

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Čína, 210008
        • at Division of Endocrinology, the Affiliated Drum Tower Hospital of Nanjing University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 35 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • diagnostika diabetu podle pokynů Světové zdravotnické organizace z roku 1999
  • trvání diabetu není delší než 12 měsíců
  • pozitivní na protilátku proti dekarboxyláze kyseliny glutamové (GADA), protilátku proti proteinové tyrosinfosfatáze (IA-2A), protilátku proti buňkám ostrůvků (ICA) a/nebo autoprotilátku inzulínu (IAA)

Kritéria vyloučení:

  • těhotenství
  • duševní poruchy
  • krevní choroby
  • přítomnost jakýchkoli jiných závažných onemocnění, které by mohly potenciálně ovlivnit výsledky transplantace

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: transplantace kmenových buněk
Postup: imunosuprese a transplantace kmenových buněk
Hematopoetické kmenové buňky byly mobilizovány cyklofosfamidem (CY, 2,0 g/m2) a faktorem stimulujícím kolonie granulocytů (10 μg/kg za den) a poté odebrány z periferní krve leukaferézou a kryokonzervovány. Buňky byly infundovány po kondicionování s CY (200 mg/kg) a králičím antithymocytárním globulinem (4,5 mg/kg).
Ostatní jména:
  • nemyeloablativní transplantace kmenových buněk

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změny hladin C-peptidu během testu tolerance standardního jídla od výchozí hodnoty do různých časových bodů po transplantaci
Časové okno: 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců, pak každý rok po transplantaci, až 10 let
3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců, pak každý rok po transplantaci, až 10 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změny sérových hladin HbA1c od výchozí hodnoty do různých časových bodů po transplantaci
Časové okno: 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců, pak každý rok po transplantaci, až 10 let
3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců, pak každý rok po transplantaci, až 10 let
Časové změny potřeby exogenního inzulínu od výchozí hodnoty do různých časových bodů po transplantaci
Časové okno: 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců, pak každý rok po transplantaci, až 10 let
3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců, pak každý rok po transplantaci, až 10 let
Dynamické změny stavu protilátek ostrůvků od výchozí hodnoty do různých časových bodů po transplantaci
Časové okno: 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců, pak každý rok po transplantaci, až 10 let
3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců, pak každý rok po transplantaci, až 10 let
Dynamické změny v imunofenotypizaci lymfocytů a cytokinových profilech od výchozího stavu do různých časových bodů po transplantaci
Časové okno: 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců, pak každý rok po transplantaci, až 10 let
3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců, pak každý rok po transplantaci, až 10 let
mortalita a dysfunkce jiných endokrinních žláz
Časové okno: až 10 let
až 10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

The Affiliated Nanjing Drum Tower Hospital of Nanjing University Medical School

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2006

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. dubna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. dubna 2011

První zveřejněno (Odhad)

26. dubna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

1. listopadu 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. října 2016

Naposledy ověřeno

1. října 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ZKX07012

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Diabetes typu 1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malta

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit