Estudo de eficácia e segurança do transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas para tratar diabetes tipo 1 de início recente
Estudo Prospectivo de Transplante Autólogo de Células Tronco Hematopoiéticas para Tratar Diabetes Tipo 1 de Novo Início
O diabetes tipo 1 é uma doença autoimune e resulta da destruição mediada pela autoimunidade das células T da maioria das células β pancreáticas produtoras de insulina. Portanto, o desenvolvimento de novas terapias para controlar a autoimunidade das células T e preservar a função restante das células β será de grande importância no tratamento de pacientes com diabetes tipo 1
O transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas não mieloablativas (AHST) foi testado para o tratamento de pacientes com início recente de diabetes tipo 1. Essa estratégia terapêutica pode resultar em independência exógena da insulina, destruindo as células T patogênicas de memória e preservando a função remanescente das células β.
No entanto, pouco se sabe sobre a eficácia do AHST na dinâmica de reconstituição de células imunocompetentes e como o sistema imune reconstituído regula a resposta de anticorpos específicos de células β. Além disso, muitos pacientes chineses com diagnóstico de diabetes tipo 1 progrediram para desenvolver cetoacidose diabética (CAD). Ainda não foi explorado se o tratamento com AHST ainda pode alcançar um controle glicêmico adequado e preservar a função das células β e quais os fatores associados à eficácia terapêutica.
Este é um ensaio clínico de fase Ⅱ em pacientes que foram diagnosticados com diabetes tipo 1 nos últimos 12 meses. Este estudo é para determinar:
- Os efeitos do transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas na reconstituição do sistema imunológico
- Preservação de células β após transplante de células-tronco
- Os fatores potenciais que afetam a eficácia do transplante de células-tronco
- Se esta nova terapia é segura.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os pacientes diagnosticados com diabetes tipo 1 nos últimos 12 meses serão recrutados para este estudo. As células-tronco hematopoiéticas foram mobilizadas com ciclofosfamida (CY, 2,0 g/m2) e fator estimulador de colônias de granulócitos (10 μg/kg por dia) e depois coletadas de sangue periférico por leucaférese e criopreservado. As células foram infundidas após condicionamento com CY (200 mg/kg) e globulina antitimócito de coelho (4,5 mg/kg). Todos os pacientes incluídos em AHST cumpriram a automonitorização da glicemia e as consultas médicas agendadas. Suas amostras de sangue foram obtidas para medir a frequência de linfócitos e os níveis de hemoglobina plasmática A1c (HbA1c), peptídeo C sérico, anticorpos de ilhotas e citocinas longitudinalmente.
Idades elegíveis para estudo: não mais de 35 anos
Gêneros elegíveis para estudo: ambos
Autoanticorpos de ilhotas elegíveis para estudo: positivo para anticorpo descarboxilase de ácido glutâmico (GADA), anticorpo de proteína tirosina fosfatase (IA-2A), anticorpo de célula de ilhota (ICA) e/ou autoanticorpo de insulina (IAAs)
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, China, 210008
- at Division of Endocrinology, the Affiliated Drum Tower Hospital of Nanjing University
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- diagnóstico de diabetes de acordo com as diretrizes da Organização Mundial da Saúde 1999
- a duração do diabetes não é superior a 12 meses
- positivo para anticorpo descarboxilase de ácido glutâmico (GADA), anticorpo de proteína tirosina fosfatase (IA-2A), anticorpo de célula de ilhotas (ICA) e/ou autoanticorpo de insulina (IAAs)
Critério de exclusão:
- gravidez
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- doenças do sangue
- a presença de quaisquer outras doenças graves que possam influenciar os resultados do transplante
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: transplante de células tronco
|
Células-tronco hematopoiéticas foram mobilizadas com ciclofosfamida (CY, 2,0 g/m2) e fator estimulante de colônia de granulócitos (10 μg/kg por dia) e então coletadas do sangue periférico por leucaférese e criopreservadas.
As células foram infundidas após condicionamento com CY (200 mg/kg) e globulina antitimócito de coelho (4,5 mg/kg).
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alterações nos níveis de peptídeo C durante o teste de tolerância à refeição padrão desde o início até diferentes momentos após o transplante
Prazo: 3 meses, 6 meses, 12 meses, depois anualmente após o transplante, até 10 anos
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3 meses, 6 meses, 12 meses, depois anualmente após o transplante, até 10 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alterações nos níveis séricos de HbA1c desde o início até diferentes momentos após o transplante
Prazo: 3 meses, 6 meses, 12 meses, depois anualmente após o transplante, até 10 anos
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3 meses, 6 meses, 12 meses, depois anualmente após o transplante, até 10 anos
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Mudanças temporais da necessidade de insulina exógena desde o início até diferentes momentos após o transplante
Prazo: 3 meses, 6 meses, 12 meses, depois anualmente após o transplante, até 10 anos
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3 meses, 6 meses, 12 meses, depois anualmente após o transplante, até 10 anos
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Mudanças dinâmicas no estado do anticorpo das ilhotas desde a linha de base até diferentes momentos após o transplante
Prazo: 3 meses, 6 meses, 12 meses, depois anualmente após o transplante, até 10 anos
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3 meses, 6 meses, 12 meses, depois anualmente após o transplante, até 10 anos
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Mudanças dinâmicas na imunofenotipagem de linfócitos e perfis de citocinas desde o início até diferentes momentos após o transplante
Prazo: 3 meses, 6 meses, 12 meses, depois anualmente após o transplante, até 10 anos
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3 meses, 6 meses, 12 meses, depois anualmente após o transplante, até 10 anos
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mortalidade e disfunção de outras glândulas endócrinas
Prazo: até 10 anos
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até 10 anos
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Colaboradores e Investigadores
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ZKX07012
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