Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt- och säkerhetsstudie av autolog hematopoetisk stamcellstransplantation för att behandla nystartad typ 1-diabetes

31 oktober 2016 uppdaterad av: Dalong Zhu, The Affiliated Nanjing Drum Tower Hospital of Nanjing University Medical School

Prospektiv studie av autolog hematopoetisk stamcellstransplantation för att behandla nystartad typ 1-diabetes

Typ 1-diabetes är en autoimmun sjukdom och är resultatet av T-cells autoimmunitetsmedierad förstörelse av majoriteten av insulinproducerande pankreatiska β-celler. Därför kommer utvecklingen av nya terapier för att kontrollera T-cells autoimmunitet och för att bevara den återstående β-cellsfunktionen vara av stor betydelse för att hantera patienter med typ 1-diabetes

Autolog icke-myeloablativ hematopoetisk stamcellstransplantation (AHST) har testats för behandling av patienter med nyuppkomst av typ 1-diabetes. Denna terapeutiska strategi kan resultera i exogent insulinoberoende genom att förstöra patogena minnes-T-celler och bevara den återstående β-cellfunktionen.

Lite är dock känt om effektiviteten av AHST i dynamiken av immunokompetent cellrekonstitution och hur det rekonstituerade immunsystemet reglerar β-cellspecifikt antikroppssvar. Dessutom har många kinesiska patienter vid diagnos av typ 1-diabetes utvecklat diabetisk ketoacidos (DKA). Huruvida behandling med AHST fortfarande kan uppnå adekvat glykemisk kontroll och bevara β-cellsfunktionen och vilka faktorer som är associerade med den terapeutiska effekten har inte undersökts.

Detta är en klinisk fas Ⅱ prövning på patienter som har diagnostiserats med typ 1-diabetes under de senaste 12 månaderna. Denna studie ska fastställa:

  • Effekterna av autolog hematopoetisk stamcellstransplantation på rekonstitutionen av immunsystemet
  • β-cellskonservering efter stamcellstransplantation
  • De potentiella faktorerna som påverkar effektiviteten av stamcellstransplantation
  • Om denna nya terapi är säker.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Patienter som diagnostiserats med typ 1-diabetes under de senaste 12 månaderna kommer att rekryteras till denna studie. Hematopoetiska stamceller mobiliserades med cyklofosfamid (CY, 2,0g/m2) och granulocytkolonistimulerande faktor (10 μg/kg per dag) och samlades sedan in från perifert blod genom leukaferes och kryokonserveras. Cellerna infunderades efter konditionering med CY (200 mg/kg) och kaninantitymocytglobulin (4,5 mg/kg). Alla inkluderade patienter som genomgick AHST följde självkontroll av blodsocker och planerade medicinska möten. Deras blodprov togs för att mäta frekvensen av lymfocyter och nivåerna av plasmahemoglobin A1c (HbA1c), serum C-peptid, ö-antikroppar och cytokiner längsgående.

Åldrar Kvalificerad för studier: högst 35 år

Kön som är behöriga för studier: båda

Ö-autoantikroppar kvalificerade för studie: positiva för glutaminsyradekarboxylasantikropp (GADA), proteintyrosinfosfatasantikropp (IA-2A), öcellsantikropp (ICA) och/eller insulinautoantikropp (IAA)

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

50

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210008
        • at Division of Endocrinology, the Affiliated Drum Tower Hospital of Nanjing University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

8 år till 35 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • diagnos av diabetes enligt riktlinjerna från Världshälsoorganisationen 1999
  • varaktigheten av diabetes är inte mer än 12 månader
  • positiv för glutaminsyradekarboxylasantikropp (GADA), proteintyrosinfosfatasantikropp (IA-2A), öcellsantikropp (ICA) och/eller insulinautoantikropp (IAA)

Exklusions kriterier:

  • graviditet
  • mentala störningar
  • blodsjukdomar
  • förekomsten av andra allvarliga sjukdomar som potentiellt kan påverka transplantationsresultaten

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: stamcellstransplantation
Procedur: immunsuppression och stamcellstransplantation
Hematopoetiska stamceller mobiliserades med cyklofosfamid (CY, 2,0 g/m2) och granulocytkolonistimulerande faktor (10 μg/kg per dag) och samlades sedan upp från perifert blod genom leukaferes och kryokonserverades. Cellerna infunderades efter konditionering med CY (200 mg/kg) och kaninantitymocytglobulin (4,5 mg/kg).
Andra namn:
  • icke-myeloablativ stamcellstransplantation

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändringar i C-peptidnivåer under standardmålstoleranstest från baslinje till olika tidpunkter efter transplantation
Tidsram: 3 månader, 6 månader, 12 månader, sedan årligen efter transplantation, upp till 10 år
3 månader, 6 månader, 12 månader, sedan årligen efter transplantation, upp till 10 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändringar i serumnivåer av HbA1c från baslinjen till olika tidpunkter efter transplantation
Tidsram: 3 månader, 6 månader, 12 månader, sedan årligen efter transplantation, upp till 10 år
3 månader, 6 månader, 12 månader, sedan årligen efter transplantation, upp till 10 år
Temporala förändringar av exogent insulinbehov från baslinje till olika tidpunkter efter transplantation
Tidsram: 3 månader, 6 månader, 12 månader, sedan årligen efter transplantation, upp till 10 år
3 månader, 6 månader, 12 månader, sedan årligen efter transplantation, upp till 10 år
Dynamiska förändringar i ö-antikroppsstatus från baslinje till olika tidpunkter efter transplantation
Tidsram: 3 månader, 6 månader, 12 månader, sedan årligen efter transplantation, upp till 10 år
3 månader, 6 månader, 12 månader, sedan årligen efter transplantation, upp till 10 år
Dynamiska förändringar i lymfocytimmunfenotypning och cytokinprofiler från baslinje till olika tidpunkter efter transplantation
Tidsram: 3 månader, 6 månader, 12 månader, sedan årligen efter transplantation, upp till 10 år
3 månader, 6 månader, 12 månader, sedan årligen efter transplantation, upp till 10 år
dödlighet och dysfunktion hos andra endokrina körtlar
Tidsram: upp till 10 år
upp till 10 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

The Affiliated Nanjing Drum Tower Hospital of Nanjing University Medical School

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2006

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2012

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 april 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 april 2011

Första postat (Uppskatta)

26 april 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

1 november 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 oktober 2016

Senast verifierad

1 oktober 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ZKX07012

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera